耐立克治疗Ph+急淋白血病(ALL)获突破性疗法认定

这是耐立克 ^® 第三次获CDE纳入突破性治疗品种。此前，该品种分别于2021年3月和2023年6月获纳入突破性治疗品种，用于治疗一代和二代酪氨酸激酶抑制剂（TKI）耐药和/或不耐受的慢性期慢性髓性白血病（CML-CP）患者；及既往经过一线治疗的琥珀酸脱氢酶（succinate dehydrogenase, SDH）缺陷型胃肠道间质瘤（GIST）患者。

突破性治疗品种通常被授予用于防治严重危及生命或者严重影响生存质量的疾病、且尚无有效防治手段或者与现有治疗手段相比有足够证据表明具有明显临床优势的创新药或者改良型新药等。对于被纳入突破性治疗品种的药物，CDE将优先配置资源进行沟通交流，加强指导并促进药物研发进程；申请人经评估符合相关条件的，也可以在申请产品上市许可时提出附条件批准申请和优先审评审批申请。总之，突破性治疗品种的审评政策将加快具有重大临床价值、临床急需的创新药或者改良型新药的开发与上市。

ALL在中国的发病率约为0.69/10万，Ph+ ALL约占成人ALL患者的20%-30%，且好发于老年人，对治疗耐受性差 ^[1] 。在小分子靶向药物TKI问世之前，单纯化疗治疗Ph+ ALL的5年总生存（OS）率低于20% ^[2] 。TKI的应用显著改变了该领域的治疗前景，但一代以及二代TKI治疗Ph+ ALL患者仍存在一定局限性，患者的复发率高、无病生存期短且预后较差。此外，目前国内尚无任何TKI被批准用于一线治疗Ph+ ALL 患者，该领域依然存在较大的、未被满足的临床需求。

耐立克 ^® 是亚盛医药原创1类新药，为中国首个获批上市的第三代BCR-ABL抑制剂。其在中国的商业化推广由亚盛医药和信达生物共同负责。目前，耐立克 ^® 已在中国获批的适应症为：治疗任何TKI耐药、并伴有T315I突变的CML慢性期（-CP）和加速期（-AP）的成年患者；以及治疗对一代和二代TKI耐药和/或不耐受的CML-CP成年患者，且所有获批适应症均已被纳入国家医保药品目录。

2023年7月，耐立克 ^® 获CDE临床试验许可，开展其联合化疗对比伊马替尼联合化疗治疗新诊断Ph+ ALL患者的全球注册III期临床研究，意味着该药物有望成为国内首个获批用于一线治疗Ph+ ALL的TKI药物。

参考资料

1. Theresa Liu-Dumlao, Hagop Kantarjian, et al. Philadelphia-positive acute lymphoblastic leukemia: current treatment options. Curr Oncol Rep. 2012 Oct;14(5):387-94.

2. Abou Dalle I et. Treatment of Philadelphia Chromosome-Positive Acute Lymphoblastic Leukemia. Curr Treat Options Oncol2019 Jan 24;20(1):4.

亚盛医药是一家综合性的全球生物医药企业，致力于研发创新药，以解决血液肿瘤等领域全球患者尚未满足的临床需求。2019年10月28日，公司在香港联交所主板挂牌上市，股票代码：6855.HK；2025年1月24日，公司在美国纳斯达克证券交易所挂牌上市，股票代码：AAPG。

亚盛医药已建立丰富的创新药产品管线，包括抑制Bcl-2和 MDM2-p53 等细胞凋亡通路关键蛋白的抑制剂；新一代针对癌症治疗中出现的激酶突变体的抑制剂等，为全球唯一在细胞凋亡通路关键蛋白领域均有临床开发品种的创新公司。目前公司已在中国、美国、澳大利亚及欧洲开展40多项临床试验， 包括涉及主要品种的11项美国/全球注册临床试验（已完成/进行中），其中2项注册III期研究获FDA许可。