近日,美国干细胞疗法开发的生物公司
International Stem Cell Corporation（ISCO）公布了其干细胞疗法ISC-hpNSC用于帕金森治疗临床试验中首个队列研究的6个月中期研究积极结果，首个队列中的所有入组患者均达到了主要研究终点，同时治疗方法安全性良好。
帕金森病（
PD）是一种主要影响患者运动功能的神经退行性疾病。产生 PD 的原因是由于患者中脑的黑质
(substantia nigra)
中产生多巴胺
(dopamine)
的神经元死亡。世界上大约有 1000 万 PD 患者。目前对 PD 的治疗方法为左旋多巴 (L-DOPA) 或者其它多巴胺激动剂。这些疗法在疾病初期可以缓解症状。但是随着疾病的发展和更多多巴胺神经元的死亡，它们的疗效逐渐下降，而且同时会产生明显的副作用，导致患者出现不自主的手足运动。
▲孤雌生殖干细胞的产生原理（图片来源：International Stem Cell）
International Stem Cell 公司利用孤雌生殖
(parthenogenesis)
技术，可以从未受精的卵子中培养出多能干细胞
(pluripotentstem cells)
。ISC-hpNSC 细胞是从人类孤雌生殖干细胞中分化并且高度提纯的神经干细胞
(neural stem cells)
。在临床前试验中，这些细胞通过颅内注射被移植进入大脑后，可以提高大脑多巴胺水平并且在非人类灵长类模型中改善PD 症状。移植进入大脑的 ISC-hpNSC 分泌的生长因子可能帮助维持多巴胺神经元的存活。而且这些细胞可能分化成为多巴胺神经元来替代死去的多巴胺细胞的功能。
接受干细胞移植后
6个月，
100%的患者情绪出现好转，同时贝克抑郁量表
（Beck Depression Inventory）
的平均改善值为35%，帕金森患者生活质量问卷（PDQ-39）中的情绪维度出现了平均33%的改善
。
100%的患者获得认知能力的改善或维持，PDQ-39认知损伤维度改善值为14%。接受移植6个治疗月后，患者的日常生活能力似乎可以变得更轻松，PDQ-39下的日常活动力改善了22%，移动能力改善了15%。PDQ-39下的身体不适维度同样获得改善达12%。
失能期间的统一帕金森病评定量表
（
Unified Parkinson's Disease Rating Scale）
没有获得改善。冲动性和强迫性障碍出现降低，帕金森患者脉冲-强迫性障碍调查表结果有53%的降低表现。
同时，临床试验没有发现任何与移植细胞相关的严重不良事件。
没有证据显示肿瘤、囊肿、炎症或感染的出现。而且没有发现针对移植的
ISC-hpNSC 细胞的人类白细胞抗原抗体。
ISC-hpNSC是在cGMP规范下生产的临床级细胞悬浮液，经过了严格的质量控制，不受任何微生物和病毒污染。
“在细胞移植后 6 个月我们已经观察到可喜的正面疗效。虽然由于样本数目很小，我们很难观察到统计意义上的显著不同变化，但是中期疗效结果仍然很令人鼓舞，”International Stem Cell 公司的执行副总裁兼首席科学官 Russell Kern 博士说：“为了检测 ISC-hpNSC 疗法的安全性和耐受性，第一组细胞移植疗法的剂量低于临床前研究得出的最佳剂量，我们预计随着细胞剂量的增加，疗效也会更强。这些临床试验结果为我们启动治疗 PD 和创伤性脑损伤
(traumatic brain injury)
的临床2期试验打下了一个坚实的基础。”
参考资料：
[1] International Stem Cell Corporation Announces Positive InterimClinical Results for Parkinson's Disease Clinical Trial
[2] International Stem Cell Corporation Announces Positive Interim Clinical Results for Parkinson's Disease Clinical Trial
我国干细胞治疗帕金森临床进展
