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干细胞及其转化领域如今已经成为国家“十三五”科技创新规划中明确指出的战略性前瞻性重大科学问题之一。近两年来干细胞产业发展也日趋成熟， 存储、自动化分离、制备技术已经可以实现规模化的提供临床级的干细胞，为进一步的干细胞临床应用打下了良好的技术基础，然而在发展过程中仍存在许多因素限制着干细胞产业发展，如临床转化的标准指导意见、干细胞疗法的安全性、体外自动化规范化培养等。
下面，谷君就带大家一起回顾一下，如今干细胞领域商业化的发展现状。
干细胞的制备与存储规范
近年来干细胞临床研究与探索性治疗的迅速发展，为许多疑难疾病的治疗带来了新希望，但与此同时，在干细胞临床应用过程中缺乏共识规范准则和相应监管等问题也日益凸显，因此有关专家就呼吁需要尽快建立干细胞的制备和临床应用技术标准。干细胞制剂不同于一般的生物制品，最终制品不是某一种单一物质而是一类具有生物学效应的活细胞；干细胞制剂的制备通常要经过筛选、采集、细胞分离、检测、制剂化、保存和运输等多个环节，任一环节的操作失误都会导致细胞活性异常，诱发医疗事故，甚至危及患者生命安全。为了规范有关干细胞的临床试验，不同研究机构和医院的技术标准和临床研究方案之间应该具有一致性、可比性和可重复性，建立干细胞的制备技术和临床转化应用的技术标准和操作规程就显得尤为重要了。
目前我国干细胞产业主要集中在产业链的上游即干细胞存储业务，而干细胞中下游业务尚不发达，大规模的市场化应用仍处于探索阶段。有关数据显示，2014年全球干细胞储存市场规模增长至85.7亿美元，占全球干细胞产业市场份额的16.9%。预计2015年全球干细胞储存市场规模为102.2亿美元，到2018年全球干细胞储存市场容量将增长至181.6亿美元。
为加强干细胞制剂制备质量管理的行业自律，避免干细胞制剂制备过程中污染、交叉污染以及混淆、差错等风险，确保持续稳定地制备出符合质量标准和预定用途的干细胞制剂，2016年10月25日，中国医药生物技术协会发布了《干细胞制剂制备质量管理自律规范》的公告，公告显示，《规范》是参照《药品生产质量管理规范》（GMP）、《干细胞制剂质量控制及临床前研究指导原则（试行）》和《干细胞临床研究管理办法（试行）》等规定，经业内骨干企业及专家的研讨，为规范我国干细胞制剂制备，加强质量管理，促进行业自律而制定，《规范》自发布之日起施行。（干细胞制剂制备质量管理自律规范全文详见链接http：//news.bioon.com/article/6691706.html）
中科院院士吴祖泽研究员认为，《自律规范》的发布是我国首个针对干细胞制剂制备进行质量管理的行业自律性文件，规范中提出了制备机构开展干细胞制剂制备应该遵守的基本原则， 也对机构开展干细胞制剂制备的能力评价提供了相应依据；对后期保证干细胞制剂的质量和其临床研究顺利开展，以及促进干细胞临床应用的转化具有重大的意义。
干细胞的质量控制与疗效评价标准
作为新型治疗手段，对干细胞制剂的安全有效性需进行全面地研究和评价，制剂质量也直接决定着临床治疗的安全性和有效性。干细胞制剂的研发需经过制备、质量控制、临床前研究（体外及体内试验）到临床试验的全过程。然而，我国现阶段尚缺乏干细胞制剂质量控制和临床前研究的相关技术指南，难以正确引导和规范干细胞制剂的相关研发工作。
为了规范并促进我国干细胞治疗研究，保证干细胞制剂安全、有效和质量可控，在现阶段国际上已取得的有关干细胞生物学知识、干细胞临床应用研究进展和细胞产品质量控制技术的基础上，卫生部和国家食品药品监督管理局干细胞临床研究和应用规范整顿工作领导小组组织制定了《干细胞制剂质量控制和临床前研究指导原则（试行）》，于2013年3月在全国征求意见。2015年7月，国家卫生计生委与食品药品监管总局制定了《干细胞临床研究管理办法（试行）》，并根据该研究管理办法共同组织制定了《干细胞制剂质量控制及临床前研究指导原则（试行）》
干细胞的安全与伦理
干细胞虽然被认为是最有治疗前景的技术，但是，近几年国际上关于干细胞疗法的安全性研究显示，干细胞治疗存在致癌性和致畸性。这是因为全身应用的细胞有可能在体内持续存在或增殖，从而带来额外的毒性问题，外源细胞注入宿主细胞的长期后果仍是未知的。干细胞治疗研究应如何融入安全科学考量？简言之，提供干细胞疗法的医疗机构必须明确：令人信服的安全性与疗效的临床前证据，是进行临床试验的前提条件，保证不用短时的疗效来诱导患者的期望，并且采取一切可能的措施，最大限度减少干细胞治疗所可能产生的副作用。为此，干细胞临床研究者，包括正在提供干细胞疗法的医疗机构，应当与其他相关专业团体合作，必须获得患者知情同意、进行风险—效益分析、进行患者的安全监督与副作用报告并且规范相关研究结果的发表。
有研究人员就认为，安全伦理问题将会阻碍干细胞应用于临床上的发展，2016年，日本厚生劳动省日前制定了一份干细胞临床应用安全标准，要求对诱导多功能干细胞（iPS细胞）和胚胎干细胞用于临床治疗和研究，进行一系列安全性审查。根据最新制定的安全标准，在利用iPS细胞等培养用于移植的细胞时，研究人员需要调查分化后细胞的染色体数量和形态，以及和癌变有关的600多个基因是否异常；在进行人体移植前，还要展开动物实验以确认细胞是否有癌变风险；干细胞研究在再生医疗领域备受期待，但安全性问题也日益成为这一领域的热点课题。以iPS细胞为例，这种细胞可以在分化为特定细胞后用于移植治疗，但如果移植了尚未分化的iPS细胞，或ips细胞本身存在基因异常，那么移植后的细胞就会存在癌变的风险。
日前，中国干细胞第七届年会近日在银川举办，与会专家认为，研究成果的转化应用是决定干细胞技术生死存亡的大问题，补齐临床转化这个短板已迫在眉睫。今年我国干细胞临床转化取得多项重要突破，自体肺脏干细胞移植技术、干细胞治疗小儿脑性瘫痪等多项临床研究项目也通过国家卫计委备案。虽然干细胞基础研究不断取得突破，但是真正转化成临床研究并进行试验的项目还是很少。伦理之争、人才短缺、标准不健全等都是干细胞研究与转化需要突破的瓶颈。胚胎干细胞具有体外培养无限增殖、自我更新和超强多向分化的特性，能被诱导分化为机体几乎所有的细胞类型，胚胎干细胞的研究就引发了激烈而敏感的伦理之争。中科院院士裴钢表示，转化应用需要临床学科的大力支持，中国的基础研究发展非常好，在世界上有赶超引领的趋势，但临床转化研究一直是一块短板，很多干细胞技术还不能惠及患者。临床转化研究要以医生为主，研究人员为辅，两者要紧密合作，这样才能使更多的研究成果得到转化。事实上，除了技术已经成熟的造血干细胞治疗血液疾病以外，我国没有批准采用干细胞临床治疗其他任何疾病，只能用于临床研究，并且规定干细胞临床研究只能在授权医院进行，并禁止医院收取费用。
生物新材料与干细胞
此前，来自密歇根大学的研究人员通过研究证明一种不会受生物污染物影响的特殊表面能允许成人源性干细胞茁壮成长，并转换成多种细胞类型，这项研究或将成为发展干细胞疗法道路上的里程碑（doi：10.1002/stem.1084）。此后来自英国爱丁堡大学的研究人员通过筛选上百种潜在的化合物开发出了能够促进干细胞生长的新材料（doi：10.1038/ncomms2341），研究者表示，一旦干细胞发生足够增殖而达到预定的目的，这些凝胶能够被冷却而使得这些干细胞从支架上脱落下来，同时不会遭受损伤；这种新的方法优于现存的通过机械或化学方式分离细胞的技术，而且这些现存的技术有更大的风险对细胞造成损伤.科学家们说，这种新材料可能能够让干细胞高效地大量增殖，同时不会因粗心大意而发生污染的风险，从而促进需要大量细胞才能开展的研究、药物筛选和临床应用。
2017年，来自中国西南大学的研究人员开发出了一种新材料来定性诱导干细胞分化，这项研究对于腰椎间盘或其他软骨组织受到损伤的人群来说无疑是个好消息；研究人员进行的“对基于聚二甲基硅氧烷（下称PDMS）细胞芯片的表面改造”项目，通过对PDMS细胞芯片进行改性，可诱导干细胞分化为类似腰椎间盘的仿生组织 ，能较好地替代受损的人体腰椎间盘组织。通过这种基于干细胞的组织工程技术，医生可以利用病人自体的干细胞在体外进行细胞诱导分化和组织形成，再通过手术植入病人受损软组织促进组织恢复；目前，该项目正与重庆市主要相关医疗机构开展合作，未来将应用于更广泛的临床医疗领域。
干细胞的体外自动化、规模化培养
人类多能干细胞是一种未分化的细胞，其具有发展成为机体中任何类型细胞的独特能力，目前已被广泛应用于药物筛选、疾病建模、再生医学等领域的研究，随着越来越多的用于临床和制药行业，研究人员对于干细胞有着巨大的需求。2016年7月，来自诺丁汉大学等机构的研究人员通过研究开发出了一种大规模制备人类干细胞的新方法（doi：10.1038/ncomms12170），其可以解决规模化生产的大问题，这对于充分认识这些细胞的潜力，以及用来治疗疾病或是至关重要的。此外，很多创新性企业也相继推出自动化的细胞培养体系，其能够带来高质量、高均一性且批次稳定的干细胞培养新体验。
干细胞临床方向
近年来科学家们在干细胞临床试验研究上也取得了巨大突破，2017年6月，郑州大学第一附属医院的研究人员将把 400 万个未成熟人类胚胎干细胞的神经元注入帕金森病患者的大脑，这将标志着中国使用人胚胎干细胞（ES 细胞）第一次临床试验的开始，这也将是全球第一个通过使用受精胚胎的 ES 细胞治疗帕金森病的临床试验。在同一时间开始的第二次试验中，研究将使用 ES 细胞来靶向治疗年龄相关性黄斑变性引起的视力丧失，这将成为符合中国 2015 年批准的 ES 细胞临床试验政策的第一次临床试验。
目前全球批准上市的干细胞药物有12种，更多的产品还处在临床试验的不同阶段。从干细胞类型来说，造血干细胞移植已经是全球公认的治疗血液系统疾病的方法；目前获批的干细胞药物绝大多数是间充质干细胞，而且关于间充质干细胞的临床试验比例最大；胚胎干细胞/ips细胞和其他成体干细胞的临床试验相对较少，而且处于早期阶段。美国NIH的ClinicalTrials数据库数据显示，截止2017年7月12日，在该数据库登记的关于间充质干细胞的临床试验达746项；其中，在中国、欧洲和美国开展的临床试验数目分别为162、148和142项。
胚胎干细胞和iPS细胞可以分化成人体所有细胞类型，因此在临床上具有最广阔的应用前景。然而由于技术发展阶段的限制，目前全球关于胚胎干细胞和ips的临床研究和试验不到10项。目前，全球干细胞研究正在如火如荼的开展，我国对干细胞研究给予大力支持，将干细胞列入国家发展规划，科技部联续两年通过《干细胞重大专项》资助干细胞研究，同时卫计委和国家药监总局陆续出台相关政策，指导干细胞产业的正规发展。未来5年内，全球范围将有更多干细胞药物获批上市，希望我国也能尽快填补干细胞药物领域的空白。
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