▎药明康德内容团队报道

2025年已经到来，医药行业锐意创新的脚步始终不停。2025年1月已有治疗高胆固醇血症及混合型血脂异常的注射用瑞卡西单抗、2型糖尿病的普卢格列汀片及肺癌的利厄替尼片等多款新药获批。今年还有哪些创新疗法有望在中国获批上市、造福病患呢？本文将结合中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）官网优先审评公示信息，分享 30款 有望于2025年在中国获批的新药*，仅供读者参阅。

（ * 注：本文仅分享部分已经在中国申报上市，且被CDE正式纳入优先审评的新药；统计范围为2023.1.1~2024.12.31；新药*仅统计注册分类为1类、3.1类、5.1类的新药 ， 不含疫苗类产品 ；本文 按CDE优先审评公示日期先后排序 ）

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必贝特医药：注射用双利司他

作用机制：PI3K/HDAC小分子双靶点抑制剂

适应证：弥漫性大B细胞淋巴瘤

双利司他是一款 具有全新化学结构的PI3K/HDAC小分子双靶点抑制剂 ，该产品在抑制肿瘤信使通路核心靶点PI3K的同时可抑制表观遗传修饰靶点HDAC，产生协同抗肿瘤作用。2023年7月，注射用双利司他的新药上市申请获CDE纳入优先审评，用于 既往接受过至少两种系统治疗的复发或难治弥漫性大B细胞淋巴瘤（r/r DLBCL）成人患者 。

百济神州 ： 注射用泽尼达妥单抗

作用机制： HER2双抗

适应证： 胆道癌

泽尼达妥单抗（zanidatamab，ZW25）是 一种HER2靶向双特异性抗体，可以同时结合两个非重叠的HER2表位 。 百济神州在2018年与Zymeworks公司达成一项高达约4.3亿美元的授权合作，获得这款产品在亚洲（日本除外）、澳大利亚和新西兰的独家授权 。 2023年 11月，CDE公示 百济神州申报的注射用泽尼达妥单抗纳入优先审评，用于 既往接受过全身治疗的HER2高表达的不可切除局部晚期或转移性胆道癌 患者。

海思科：安瑞克芬

作用机制：KOR选择性激动剂

适应证：腹部手术术后镇痛、慢性肾脏疾病相关性瘙痒

安瑞克芬（HSK21542注射液）是海思科研发的强效外周kappa阿片受体（KOR）选择性激动剂，该产品的 腹部手术术后镇痛 的上市申请此前已经于2023年10月获CDE受理。2024年6月，该产品的第二项上市申请被CDE纳入优先审评，针对适应证为 治疗慢性肾脏疾病相关性瘙痒 。

泰诺麦博：斯泰度塔单抗

作用机制：抗破伤风毒素单抗

适应证：成人破伤风紧急预防

斯泰度塔单抗（TNM002）注射液是泰诺麦博开发的重组抗破伤风毒素天然全人源单抗药物。该产品具有较高的中和破伤风毒素的能力。该产品通过肌肉注射给药，用于破伤风的预防治疗，无需额外皮试。2023年12月，该产品的上市申请被CDE纳入优先审评， 拟用于成人破伤风紧急预防 。

和黄医药： 醋酸索乐匹尼布片

作用机制：Syk抑制剂

适应证：原发慢性免疫性血小板减少症

索乐匹尼布是 一种新型、高选择性的口服脾酪氨酸激酶（Syk）抑制剂 ，每日一次口服用药，拟用于治疗血液恶性肿瘤和自身免疫性疾病。2023年12月， 和黄医药申报的醋酸索乐匹尼布片拟纳入优先审评，拟定适应证为：既往接受过一线标准治疗（糖皮质激素、免疫球蛋白）无效或复发的 成人原发慢性免疫性血小板减少症（ITP） 。

恒润达生：润达基奥仑赛注射液

作用机制：靶向CD19的CAR-T疗法

适应证：弥漫性大B细胞淋巴瘤和滤泡性淋巴瘤

润达基奥仑赛注射液（拟定）是恒润达生研发的一款靶向CD19的CAR-T疗法。2023年12月，该产品的上市申请获得CDE受理。该产品此前已经被CDE纳入优先审评，拟用于治疗 复发/难治性CD19阳性的弥漫性大B细胞淋巴瘤和滤泡性淋巴瘤 。

辉瑞 （Pfizer） ：elranatamab注射液

作用机制：BCMA×CD3双抗

适应证：多发性骨髓瘤

Elranatamab是辉瑞公司研发的 一款皮下注射BCMA×CD3双特异性抗体 ，其一端与骨髓瘤细胞上的BCMA相结合，另一端与T细胞表面的CD3受体结合，使它们结合在一起并激活T细胞杀死骨髓瘤细胞。 2024年1月，elranatamab注射液上市申请被CDE纳入优先审评， 用于治疗既往接受过至少三种治疗的复发或难治性多发性骨髓瘤（MM）成人患者 。

强生 （Johnson & Johnson） ：塔奎妥单抗

作用机制：GPRC5D×CD3双抗

适应证：多发性骨髓瘤

塔奎妥单抗（talquetamab）是强生公司研发的 一款皮下注射双特异性抗体 ， 靶向GPRC5D和CD3 。 2024年2月，该产品的上市申请被CDE纳入优先审评，单药治疗既往接受过至少三种治疗的 复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者 。

锐康迪医药：注射用双羟萘酸帕瑞肽微球

作用机制： 第二代生长抑素类似物

适应证： 肢端肥大症

双羟萘酸帕瑞肽微球 是一款长效帕瑞肽产品（pasireotide pamoate）， 为 第二代生长抑素类似物（SRL） 。该产品 已经获美国 FDA批准治疗成人肢端肥大症患者。 2024年3月， Recordati集团中国全资子公司锐康迪医药申报的注射用双羟萘酸帕瑞肽微球上市申请被CDE纳入 优先审评 ， 拟用于治疗无法手术或手术后未治愈和通过另一种生长抑素类似物治疗控制不佳的 成人肢端肥大症患者 。

罗氏 （Roche） ： 伊那利塞片

作用机制：PI3Kα抑制剂

适应证：乳腺癌

伊那利塞（inavolisib，GDC-0077） 是一种具有双重作用机制的口服疗法，具有高度的体外PI3Kα抑制效力和选择性，且能够特异性触发PI3Kα蛋白突变体的分解。 2024年4月， 该产品 的上市申请被CDE纳入优先审评，拟与CDK4/6抑制剂哌柏西利和内分泌疗法联合用药， 用于治疗 PIK3CA 突变、HR阳性/HER2阴性的局部晚期或转移性乳腺癌成人患者 。

赛诺菲 （Sanofi） ：fitusiran注射液

作用机制：小干扰RNA疗法

适应证：血友病A或B

Fitusiran注射液是一款 针对血友病开发的小干扰RNA疗法，旨在作为体内产生/未产生凝血因子抑制物的血友病A或血友病B患者的预防性治疗 。该产品采用皮下注射，有望为所有类型血友病患者提供预防性治疗。2024年5月，该产品的 上市申请 被CDE受理。此前该产品已经被CDE纳入优先审评，作为常规预防性治疗，用于有或没有抑制性抗体的血友病A或B（先天凝血因子VIII或IX功能缺陷）的成人患者和≥12岁青少年患者，以预防或减少出血的发生频率。

加科思： 戈来雷塞片

作用机制： KRAS ^G12C 抑制剂

适应证：非小细胞肺癌

戈来雷塞（glecirasib，JAB-21822）是加科思自主研发的 KRAS ^G12C 抑制剂。2024年5月，该产品的上市申请被CDE纳入优先审评， 适用于 既往接受过至少一线系统性治疗的 KRAS ^G12C 突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC） 成人患者 的治疗。值得一提的是，加科思已经与艾力斯就 戈来雷塞 及SHP2变构抑制剂JAB-3312在中国大陆、中国台湾、中国香港及中国澳门地区的研发、生产及商业化订立独家对外许可协议。加科思保留 戈来雷塞 及JAB-3312在该地区以外的所有权利。

和美药业：莫米司特片

作用机制：PDE4抑制剂

适应证：斑块状银屑病

莫米司特（Hemay005）是和美药业自主研发的一款小分子PDE4抑制剂。2024年5月，该产品的上市申请被CDE纳入优先审评，针对适应证为中度至重度斑块状银屑病。

复星医药：复迈替尼

作用机制：MEK1/2选择性抑制剂

适应证：成人树突状细胞和组织细胞肿瘤、儿童1型神经纤维瘤病（NF1）相关的丛状神经纤维瘤（PN）

复迈替尼（FCN-159）是复星医药自主研发的新型小分子化学药物，为一款MEK1/2选择性抑制剂。2024年4月和5月，该产品的两项适应证的上市申请先后被CDE纳入优先审评，分别用于治疗 成人树突状细胞和组织细胞肿瘤 ，以及 治疗2岁及2岁以上儿童1型神经纤维瘤病（NF1）相关的丛状神经纤维瘤（PN） 。

诺诚健华、 Incyte公司 ：坦昔妥单抗

作用机制：靶向CD19的单抗

适应证：弥漫性大B细胞淋巴瘤

坦昔妥单抗是一款靶向CD19的Fc结构域优化的人源化单克隆抗体。诺诚健华和Incyte公司达成合作，获得坦昔妥单抗在中国大陆、中国台湾、中国香港及中国澳门地区的血液瘤和实体瘤开发和独家商业化权益。2024年6月，坦昔妥单抗的上市申请被CDE纳入优先审评，针对适应证 为联合来那度胺用于治疗复发或难治性且不适合自体干细胞移植（ASCT）的 弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL） 成人患者 。

和黄医药、益普生：他泽司他

作用机制：EZH2甲基转移酶抑制剂

适应证：滤泡性淋巴瘤

他泽司他是由益普生（Ipsen）旗下公司Epizyme开发的 EZH2甲基转移酶抑制剂 ，和黄医药负责在中国大陆、中国香港、中国澳门和中国台湾地区进行他泽司他的研究、开发、生产以及商业化。2024年6月，该产品的上市申请被CDE纳入 优先审评 ，拟定适应证为 EZH2 突变阳性且既往接受过至少两种系统性治疗的复发或难治性滤泡性淋巴瘤（FL）成人患者 。

精准生物： 普基仑赛注射液

作用机制： CAR-T 细胞治疗药物

适应证：B细胞急性淋巴细胞白血病

普基仑赛 （ pCAR-19B细胞自体回输制剂） 由 精准生物自主研发，是 针对CD19阳性B细胞起源的恶性血液系统疾病而开发的 CAR-T 细胞免疫治疗产品 。2024年8月， 普基仑赛注射液 的 新药上市申请被CDE纳入 优先审评 ，用于治疗 3～21岁CD19阳性的复发或难治性B细胞急性淋巴细胞白血病患者 。

信念医药： BBM-H901注射液

作用机制：AAV基因治疗药物

适应证：血友病B

BBM-H901是信念医药研发和生产的 重组腺相关病毒（AAV）基因治疗药物 。该产品以静脉给药的方式将人凝血因子Ⅸ（FIX）基因导入血友病B患者体内持续表达，提高并长期维持患者的凝血因子水平，用于预防血友病B成年患者出血。2024年7月，该产品的上市申请被CDE纳入 优先审评 ， 拟用于治疗血友病B成年患者 。该产品未来将由武田（Takeda）中国负责在中国内地、中国香港和中国澳门地区的商业化推广工作。

瑞迪奥医药：锝[99mTc]肼基烟酰胺聚乙二醇双环RGD肽注射液

作用机制：放射性核素偶联药物

适应证：未披露

瑞迪奥医药致力于放射性药物研发。2024年8月，该公司申报的 锝[99mTc]肼基烟酰胺聚乙二醇双环RGD肽注射液 （简称99mTc-3PRGD2） 和 注射用甲苯磺酸钠烟酰胺腙聚乙二醇双环RGD肽 被CDE纳入优先审评，暂无适应证信息披露。公开资料显示，简称99mTc-3PRGD2是一款由瑞迪奥医药研发的放射性核素偶联药物（RDC），该产品已经完成在在健康志愿者体内的药代动力学和安全性的1期临床研究，以及一项 用于肺部肿瘤淋巴结转移诊断 的有效性和安全性的自身对照临床研究。

赛诺菲：替利珠单抗注射液

作用机制：CD3单抗药物

适应证：1型糖尿病

替利珠单抗（teplizumab）是一款CD3单抗药物，它能从病因上实现对胰岛β细胞的保护，进而延缓1型糖尿病发病。该药于2022年11月在美国获批，用于延缓成人和8岁及以上儿童1型糖尿病患者从2期进展为3期。2024年8月，赛诺菲申报的替利珠单抗注射液上市申请被CDE纳入 优先审评 ， 用于成人和8岁及以上儿童1型糖尿病2期患者，以延缓3期1型糖尿病发病 。

禾元生物：植物源重组人血清白蛋白注射液

作用机制：重组人血清白蛋白

适应证：低白蛋白血症

2024年8月，禾元生物申报的1类新药植物源重组人血清白蛋白注射液被CDE纳入优先审评，拟定适应证为低白蛋白血症。

恒瑞医药： 瑞康曲妥珠单抗

作用机制：靶向HER2的抗体偶联药物（ADC）

适应证：非小细胞肺癌

瑞康曲妥珠单抗是恒瑞医药自主研发的 以HER2为靶点的ADC， 由 抗HER2抗体曲妥珠单抗、可裂解连接子及拓扑异构酶I抑制剂有效载荷SHR169265组合而成 。 2024年9月，该产品的上市申请被CDE纳入 优先审评 ，适应证为：用于既往接受过至少一种系统治疗的 局部晚期或转移性 HER2 突变成人非小细胞肺癌患者 的治疗。

乐普生物：注射用维贝柯妥塔单抗

作用机制：靶向EGFR的ADC

适应证：鼻咽癌

维贝柯妥塔单抗是乐普生物研发的靶向EGFR的ADC，由EGFR靶向单抗与强效的微管抑制剂MMAE分子通过vc链接体偶联而成。2024年9月，该产品的上市申请被CDE纳入 优先审评 ，适用于 既往经至少二线系统化疗和PD-1/PD-L1抑制剂治疗失败的复发/转移性鼻咽癌患者 。

箕星药业、Cytokinetics公司：aficamten片

作用机制：心肌肌球蛋白抑制剂

适应证：肥厚型心肌病

Aficamten是 Cytokinetics公司开发的 新一代心肌肌球蛋白抑制剂 ， 箕 星药业与Cytokinetics公司达成合作在中国大陆、中国台湾、中国香港及中国澳门地区开发该药。2024年9月，该产品被CDE纳入 优先审评 ， 拟用于治疗症状性梗阻性肥厚型心肌病（oHCM） 。 这款创新疗法曾被行业媒体Evaluate列为值得关注的 十大潜在重磅疗法 之一。

诺华（Novartis）：镥[177Lu] 特昔维匹肽注射液

作用机制：靶向 PSMA的放射性配体疗法

适应证：前列腺癌

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