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JPM 2025 | Ionis2025战略布局:产品上市与研发突破双轮驱动

生物制品圈  · 公众号  · 生物  · 2025-01-20 10:23

正文

Ionis Pharmaceuticals, Inc.(NASDAQ:IONS)是一家专注于RNA靶向治疗的生物制药公司。它使用反义DNA技术来设计药物,调节特定蛋白质的产生,以治疗神经和心脏代谢疾病,直接解决其根本原因。该公司通过合作和内部药物开发提供了广泛的管线。
2025年1月13日,Ionis制药公司公布了公司2024年的主要成就,并对2025年的发展进行了全面展望。目前,该公司已成功步入商业化阶段,通过一系列产品的推出和研发进展,有望为公司创造显著价值并实现正向现金流。Ionis计划在2025年正式推出TRYNGOLZA;用于治疗遗传性血管性水肿的donidalorsen有望在2025年8月21日获得美国FDA的批准;针对ATTR心肌病的CARDIO-TTRansform试验也将继续推进,预计在2026年下半年公布数据。
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