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Gain Therapeutics今天宣布其用于治疗帕金森病（PD）的在研变构小分子GT-02287在1期试验中获得积极结果。分析显示，该口服疗法能够穿越血脑屏障并与靶标结合，同时展现良好的安全性与耐受性。Gain Therapeutics预计在今年第四季度启动该疗法的1b期临床试验。

这项1期研究招募了72名健康志愿者，包含年龄不超过64岁的男性与女性受试者。数据截止后，对未设盲的数据进行评估时证实，在所有年龄（其中约15%年龄超过50岁）的受试者中，直至最高剂量水平的单剂量和多剂量GT-02287均展现良好的安全性与耐受性。

此外，研究并观察到GT-02287存在于受试者的脑脊液中，并与外周靶标相结合。在具良好安全性与耐受性的口服剂量下，该药物的血浆水平达到治疗性水平，并显示可抵达中枢神经系统并与靶标相结合，显示GT-02287是潜在的PD疗法，无论患者是否具有GBA1突变。

在研究结束时，未观察到任何停药或严重不良事件。

GT-02287是Gain Therapeutics的主要候选药物，正在开发用于治疗伴有或不伴有GBA1突变的帕金森病。GT-02287是一种口服变构蛋白调节剂，具有可穿越血脑屏障的小分子量。该药物可恢复溶酶体蛋白酶葡萄糖脑苷脂酶（GCase）的功能，该酶由于GBA1基因突变（与PD相关的最常见遗传异常）或其他与年龄相关的压力因素而发生错误折叠和受损。

在PD的临床前模型中，GT-02287恢复了GCase酶功能，减少了聚集的α-突触核蛋白、神经炎症和神经元死亡，提高了多巴胺水平，改善动物的运动功能和认知能力，可能具有减缓帕金森病进展的潜力。此外，GT-02287显著降低了血浆神经丝轻链（NfL）水平，这是一种神经退行性疾病的生物标志物。

参考资料：

[1] Gain Therapeutics Announces Positive Topline Results from the Phase 1 Clinical Trial of GT-02287, a Novel GCase-Targeting Small Molecule Therapy for Parkinson’s Disease. Retrieved August 29, 2024 from https://www.gaintherapeutics.com/newsroom/press-releases/press-releases-2024/ainherapeuticsnnouncesositiveoplineesultsfromth20240829043502

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