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直播剧透 | CAR-T细胞疗法：生产检测及走向世界的挑战与应对策略

bioSeedin柏思荟 · 公众号 · · 2024-04-23 17:32

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目前，全球已有11款CAR-T疗法获得批准。在商业化方面，2023年，吉利德旗下CAR-T疗法Yescarta以15亿美元销售额摘得桂冠，成为目前唯一销售额破十亿美元的CAR-T疗法。

国内CAR-T疗法“尖子生”传奇生物联手强生开发的Carvykti亦取得亮眼的成绩，2023年斩获5亿美元销售额，同比增长276%，超越了BMS同靶点的Abecma，实现了后来居上。

全球已上市的CAR-T细胞疗法，bioSeedin根据公开资料整理

在Carvykti之后，国内CAR-T疗法也正在加速崛起，自2023年下半年以来，三款CAR-T疗法先后获得NMPA批准上市，分别来自信达生物/驯鹿生物、合源生物和科济药业。

当国内细胞治疗药企管线竞争力跨过一定的门槛，全球的产业资本也将开始入局埋单。因此，在2023年末，阿斯利康宣布以12亿美元收购亘喜生物，加速布局细胞治疗。

目前来看，CAR-T疗法作为癌症免疫治疗的重要支柱，在全球范围内已经取得了长足的进步，但仍有诸多难题亟待解决，其中之一便是生产线的合规问题。

CAR-T疗法的制备涵盖一系列复杂的过程，cGMP是CAR-T疗法生产的关键，其目的是提供一个框架，确保训练有素和定期培训的员工在良好控制的设施和设备中进行高质量生产。同样，它提供了涵盖所有运营方面的严格文件流程，以证明持续和充分的合规性。

以诺华为例，2023年8月，FDA就因Kymriah的生产过程与cGMP要求有重大偏差而向诺华发送了无标题信（Untitled Letter）。

综上来看，国内CAR-T疗法经过长期积累，已经具备全球竞争力，而在生产方面同样面临巨大挑战，值此之际，我们有必要基于全球视野，深入探讨国内CAR-T治疗未来的国际化发展之路。

基于此， 2024年4月25日（周四）19:30-20:30， bioSeedin将联合宜明生物共同主办Webinar第183期—— “CAR-T细胞疗法：生产检测及走向世界的挑战与应对策略”。

本次直播邀请到了 宜明生物北美战略开发总监Kenneth Warrington博士，宜明生物全球首席商务官Jeffrey Hung 博士 为我们带来主题为 “ CAR-T therapies, from concepts to cGMP manufacturing ”和“国产CAR-T细胞疗法的出海策略” 的直播演讲，敬请期待。

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以下为部分直播内容剧透：

CAR-T therapies, from concepts to cGMP manufacturing

在本次直播中，Ken博士说明了CAR-T疗法在治疗癌症中的重要作用。而在生产CAR-T疗法的过程中，需要经历十分复杂的CAR设计、CAR传递、制备流程以及质量控制。

基于以上复杂难点，宜明生物提供了uBriGene制造平台。该平台质粒发酵发酵产量高达>1g/L且发酵规模可达200升。同时在GMP慢病毒中拥有多种生产工艺，慢病毒辅助质粒系统，以及HEK293T细胞库均已完成DMF备案，可直接用于IND项目申报。 CAR-T细胞制备为绝对的A级全封闭隔离器生产环境，一次性生产工艺避免了交叉感染的可能，实现了一个患者，一个车间，一个批次的理想生产模式。

国产CAR-T细胞疗法的出海策略

Jeffrey Hung博士在直播开始，根据《沙利文2021中国细胞治疗产业发展白皮书》分析到，CAR-T细胞疗法目前占据了细胞治疗市场的2/3份额，而全球化及美国市场也是今后CAR-T疗法的必走之路。

但中美双报之路却不只是简单的把一份资料分别递送给NMPA和FDA，而是在ICH框架下提前布局，开展在两国的新药开发，并在研发中尽可能同时满足两国的法规要求。同时这就要求在设计、生产、构建以及详细的质粒载体图谱等信息，防止污染，生产用细胞库外源性病毒因子检定是否完全等方面格外注意。

而宜明生物的一站式细胞基因治疗药物CDMO服务平台，有完善的质量控制体系以及专业的GMP质量控制（QC）团队。助力企业开发、建立基因治疗产品的检测方法，满足所有GMP项目的检测要求。

并且基于成熟的生产平台工艺、完善的 GMP 体系及丰富的项目经验，宜明生物已承接 / 交付 IND、IIT 产品百余批次，帮助国内外 CGT 企业完成多项 CGT 药物 IND 获批并进入临床，北美基地完成近百批次临床级产品的制备并经审计合格。

Webinar

第183期

主题1： CAR-T therapies, from concepts to cGMP manufacturing

时间： 2024年4月25日 19:30-19:55

要点：

1. The general requirements for the development of CAR-T therapies

2. General approaches to gene modification of T-cells

3. High level discussion of GMP manufacturing workflows

4. Regulatory considerations for clinical application of these therapies

嘉宾介绍：

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Kenneth Warrington 博士

宜明生物北美战略开发总监

Kenneth 博士在以AAV、LVV为载体的基因治疗，干细胞、CAR-T 等细胞治疗等领域有20余年的产业经验。对细胞和基因治疗药物的研发生产，质检放行，以及北美GMP法规监管要求等有着深刻的理解。曾 Meridian Life Science、SGS Life Science、药明康德和金斯瑞蓬勃生物等公司技术运营管理和业务开发负责人，Biostem Life Sciences的运营和业务发展高级副总裁，AAV基因疗法公司Lacerta Therapeutics的联合创始人兼首席技术官。

主题2： 国产CAR-T细胞疗法的出海策略

时间： 2024年4月25日 19:55-20:20

要点：

1. 全球细胞治疗市场的特点

2. 中美市场IND注册申报的异同

3. cGMP细胞产品的本地化生产交付

嘉宾介绍：

Jeffrey Hung 博士

宜明生物全球首席商务官

Jeffrey Hung博士在生物创新药领域具有从药物研发到CXO服务的深厚行业经验，特别是在基因和细胞治疗领域拥有丰富的产业化服务经验。Jeffrey Hung博士在基因和细胞治疗的专业领军能力被全球再生药物联盟Alliance of Regenerative Medicine(ARM)认可，应邀成为权威的A-Gene和A-Cell再生药物联盟的行业标准教科书的作者和编辑，同时担任AAV基因药物（Drug Product）的主要作者，并参与慢病毒生产文章的撰写和编辑。Jeffrey Hung博士曾任职于治疗癌症的生物技术公司Exelixis，担任研究科学家，在治疗癌症的创新小分子药物开发方面积累了丰富的研究经验。他在生命科学服务领域的经历起于Harvard Bioscience，并陆续在Invitrogen、QIAGEN、ATCC、GenScript等跨国生物技术企业担任商务高管、集团副总裁等职务。

20:20-20:30 Q&A

合作伙伴

江苏宜明生物科技有限公司（uBriGene，简称“宜明生物”），成立于2015年，是一家致力于细胞与基因治疗（CGT) 技术的开发和应用、提供一站式CDMO整体解决方案的研发生产型生物技术公司。

依托经验丰富的国际化专家团队和中美两地GMP生产基地，宜明生物能够为全球CGT企业提供从早期研发到商业化生产的全流程工艺开发和生产交付服务。目前，宜明生物已承接/交付IND、IIT、临床Ⅰ、Ⅱ 期产品百余批次，帮助全球CGT企业完成多项CGT药物IND获批并进入临床，北美基地完成近百批次临床级产品的制备并经审计合格。

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