【今晚直播】2025干细胞行业关键转折点：工艺变更及IND申报全解析

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今年1月，国家药品监督管理局（NMPA）通过优先审评审批程序附条件批准铂生卓越生物的艾米迈托赛注射液（商品名：睿铂生）上市，用于治疗14岁以上消化道受累为主的激素治疗失败的急性移植物抗宿主病。值得一提的是，这是国内首款获批上市干细胞疗法，也意味着干细胞商业化元年正式开启。

与此同时，国内干细胞领域也在加速发展。据不完全统计，2024年共有32家企业取得了新药临床试验（IND）申请获受理/IND获批， 涉及32款候选药物，共计40条IND相关记录 。可见干细胞临床研究和临床转化厚积薄发，未来动力强劲。

据弗若斯特沙利文数据显示，全球干细胞来源细胞疗法产品的市场规模预计将持续增长。从2027年到2030年， 中国干细胞来源细胞疗法产品市场将从14亿元增至180亿元，复合年增长率为137.2% ，未来市场前景可期。

而干细胞治疗产品要发挥出更优的治疗效果和安全性，其背后的工艺开发起着十分重要的作用。干细胞治疗产品生产工艺一般包括 上游的原液工艺和下游的制剂工艺 ，包括细胞的获取、复苏、传代或扩增、激活或预处理、基因修饰、诱导分化、纯化、收获、灌装、冻存、运输等多个工艺步骤。

每个步骤中的微小偏差均有可能影响后续产品的质量，且干细胞存在异质性，不同细胞系的形态、生长曲线、基因表达和分化成各种细胞谱系的倾向均不相同，这给培养和扩增环节带来了一定挑战。同时，这也要求需要对干细胞治疗产品的工艺进行严格的验证， 明确工艺参数及其限定范围、生产过程控制等 ，保障工艺相对稳定可靠。

在行业发展迅速的大背景下，随着技术的日新月异以及对干细胞特性认识的逐步深化，企业在干细胞治疗产品的研发与生产过程中， 不可避免地会面临工艺变更问题 。一方面，技术的进步为干细胞治疗带来了新的机遇，比如企业可以考虑更换提升细胞的扩增效率与质量稳定性的培养工艺；另一方面，发现原有的工艺在某些环节存在改进空间，如传统的手工操作扩增效率低且易引入误差，自动化扩增技术应运而生，促使企业进行工艺变更。