编者的话：
Globenewswire
&
Eyewire
近日报道了Galimedix 研发的可以递送至视网膜治疗青光眼和干性AMD的小分子药物。 题目为：“
新的体外研究证明
Galimedix Therapeutics研发的小分子MRZ-99030可以抑制错误折叠的Aβ的再生，从而减少神经突触毒性作用。”
详细介绍了
作为2018
年全球神经科学大会“热门话题” 的
Galimedix 的最新研究
：即使是高度稀释的
MRZ-99030
也可以预防形成有毒的
A
β低聚物。动脉网也随后进行了中国首发报道。
Galimedix 首席科学家Hermann Russ 博士应邀出席即将在11月16-17号在贵阳举办的“第十二届全国青光眼学术会议” 并做主题演讲。
正在为眼科和神经退行性疾病开发新的解决方案的 Galimedix Therapeutics公司日前宣布在11月3日-7日美国圣地亚哥召开的全球神经科学大会会议上，被授予 “热门话题”公司壁报展示了公司的最新研究结果：证明其研究的化合物MRZ-99030（也称为GAL-101）的独立应用可以持续预防导致错误折叠的淀粉样蛋白β分子在体外聚集成毒性，并抑制它们对神经组织的毒性。
“研究结果在防止错误折叠的淀粉样蛋白β在体内产生有毒寡聚体及其作用方面具有开创性意义。虽然这些结果是在神经科学会议上提出的，为神经退行性疾病的新进展带来额外的亮点，但β淀粉样蛋白的毒性寡聚体早已被证明在包括青光眼和干性年龄相关性黄斑病变等眼科疾病的进展中发挥重要作用。”
该研究的共同作者，杂志的高级编辑，神经药理学博士，Galimedix的联合创始人Christopher Parsons评论说： “这项研究展示了化合物MRZ-99030的强大功能，即使在低于预测治疗水平的千倍稀释后，它也能阻止这些有毒寡聚体的形成，甚至通过将错误折叠的蛋白质快速捕获转变成无害的“斑点”来逆转它们的毒性作用，即使在药物降至低于最低水平之后也能继续工
作。在临床应用中，这可能会预防或逆转这些疾病的进展。"
研究人员发现低浓度的MRZ-99030已经证明可以阻断淀粉样蛋白β在动物和体外模型中的神经毒性，并且在70名人类受试者的临床1期研究中证明是安全的。在这项研究中，MRZ-99030被证明能迅速将有毒分子清除成无害“斑点”，防止对细胞产生进一步的毒性作用，并逆转由错误形成的淀粉样蛋白β的毒性水平引起的神经功能缺陷。收集“斑点”并重悬于溶液中，原始浓度的错误折叠的淀粉样蛋白β配合浓度降低10倍的MRZ-99030，显示仍然阻断了对细胞的毒性并逆转了缺陷。然后将此稀释步骤再重复四次，最终导致MRZ-99030的浓度比预测的治疗水平低至少1,000倍，而错误折叠的淀粉样蛋白β保持在原始毒性水平。如此，毒性再次被阻断，神经功能缺陷被逆转。 GAL-101目前正准备进行青光眼和干性AMD的2期研究。
Galimedix首席执行官兼创始人Andrew Pearlman 博士说：“GAL-101滴眼液有助于持续预防有毒淀粉样蛋白β寡聚体的形成，清除这些病理因素。 这已经在动物研究中得到证明：逐渐清除有毒的β淀粉样蛋白沉积物。 正如此次神经科学大会 “热门话题壁报”表明的 GAL-101可能会减少神经缺陷并改善功能。”
即将于2018年11月16-17号在贵阳举办的“第十二届全国青光眼学术会议”上，Galimedix 受邀将为全国的青光眼医生和业界相关人士做主题演讲。
关于MRZ-99030 / GAL-101
MRZ-99030（现名称为GAL-101）是一种专利化合物，旨在防止形成所有形式的有毒淀粉样蛋白β寡聚体，在行成有毒可溶性低聚物之前通过高度亲和力与错误折叠的淀粉样β单体结合，但不会与正常折叠的形式结合。之后它们迅速凝聚成无定形的非β-片层，我们称之为“斑点”。这些“斑点”是无害的，并且被认为可通过循环清除。有趣的是，一旦形成，“斑点”已经显示出即使在没有额外的GAL-101分子的情况下通过自我传播机制收集额外的错误折叠的淀粉状蛋白β单体。由Galimedix的专利组合保护的这种新颖的“触发效应”导致药物效果持续时间远长于单次施用药物后药物成分在视网膜的保留时间，可以为患者提供方便的持续治疗间隔应用方案。
关于Galimedix
Galimedix总部位于美国和以色列，是一家临床II期眼科制药公司，拥有一种新型专利小分子药物，具有新型的解决青光眼和干性AMD的作用机理（MOA），通过滴眼液输送药物比常规直接眼部注射有着显著的安全性和依从性优势。滴眼液通常用于在视网膜疾病中传递类固醇和其他小分子，如GAL-101。在使用Galimedix眼药水对猴子（更接近于人类模型）进行的研究表明中比预测治疗计量高30倍药物分子抵达了视网膜。来自相关动物模型中GAL-101滴眼液的令人信服的疗效数据显示可以减少超过90% 的神经节细胞死亡，该化合物得到了青光眼和干性AMD的世界顶级专家的支持，他们同时也支持公司提出的II期临床方案。
由于德国制药公司Merz管理层的变化和对神经科学的退出战略，Merz 将专利退还以色列特拉维夫大学，Galimedix 团队随后从特拉维夫大学得到独家全球许可。与此同时，开发该化合物的Merz 的核心团队的主要成员加入了Galimedix或者正在与其合作。该专利许可还包括用于治疗视网膜和其他中枢神经系统疾病（CNS）的下一代口服药物。
神经科学大会网址：
https://www.sfn.org/Meetings
Globenewswire报道原文：
http://globenewswire.com/news-release/2018/11/08/1647657/0/en/
Eyewires 报道原文：
https://eyewire.news/articles/new-in-vitro-study-demonstrates-galimedix-therapeutics-investigational-compound-mrz-99030-eye-drops-neutralizes-the-reproduction-of-misfolded-amyloid-beta/
动脉网报道原文：
https://vcbeat.net/NjdkMzRmMzEzNzQ3ZDBhYzQ3Yjc1ZWM3ZGZiOGY5NTM=
睿盟希国际视觉科学基金，以
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