由于不断试错的成本太高，越来越多的药物开发厂商开始转向计算机和人工智能，希望利用这种技术来缩小潜在药物分子的范围，从而节省后续测试的时间和金钱。为了识别那些有很大潜力可以作为药物靶标的蛋白质的编码基因，这些厂商把希望寄托在了算法上。
目前，一些新的算法模型（包括近日发布在《Science Translational Medicine》上）增加了新层次的复杂性，这些算法可以缩小相关蛋白质、药物和临床数据的范围，以便更好地预测哪些基因最有可能让蛋白质和药物结合。
长期以来，从事医药研发者都对AI持怀疑态度，这也不意外，毕竟AI在逐渐抢占这些科研人员的饭碗，反对是理所当然的。尽管从业者极力反对，但是，AI与药企频频联手，正在打破这种成见。因为AI正直面医药研发的“痛处”——较高的临床失败率。
大多数情况下，药物研发工作者会利用高通量筛选的方式无限扩大筛选对象以期邂逅目标化合物，提高药物发现的机率。由于不断试错的成本太高，越来越多的药物研发企业开始引入人工智能开发虚拟筛选技术，以取代或增强传统的高通量筛选过程。
药物研发企业通过运用人工智能药物研发系统，能在医药研发过程中减少人力、时间、物力等投入，降低药品研发成本。同时基于疾病、用药等建立数据模型，预测药品研发过程中的安全性、有效性、副作用等。
随着人工智能和机器学习的不断整合，药物研发企业有望在新药研发过程中显著地实现“去风险”，保守估计每年将节约大概260亿美元的研发成本。同时，还将提高全球医疗信息领域的效率，节约的成本价值超过每年280亿美元。
相比之下，传统的医药研发模式耗时耗力，且成功率不高。据统计，目前进入临床I期的候选药物最终成功上市的概率只有10%，研发失败的药物中，约50%是因为缺乏疗效。缺乏疗效的可能原因是选择了错误的靶点，而AI或许有助于降低因缺乏疗效而导致药物研发失败的风险。
在药物研发领域，AI正从无人问津的边缘角落走向舞台的中央。也许，最有名气的药物发现机器当属IBM的Watson。
2016年11月，IBM与辉瑞达成协议，帮助后者开发肿瘤免疫类药物。Watson通过快速发掘、分析海量的文献数据、实验室数据、临床报告等来发现药物。目前，生物医药信息爆炸式增长，研究者需要一些能够自主学习的机器，以应对海量数据。
在英国，迅速崛起的独角兽创业公司BenevolentAI与杨森制药（强生子公司）达成独家授权协议，从强生那里获得小复方，并用人工智能开发候选药物，同时展开商业化探索。
BenevolentAI是人工智能新药研发领域的“当红炸子鸡”，成立于2013年，是一家致力于人工智能技术开发和应用的公司，是欧洲最大的AI初创公司，在全世界排名第五。这家公司建立了一种有望更快更好开发新药的人工智能技术，他们的目标是建立人们期盼已久的“制药企业2.0”，利用人工智能助力新药开发，避免代价高昂的临床试验失败。
BenevolentAI的核心技术是一个叫做JACS（Judgment Augmented Cognition System）的人工智能系统。通过人工智能把人、技术和生物学结合起来，集中处理全世界大量高度碎片化的信息，用以加速科学研究和发展。自2013年以来，BenevolentAI已经开发出24个候选药物，且已经有药物进入临床IIb期试验阶段。
一些业内人士分析，尽管遭到很多的质疑声，但是，人工智能及机器学习可以应用在药物开发的不同环节，包括新药开发、药物有效性及安全性预测、构建新型药物分子、筛选生物标志物、研究新型组合疗法等。从全球的情况来看，人工智能辅助药物研发的公司比例相对较高，在研发周期长、投入大、失败率高等为特点的药物研发现状影响下，产业发展的需求量大，可达到千亿级的市场。
