到目前为止,
视网膜损伤已被证明是不可逆转的,
但干细胞治疗可能是恢复视力的关键。
为了了解患有高龄老年性黄斑变性(
AMD
)的人的生活有多么困难,请将您的眼睛集中在页面的更远处,并尝试仅使用您的周边视觉来重读这句话。
患有晚期
AMD
的人会看到严重扭曲的图像或视力中心的大黑点,使得阅读、烹饪或驾驶等日常任务即使不是不可能,也会非常令人沮丧。由于没有治愈方法,受影响的人将在其余生中保持这种状态。
AMD
是由视网膜退化引起的一组眼部疾病中最常见的一种
眼睛后部的薄层组织将光转化为电信号,然后由大脑转化为图像。
到
2020
年,全球约有
1.96
亿人将发展成
AMD患者,
其他数百万人将受到不太常见的遗传性视网膜变性的影响,例如视网膜色素变性,这是一组首先影响周边视力的疾病,通常在儿童早期发展。
鉴于问题的严重性,研究人员正在努力更好地了解视网膜变性的原因,以及探索各种治疗方法以期恢复失去的视力也就不足为奇。
领先的是基于干细胞的几种潜在治疗方法,这些治疗方法能够采用任何有助于视网膜复杂结构的细胞类型。已经有几个涉及植入源自干细胞的视网膜细胞的程序已经进行了人体试验。
今年
3
月,伦敦大学学院和
Moorfields
眼科医院的研究人员之间的伦敦治疗失明项目宣布了一项试验结果,其中两名患有
AMD
的人接受了含有人胚胎干细胞产生的视网膜细胞的生物工程贴片(
L da Cruz
等人,
Nature Biotechnol.36,328-337; 2018
)。
贴片是通过诱导干细胞分化成视网膜色素上皮细胞而形成的
-
视网膜色素上皮细胞是形成视网膜和循环系统之间界面的单层细胞,并且在
AMD
患者中受损。
然后,临床医生通过手术将贴片递送到视网膜的基部,能够用健康细胞替换一部分受损的上皮细胞。两名受试者都很好地耐受该程序,与日本的类似试验的结果相呼应(
M.Mandai
等人,
N.Engl.J.Med.376,1038-1046; 2017
)。
然而,与日本研究中的研究不同,伦敦项目研究的两位参与者都表示他们的视力有所改善,其中一项从几乎无法阅读到每分钟超过
80
字的阅读。
尽管这些试验太小而无法得出关于干细胞疗法是否能为
AMD
提供治疗的确切结论,但这些有希望的发现为该领域注入了活力。
随着干细胞培养技术的不断完善,不仅可以增加个体细胞类型,而且可以增加整个视网膜功能性。这些系统可以成为药物发现和疾病建模的有力工具。在细胞组成和组织方面,研究人员已经创造出与人类视网膜具有惊人相似性的视网膜类器官。对于受视网膜变性影响的人来说,未来开始变得更加清晰。
Rimonci观点:
在干细胞、基因的研究方面, 不少中国学者也博得头筹:
8月底《Nature》期刊上发表了来自中国武汉科技大学姚凯教授的研究成果