信念医药杜氏肌营养不良症基因治疗药物BBM-D101注射液IND获NMPA受理

细胞与基因治疗领域 · 公众号 · · 2025-02-06 12:50

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近日，专注前沿基因治疗领域的创新型企业信念医药集团（下称“信念医药”）宣布：杜氏肌营养不良（DMD）基因治疗药物BBM-D101注射液的临床试验申请（IND）已获国家药品监督管理局（NMPA）受理。

BBM-D101注射液是信念医药拥有自主知识产权的腺相关病毒（AAV）基因治疗药物。通过单次静脉输注，基于工程化AAV载体，将优化的基因表达盒递送到全身肌肉，以期实现“一次给药、长期有效”的治疗DMD。BBM-D101注射液生产则运用了公司自主开发的500L无血清悬浮培养工艺，符合《药品生产质量管理规范》（GMP）要求。

2024年7月，BBM-D101注射液研究者发起的临床研究（IIT, NCT06641895）启动；2024年11月，BBM-D101注射液获得美国食品药品监督管理局（FDA）的孤儿药认定（ODD）和儿科罕见病资格认定（RPDD）；2025年1月，BBM-D101注射液IND获得美国国家药品监督管理局（FDA）批准。

信念医药联合创始人、董事长及首席科学家肖啸博士表示：“很高兴在新春之际和大家分享BBM-D101注射液临床试验申请在中国受理的好消息。此前，BBM-D101注射液美国IND已经获得FDA批准。我们期待与NMPA合作开展IND评审工作。”

本次临床试验是一项开放、单次给药临床研究，旨在评估静脉输注BBM-D101注射液在4~9岁DMD男孩中的安全性和有效性。BBM-D101使用了工程化衣壳，其肌肉组织递送效率更高，临床拟用剂量低于国外已上市同类腺相关病毒（AAV）基因治疗产品，期望具有良好的安全性。

E.N.D