改革发展搞得成功不成功，最终的判断标准是人民是不是共同享受到了改革发展的成果。党的十八大以来，作为涉及千家万户的重大民生工程，深化医药卫生体制改革被纳入全面深化改革和统筹推进。十多年来，我们建成了世界上规模最大的基本医疗保障网。新药、好药上市步伐加快。改革带来的健康红利惠及全民。今天的《惟改革者进》将重点聚焦上海在药品领域的一系列创新与突破。
药品是关乎人民群众生命健康的特殊商品。老百姓盼望用上放心药的同时，也期待着更多好药进入市场。为了让老百姓更快用上好药、创新药，2016年，药品上市许可持有人制度率先在上海自贸区试点。过去的药品生产采取的是将上市许可与生产许可相捆绑的管理模式。只有药品生产企业才可以申请药品注册，取得药品批准文号。这导致了药品研发动力不足，行业资源配置效率低下等等。而药品上市许可持有人制度，则是将上市许可与生产许可相分离，允许药品上市许可持有人（包括药品生产企业、研发机构或者科研人员）不仅可以自行生产药品，还可以委托其他生产企业生产药品。近十年来，这项制度在上海等地试点并被推广到全国多地，最终带来的是国产原研创新药的加速上市。从实验室到医院，创新药如何驶上高速车道惠及越来越多的病患？
今年上半年，上海获批了三款1类创新药，妥拉美替尼就是其中之一。这款药是全球首个针对NRAS基因突变适应症的靶向药物，剑指黑色素瘤。该款药于3月15日获批，5月20日出厂。目前，全国已有80多位患者用上了这款药。这款创新药的持有人——科州药物坐落在张江药谷的大厦里。可能和很多人想的不一样，企业的办公地点没有实验室，也没有生产线。实际上这也是大多数的小型生物技术企业通常的形态。
和很多生物技术企业一样，2009年，科州药物也是带着一个想法来到浦东张江。新药诞生这一路运用到生物学、药物化学、毒理、药物代谢等等十几个门类学科。企业不可能去建立所有团队，很多阶段都要依靠合同外包。十年磨一剑后获批上市的临门一脚，依靠的是药品上市许可持有人制度，研发企业申请药品上市不用再花巨资自建产线了。于是科州药物将妥拉美替尼的生产委托给宁波康龙化成这家企业，自己则作为质量把控的第一责任人。科州药物创始人、董事长田红旗说：“我们公司花了很长的时间去做一款创新药。如果为了一款创新药就去建一个工厂，这个工厂在近期也只生产这一款药，那它的效率是非常低下的。当我的药比较少的时候，我完全可以让符合条件的CDMO（合作研发生产机构）帮我们生产。这样我们可以节省资源和精力，用在更多的创新药的研发上。”
让专业的人做专业的事。近年来。张江药谷创新药的研发上市速度也大大加快。张江科学城建设管理办公室经济发展工作组副召集人赵晓虎表示，试点以来，张江诞生了超过20个1类创新药，随之而来的产业规模也不断在扩大。到2023年，整个张江科学城生物医药的产业规模也超过了1300亿元。
因改革而生，因改革而强。之前借“药品上市许可持有人制度”东风上市的创新药，也在进行不断的突破创新。呋喹替尼是我国首个自主研发的抗癌新药。受益于药品上市许可持有人制度，这款药至少提前了三年获批上市。呋喹替尼在2020年被正式纳入国家医保目录，2023年11月在美国获批，今年6月又在欧盟获批，成功进入欧洲市场，成为上海首个出口欧美两大标杆市场的中国原创新药。
呋喹替尼是由和记黄埔医药上海有限公司自主研发的靶向治疗癌症药物。该药在三线结直肠癌市场占有率近半，使超过8万名患者生存获益，目前已覆盖全国328个城市，超过3000家肿瘤医院。中山医院肿瘤内科主任刘天舒说：“有了呋喹替尼以后，让患者的生存期的又往前跨了一步。病人和家属经常会询问有没有进口药，我现在可以告诉他说，我们的药（呋喹替尼）都出口了。”
和黄医药执行副总裁崔昳昤说：“呋喹替尼在中国已经积累了5年到6年的临床使用的数据，这些数据既证明了它的有效性，也证明了它的安全性。”
美国范德比尔特大学癌症中心医学博士凯西恩格说：“对于晚期结直肠癌患者来说，目前还没有最好药效的药物治疗方案，他们只能接受传统的化疗方案来维持病情稳定，提高存活率。而这一重大突破（呋喹替尼在美国上市）给了他们新的选择。”
在国外，尤其在美国直接上市，被公认为全球药企进入海外市场最难走的路。在医药人看来，没有当初迈出的这一步，后面的很多步都不会如此顺利高效。药品上市许可持有人制度充分调配利用了产业资源，同时也锻炼了中国创新药的一种开放合作能力。和黄医药执行副总裁崔昳昤说“把自己最擅长的部分做好，其他部分寻求在这方面有长板的企业进行合作。我想创新药的成功肯定不是说，某一家企业完全自顾自的从头做到底。未来可能是一个开放式的创新生态的合作。”
源于张江，全国复制。2019年，药品上市许可持有人制度写入药品管理法。从试点摸索到成为基础性制度，这正是改革的意义和价值，而药品上市许可持有人制度仅仅是上海推进医药制度改革的一个缩影。除此之外，医疗器械注册人制度、生物医药研发用物品进口白名单制度、生物医药特殊物品入境简易改革等一系列创新制度，也相继在上海浦东试点试行，加速了生物医药原始创新和产业化进程。这一系列制度的出台，也是政府部门贴近药企需求的一次次大胆尝试和创新。上海市食品药品安全研究会会长唐民皓是这一系列改革的亲历者和见证者。他表示，一系列的改革目的都是回应群众呼声，满足群众需求，让老百姓能更快更便宜的用上创新药、放心药。
上海一直将生物医药产业作为三大先导产业之一。过去五年，上海市1类创新药和Ⅲ类创新医疗器械的上市量分别占到了全国总数的四分之一和六分之一，位居全国前列。2023年上海生物医药产业规模接近9340亿元，增长百分之4.9，距离万亿元目标再进一步。
目前包括张江科学城在内，上海已经形成了“1+5+X”生物医药产业空间布局。上海不仅是全国生物医药产业发展的引领地，也成为了生物医药产业最主要的人才聚集地。同时新药好药加快上市，改革带来的健康红利惠及全民。未来还将有更多的创新好药、创新药械被纳入医保，走进百姓的生活。
