脊髓脊膜突出是一种严重的先天性缺陷,主要症状为脊椎在出生前无法闭合,进而会导致终生的神经疾病。在最近发表在《stem cell reports》杂志上的一篇文章中,研究者们开发出了一种基于干细胞的疗法,能够生成皮肤细胞解决脊髓脊膜突出的缺陷症状。首先利用人源诱导多能性干细胞生成皮肤组织,进而成功地将其转移到患有该病的大鼠胎儿中。
一般情况下,患有脊髓脊膜突出的婴儿需要在出生后立即进行手术修复缺陷,还有一些医疗结构能够在患儿出生前进行相关手术。但这些手术治疗手段效果均不理想,而且会产生十分严重的副作用。
(图片摘自www.pixabay.com)
为了解决这一问题,Umezawa等人希望开发出一类微创的手段,通过培养与移植皮肤细胞覆盖胎儿时期已有的脊髓脊膜突出缺陷,从而降低手术风险并提高治疗效果。特别地,他们希望利用iPS技术,将患者的成体细胞转化为诱导多能性干细胞。这一方法适用于多种不同类型组织的培养,额热切不会产生移植排斥的现象。
在这一研究中,作者们首先从怀孕的母鼠体内取出羊水,并分离出其中的胎儿细胞。之后,他们通过iPS技术将其诱导分化形成皮肤细胞。总体来说,这一过程花费14周的时间。之后,研究者们将生成的3D皮肤组织移植进入20只母鼠体内的胎儿中。这种皮肤组织能够覆盖其中8只胎鼠的脊髓脊膜突出缺陷。此外,皮肤的移植并不会导致肿瘤的产生。
"我们相信这一技术对于治疗脊髓脊膜突出具有重要的前景",Umezawa说道:"然而,我们还需要大量后续的试验,尤其是在大型动物水平进行的试验,并且加入长期神经系统保护的效果监测"。
资讯出处:3-D skin made of stem cells treats backbone birth defect in rodents
原始出处:Kajiwara et al.: "Fetal therapy model of myelomeningocele with three-dimensional skin using amniotic fluid cell-derived induced pluripotent stem cells" Stem Cell Reports, DOI: 10.1016/j.stemcr.2017.05.013
Cell:细胞治疗领域观察者
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