超10亿美元！多家红杉中国医疗成员企业达成重要产品海外授权交易｜Healthcare View

7月11日，Foreseen Biotech昱言公司宣布与益普生达成了关于公司自研新药FS001的独家全球许可协议。FS001是⼀种具有首创新药 （FIC） 潜力的抗体-药物偶联物 (ADC) ，靶向⼀种全新的肿瘤相关抗原，该抗原在许多实体肿瘤中过表达，并在肿瘤增殖和转移中起关键作用。 这种新型肿瘤抗原由昱言公司专属的高通量、整合性转化蛋白质组学和AI驱动的筛选平台通过分析所收集到的大量具有明确特征的临床肿瘤样本发现。

根据协议，昱言公司将获得 高达10.3亿美元 的资金，包括首付款、开发、监管和商业化重要节点的付款，以及成功开发、获监管批准后的全球销售分级特许权使用费。根据协议条款，益普生将负责I期准备工作，包括提交新药临床试验 (IND) 申请以及所有后续临床开发、生产和全球商业化活动。

7月17日，辐联科技宣布其与全球生物科技公司SK Biopharmaceuticals签署了一项对外授权许可协议。根据该协议， 辐联科技授予SK Biopharmaceuticals对于FL-091放射性药物在全球范围内进行临床研究、开发、生产和商业化的独家权利，针对靶向神经降压素受体1型 （NTSR1） 阳性的癌症 。

该项交易总额为5.715亿美元，包含首付款、研发及商业里程碑付款，另有特许权使用费未计算在内。 根据协议条款，SK Biopharmaceuticals将授权引进靶向NTSR1的放射性药物偶联物 （RDC） 项目FL-091及其备选化合物，并将其开发成一款创新型抗肿瘤药物。FL-091是一种小分子放射性配体载体，旨在通过特异性结合NTSR1，将放射性治疗药物精准递送至癌细胞。NTSR1是一种受体蛋白，在包括结直肠癌和胰腺癌在内的多种实体瘤中选择性高表达。

近日，嘉越医药与美国纳斯达克上市公司ERASCA共同宣布签署一项Pan-RAS（ ON） 抑制剂JYP0015项目授予ERASCA中国内地和中国港澳之外的全球独家授权协议。

JYP0015是一种创新性的靶向Pan-RAS （ON） 小分子抑制剂，已在多种临床前RAS突变的药效模型中显示出很高的抗肿瘤活性，很好的DMPK特性及口服生物利用度，并具有良好的安全性。 根据协议条款，ERASCA将获得JYP0015中国内地和中国港澳之外的全球独家研究、开发和商业化的授权许可。嘉越医药将有资格获得首付及潜在近期付款高达2000万美元，总计最高达3.45亿美元的潜在开发、商业化里程碑及全球行使权付款等 ，以及净销售额的分级特许权使用费。

7月27日，谷森医药宣布公司已在美国食品药品监督管理局 （FDA） 提交了重磅长效复方吸入喷雾 （软雾） 剂Stiolto Respimat的首仿 （ANDA） 申报并获得受理。 该款新一代LABA+LAMA双支扩软雾剂有望通过专利挑战成为独家首仿，独享180天美国市场独占期， 快速抢占原研药30%以上巨大市场份额。2022年，该款产品原研药在美国销售额超过5亿美元，且增长迅猛。

此外，谷森医药今年成功获得CDE正式受理二款软雾剂Spiriva Respimat和Stiolto Respimat的首仿申报。Stiolto Respimat首仿药将成为国内制药企业第一个新一代每日一次双支扩吸入剂，填补国内该领域的空白。

谷森医药产业化生产设施成熟完善，拥有全球唯一符合FDA QSR820和cGMP法规要求的软雾剂装置和无菌药品-组合产品生产线。目前全球申报FDA的高端吸入剂重磅首仿药有六个品种，包括三个粉雾剂和三个软雾剂。 三个软雾剂均为谷森医药独家首仿，占全球制药企业申报美国高端吸入剂首仿药的一半。

近日，由上海形状记忆合金材料有限公司 （乐普心泰旗下全资子公司） 自主研发的 RF-Lance®一次性使用射频房间隔穿刺针 获得国家药品监督管理局注册批准 （国械注准20243011298） 。该产品与此前公司已获批上市的射频发生器配套使用，用于计划接受经房间隔穿刺路径行左心介入治疗的患者，帮助医生实现更精准安全的穿刺操作，从而为患者提供更高质量的治疗服务。

随着心脏疾病介入治疗技术的不断进步，左心通路的关键地位愈发显著。在房颤消融术、左心耳封堵术以及瓣膜置换或修复手术等心脏电生理及结构性心脏病治疗领域，房间隔穿刺成为不可或缺的重要环节。这一技术的安全操作和精准执行，直接成为衡量手术成功与否的关键指标。传统房间隔穿刺术实施过程中，如医生经验不足，无法有效判断穿刺针尖端与房间隔之间的距离，极易造成医源性损伤甚至危及患者的生命；而RF-Lance®的上市，无疑为上述手术带来了更好的安全保障与效率提升。

6月25日，力品药业全资子公司力卓药业的超声造影剂力达星® （注射用全氟丙烷人血白蛋白微球） 用于子宫输卵管超声的新适应症获得国家药品监督管理局批准。 创新微球制剂用于子宫输卵管超声造影为全球首创！ 此次力达星®获批是在妇科及生殖诊断领域的重要里程碑，是力品药业创新气体微球技术平台产品运用于全新治疗诊断领域的重大突破。

6月24日，丹擎医药宣布公司的国内首款PARG抑制剂——DAT-2645片的新药临床试验申请 （IND） 于6月22日获得 FDA 批准。 这是中国首个、全球前两名获FDA批准进入临床的PARG抑制剂。

DAT-2645是丹擎医药自主研发的一种全新结构的、高选择性的口服小分子聚ADP核糖水解酶 （PARG） 抑制剂。 丹擎医药将在中国和美国开展多中心，开放标签、剂量递增和剂量扩展的I期临床试验，于2024年下半年启动临床试验患者入组，用于评估DAT-2645单药治疗携带BRCA1/2功能缺失性突变和/或同源重组缺陷 （HRD） 的晚期或转移性实体瘤患者的安全性和有效性。

近日，凌意生物自主研发的LY-M003注射液获得FDA授予的儿科罕见病药物资格 （Rare Pediatric Disease Designation, RPDD） 认定，用于治疗肝豆状核变性病 (Wilson’s disease，WD，又称作威尔逊病） 。

RPDD是针对美国患者人数少于20万且严重危及18岁以下儿童生命的儿科罕见病药物资格认定。由FDA发起的RPDD和优先券计划，是对儿科罕见病疗法的重大需求的认可，旨在鼓励这些严重或危及生命的疾病新疗法的开发。在该计划下，申办方在罕见儿科疾病新药上市申请 （NDA） 或生物药上市许可申请 （BLA） 获批后将有资格获得优先审查券 （PRV ） 。PRV可以被用于后续任何产品上市申请时的6个月加速审评，也可以被出售给第三方。

近日，同心医疗BrioVAD®里程碑式临床试验INNOVATE研究已获得美国医疗保险和医疗补助服务中心批准，所需的医疗设备及其相关的常规检查和服务将由美国医疗保险承担。

美国医疗保险和医疗补助服务中心 （Centers for Medicare & Medicaid Services，简称CMS） ，作为美国卫生与公众服务部下属的联邦机构，负责管理美国的医疗保险、医疗补助及儿童健康保险计划。自1995年以来，CMS与FDA建立了合作框架，共同推动医疗保险对临床试验器械豁免许可 （Investigational Device Exemption，简称IDE） 研究的覆盖。基于相关研究的风险水平及临床研究基础，美国医疗保险可承担IDE研究所需的相关支出。 此举旨在保证患者不会因经济负担而错失参与临床试验的机会，同时支持医疗器械创新企业获得营收，激发行业对医疗器械研发的持续投资。

INNOVATE研究用于评估由同心医疗自主研发的新型全磁悬浮左心室辅助系统BrioVAD®用于治疗难治性心力衰竭的有效性和安全性。 该研究已于2024年一季度获得FDA批准，成为我国首个获得FDA批准进入美国临床试验的原创有源植入式医疗器械。 根据相关规则，在INNOVATE临床试验中，该设备由MS-DRG 001承保，包括BrioVAD®植入式左心室辅助系统及其相关的常规检查和服务费用，平均支付约220,000美元。

6月19日，华中科技大学同济医学院附属协和医院董念国教授团队完成了MoyoAssist® Extra-VAD （全磁悬浮体外人工心脏） 全国首例上市应用，帮助一名心梗后急性心衰患者辅助6天后，成功桥接到长期植入式人工心脏。至此，MoyoAssist® Extra-VAD正式开启国产全磁悬浮体外人工心脏治疗心衰患者的新时代。

MoyoAssist® Extra-VAD是心擎医疗与武汉协和医院医工结合、协同创新，最终探索出血液相容性表现优异且易于管理的全磁悬浮体外心室辅助装置 ，可以更加精准地解决当前心衰治疗领域尚未被满足的临床需求。不单是我国医工结合创新成果临床转化与应用的新典范，也将极大丰富与提升我国在急重症心衰救治方面的医疗资源总体配置水平，在推动国产高端生命支持设备发展上具有里程碑式意义。

7月18日，印度尼西亚雅加达Medistra医院Teguh Santoso教授团队应用唯柯医疗D-shant®心房分流器治疗一例左心衰患者，华中科技大学同济医学院附属协和医院董念国教授团队张长东教授提供现场专业支持。

在心衰治疗领域的前沿探索中，唯柯医疗始终扮演着先驱者的角色。 D-shant®心房分流器是拥有完全自主知识产权的植入性心房分流装置，因其独特的设计与潜在的治疗优势，已被纳入国家创新医疗器械审批绿色通道，并获得美国FDA“突破性医疗器械”认定。 此次里程碑式的手术，不仅是唯柯医疗D-shant®心房分流器在国际舞台上的首次亮相，更是国产心房分流器迈向全球市场的突破性一步，彰显了其创新设计与临床价值得到国际认可。

近日，第24届心律学大会 （CHRS 2024） 在杭州召开，此次大会邀请了海内外1000余名领域内专家和学者参会，其中脉冲消融是大会的焦点。在大会上，北芯脉冲电场消融 （Pulsed FieldAblation,PFA） 系统临床试验的主PI，广东省人民医院薛玉梅教授介绍了北芯医疗的LotosPFATM心脏脉冲电场消融系统的临床试验情况。

PFA是心脏电生理领域的革命性技术。目前，全球仅有一家企业完成了随机对照研究 （RCT） ，证明了PFA技术的高效与安全。然而， 中国尚无关于PFA技术RCT研究 ，北芯医疗作为一家高科技的医疗创新企业，秉持着严谨、科学、务实的精神，在中国率先开展了PFA的RCT研究 （Insight-PFA研究） 。该研究与目前最成熟的射频消融进行1:1的随机对照，评估其用于治疗症状性阵发性房颤的安全性和有效性。 目前临床入组已经顺利完成，正在进行随访。

6月26日，国际学术期刊Cell杂志在线发表了正序生物科学创始人、武汉大学医学研究院、中南医院医学研究院、教育部免疫与代谢前沿科学中心、泰康生命医学中心 殷昊教授科研团队的研究成果“Amplification editing enables efficient and precise duplication of DNA from short sequence to megabase and chromosomal scale”，开发了一种名为“Amplification Editing（AE）”的基因组编辑工具 ，可实现从短片段到染色体长度的精准复制。该工具的开发可促进基因组疾病模型的建立，推动基因进化和癌症机制相关的研究。

艾沐皓锐的RCT临床试验由温州医科大学的姜珺教授团队开展进行，关于其1年控制效果相关论文也已被期刊Ophthalmology收录，该杂志属于眼科界的顶级学术期刊。

艾沐皓锐所搭载的H.O.R.1.技术是维视艾康特与温州医科大学联合研发的结晶，代表了公司在近视防控领域的前沿突破。通过H.O.R.1.技术，我们实现了从点到线再到网的新一代全面技术升级，离焦填充率提升至67%极大地提升了近视管理的效果。 该技术是全球专利首创，其临床研究首次以SCI文章的形式重磅亮相 ，长期的临床结果 （2年） 也在进行中，期待其长期有效性的结果展示。

论文链接： https://doi.org/10.1016/j.ophtha.2024.07.002 ‍ ‍ ‍ ‍

7月23日，百奥智汇创始人、科学顾问，北京大学生物医学前沿创新中心 （BIOPIC） 主任张泽民院士课题组在Cell发表了题为《Pan-cancer single-cell dissection reveals phenotypically distinct B cell subtype》的研究论文。该研究整合了来自19种癌症类型患者的大规模单细胞转录组测序数据，描绘了肿瘤浸润B细胞在泛癌种水平上丰度和构成的异质性，发现了能够与CD4 T细胞进行互作并具有预后潜力的肿瘤相关非典型B细胞 （tumor-associated atypical B cell, TAAB） 。