“史上最严”的药物临床试验数据核查工作开展2年，一切为了人民……

一切为了人民

7月21日，国家食品药品监督管理总局食品药品审核查验中心发布的《药物临床试验数据核查阶段性报告》（2015年7月~2017年6月）让业内又想起了两年前那个难忘的日子——2015年7月22日，国家总局发布《关于开展药物临床试验数据自查核查工作的公告》（2015年第117号），被称为“史上最严”的药物临床试验数据核查全面启动。

业内人士认为，药物临床试验数据核查作为药品审评审批制度改革的重要举措之一，其力度之大前所未有。这体现了食品药品监管部门“一切为了人民”的监管宗旨，也是食品药品监管部门坚决落实习近平总书记“四个最严”要求的有力证明。

重拳出击

力保上市药品安全

核查启动之初，现场核查中发现的数据不真实等问题令人触目惊心。作为药品研发的源头和关键环节，临床试验的质量直接关系着药品的质量安全，这样的前提下，药品质量如何保证？

必须下大力开展核查，把问题消灭在萌芽状态，为药品安全扫除隐患，食品药品监管部门下定了决心。作为公众用药安全的守护者，监管部门深切地认识到，临床数据真实性、完整性、规范性问题不解决，就不可能有真正意义的药物科学研究和技术创新，就不可能保证上市药品的安全、有效和质量可控，就不可能提高中国制药工业的国际竞争力，就不可能履行好党中央、国务院赋予食品药品监管部门的职责，就不可能树立起中国食品药品监管部门在国际药品监管领域的权威地位。

于是，两年的时间里，一场场高难度、高强度的现场核查陆续展开。

报告显示，截至今年6月底，总局共发布7期公告，决定对2033个已申报生产或进口的待审药品注册申请开展药物临床试验数据核查。其中，申请人主动撤回的注册申请1316个，占64.7%；申请减免临床试验等不需要核查的注册申请258个，占12.7%。

在已核查的313个药品注册申请中，有38个注册申请的临床试验数据涉嫌数据造假，其中新药注册申请16个、仿制药注册申请17个、进口药注册申请5个。总局已发布公告，对其中30个注册申请作出不予批准的决定，并对其中涉嫌数据造假的11个临床试验机构及合同研究组织(CRO)予以立案调查。

今天，回顾两年来的变化，首都医科大学附属同仁医院药物临床试验机构副主任兼办公室主任赵秀丽告诉记者：“核查工作开展两年来，业内由不理解到慢慢接受再到主动规范，经历了一个发展变化的过程，也是申办者、研究者各方不断学习提高的过程。现在申办者和研究者已从过去的简单盲目申报转变为注重强调药物的临床价值，致力于研发有创新价值的新药，这将对我国医药产业的发展起到良好的推动作用。”

虽然药物临床试验核查对医药行业有短暂的阵痛，但这也是规范过程中必须付出的代价。罗氏公司亚太区注册负责人吕玉真认为，通过开展临床试验数据核查有效净化了医药研发的生态环境，促进了企业研发水平的提升，有利于国内新药和仿制药走出国门，让更多更好的新药惠及患者。

意识转变

净化药物研发环境

临床试验数据是药品审评审批的依据，其真实性决定药品的安全性、有效性，直接关系公众用药安全。数据核查工作的开展，使临床试验造假的态势得到了明显遏制，净化了药物研发生态环境。

中山大学附属肿瘤医院药物临床试验机构主任洪明晃在接受记者采访时说：“核查前后，申办方、研究者以及管理人员的法规意识、伦理意识、规范意识和质量意识都发生了很大改变；两年来的项目核查，极大地推动了我国药物临床试验的进步；目前试验各方对项目质量的重视程度得到很大的提高，从而使药品的质量得到有效的保障。”

作为国家GCP检查专家，洪明晃目睹了两年来临床试验的变化和进步，洪明晃说:“现在临床试验的实施在日趋规范，也有越来越多的国际多中心项目在国内成功实施，表明国内相当部分机构的临床试验水平已能与国际接轨。”

赵秀丽认为，核查体现了“四个最严”的原则，也注重人性化监管。被核查单位都要提前公示，对核查结果科学区分，专家会审并将核查结果与企业沟通，保证了核查的公平公正。

一位美国FDA前审评员曾对记者说，中国的药审改革力度空前，开展的临床试验核查让业内震撼，这必将有力提升中国的药物研发水平。

润东医药研发（上海）有限公司董事长姜世新说：“国家加强对临床研究的监管，是行业规范发展的需要，是中国医药行业与世界接轨的必然，将对规范药物研发和药物临床试验产生重大和深远的影响。未来CRO行业，规范的企业将获得更大的发展空间，也让规范经营、注重质量的公司有了更多发展机会。”

鼓励创新

营造良好政策氛围

近年来药物创新环境的改善，在很大程度上促进了制药企业研发创新的积极性，我国新药研发势头良好。近年来国内药企的研发投入增长较快，一些创新型企业的研发投入增速超过20%。

从长远来看，创新药物的研发能力仍然是企业的核心竞争力所在，因此持续稳定的鼓励创新的良好政策环境对企业的研发创新就显得尤为重要。

为进一步改革临床试验管理，国家食品药品监督管理总局前不久发布的《关于鼓励药品医疗器械创新改革临床试验管理的相关政策（征求意见稿）》，提出将从鼓励有条件的临床试验机构备案开展临床试验、明确伦理委员会审查职能、优化临床试验审查程序、促进境内外临床试验数据互认等方面继续深化临床试验管理改革。

江苏省镇江市第三人民医院药物临床试验机构办公室主任武谦虎表示，“临床试验机构资格认定管理改为备案管理，鼓励社会资本投资设立临床试验机构，支持医疗机构、医学研究机构、医药高等院校参与临床试验，更多的医疗机构可以承担一期临床试验或仿制药BE试验，这些都有利于改革工作的深入推进，将为药物研发营造良好的政策环境。”

据了解，为进一步丰富BE试验资源，总局积极推进临床试验机构参与BE试验。今年5月15日，总局又认定北京大学国际医院等149家医疗机构具有药物临床试验机构资格。截至目前，全国已有723家医疗机构具备开展临床试验资格。将临床试验机构资格认定管理改为备案管理，将大大缓解临床试验机构不足的困境。

北京大学第一医院临床试验中心主任崔一民教授在接受记者采访时说：“建议建立医院内部对于临床试验机构的鼓励机制，在人员职称晋升等方面给予政策倾斜，同时将新药创制纳入人员晋升的考评机制中，充分激发医生参与临床试验的积极性，逐步实现从‘让他做’到‘他要做’的角色转化。”

据了解，目前，总局正在进一步改进药物临床试验审批，允许境外未上市新药经批准后在境内同步开展临床试验；鼓励国内临床试验机构参与国际多中心临床试验，符合要求的试验数据可在注册申请中使用；推进药物临床试验机构资质认定由审批制度改为备案管理，更好地保证上市药品的安全、有效和质量可控，提高中国制药工业的国际竞争力，履行好党中央、国务院赋予食品药品监管部门的神圣职责。

多措并举

让更多新药惠及百姓

改革药品审评审批制度，是党中央、国务院的重大决策部署。自2015年8月《国务院关于改革药品医疗器械审评审批制度的意见》出台以来，国家食品药品监管总局从完善审评审批制度、提高审评审批效率、增加审评人员等多方面入手，下大力解决注册申报积压“多”、审评审批“慢”等影响药物创新和产业发展的瓶颈问题。

总局通过建立项目管理人制度、专家咨询委员会制度、审评重大分歧公开论证制度等一系列制度，初步形成了规范指导在前、沟通交流在中、审评决策在后的审评管理模式，加强了技术审评环节对申请人的服务和指导；建立了以临床价值为导向的审评审批管理体系，形成了以立卷审查、项目管理、适应证团队、优先审批为制度基础的审评工作模式，提高了审评效率。

目前，等待审评的药品注册申请已由2015年高峰时的22000件降至4985件，有效缓解了注册申请积压。化学药和疫苗临床试验申请、中药各类注册申请已实现按时限审评。

改革，人员是关键。两年来，药品审评审批队伍已由2015年初的200余人增加到目前的近600人，审评力量和工作量的矛盾得到初步缓解。与此同时，总局大力推进职业化检查员队伍建设，今年初，又新聘任了600多名药品检查员，为药品飞行检查及核查工作提供了有力的人才保障。

通过采取一系列措施，科学高效的药品审评审批体系初步建立，更好地满足了临床用药需求。重组埃博拉病毒疫苗、治疗耐药突变小细胞肺癌的第三代药物马来酸艾维替尼片等一批“全球新”药物获准进入临床，苹果酸奈诺沙星胶囊、奥希替尼片、脊髓灰质炎灭活疫苗、EV71疫苗等一批创新药物和临床急需药物获批上市。

一系列改革新政体现了“一切为了人民”的主导思想，展示了食品药品监管部门为维护公众健康，敢于挑战行业潜规则，破沉疴除旧弊的力度和决心，展示了监管者的担当、魄力和勇气，保障了人民群众用药安全，有力地践行了习近平总书记“一切为了人民”的嘱托。