ASCO重磅：这家研发「广谱抗癌药」的小公司火了，精准医疗又下一城 | 临床大发现

肿瘤药物研发的历史再次被改写！

昨天，在举世瞩目的「2017年美国临床肿瘤学会年会」（ASCO）上，纪念斯隆-凯特琳癌症中心的David Hyman博士公布了由Loxo Oncology研发的抗癌药物larotrectinib（LOXO-101）的三个早期临床试验（1个I期，1个II期，1个I/II期）数据（1）。国外媒体争相报道，引起了各界的极大关注。

这三个临床研究并不大，一共涉及到55名晚期癌症患者（43例成人，12例儿童）。不过，让人 惊喜的地方在于，与以往的新药临床研究不同，这些患者患的不是一种癌症 ，他们分布在肾癌、膀胱癌、胃癌和肺癌等17种癌症中，但是所有的患者也有个共性， 他们都是原肌球蛋白受体激酶（ tropomyosin receptor kinase，TRK）融合基因突变携带者 。

在这55名患者中，有50名患者接受治疗的时间达到了统计分析的要求。其中有 38名（76%）患者的病情得到客观缓解，肿瘤缩小了。其中6名（12%）患者病情完全缓解，用现有的手段检测不到肿瘤存在；32名（64%）患者病情部分缓解。在这些患者中，有30名患者的病情缓解时间超过一年。

以上的数据使这家只有不到50名员工的小公司一夜爆红。Loxo成为本届ASCO最亮眼的新星。

Loxo这个新药的意义在于， LOXO-101 是有史以来第一个在早期开发阶段就针对特定的基因突变，而不是针对特定癌种的新药 。这可以说意味着「篮子试验」真正的成功，也意味着精准医疗时代正式开启。

实际上，早在两周前， FDA就批准了Merck的PD-1抑制剂Keytruda (pembrolizumab)用于治疗携带微卫星不稳定性高（MSI-H）或错配修复缺陷（dMMR）分子特征的癌症患者 ，这是FDA首次不根据肿瘤来源批准抗癌药物。然而，这个事件的象征意义大于实际意义，因为在FDA批准之前，Keytruda就已经在多种癌症中表现出来良好的效果。