本文报道了关于医疗领域的多个重要新闻，包括浙大儿院在难治性红斑狼疮治疗方面取得重大突破，美团医药的人事变动及业务调整，康希诺生物获得盖茨基金会的资助，渤健渐冻症新药在中国获批上市，百济神州替雷利珠单抗在美国上市，以及广东推进生物医药发展等情况。
该院应用自体CD19靶向CAR-T细胞治疗SLE的临床试验取得显著成果，成为全球应用该技术治疗难治性SLE患儿最多的医院。
美团医药负责人李锦飞调任新成立的“核心本地商业/酒店旅行”负责人，医美医疗业务与医药健康事业部合并，显示出美团在医疗健康行业的更大决心与更多尝试。
康希诺生物将继续收到重组脊髓灰质炎疫苗项目的资助，并获得包含重组脊灰疫苗的联合疫苗项目的支持，合计超过1700万美元。
全球首款治疗SOD1基因突变的成人肌萎缩侧索硬化症的药物在中国获批上市，这是全球首个SOD1-ALS对因治疗药物。
广东印发行动方案，力争到2027年生物医药与健康产业集群规模超万亿元，规上医药工业规模超5000亿元。
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浙大儿院“难治性红斑狼疮”取得全球领先重大突破！
10月8日，国家儿童健康与疾病临床医学研究中心、国家儿童区域医疗中心，浙江大学医学院附属儿童医院（下称浙大儿院）副院长、肾脏泌尿中心主任毛建华教授在接受媒体采访时对外通报有关CAR-T治疗难治性系统性红斑狼疮患儿的情况。
SLE是自身免疫介导的弥漫性结缔组织病，常侵犯多系统和多脏器，可能产生严重的并发症甚至死亡。对于儿童患者而言，临床表现比成人更复杂，且预后更为严重。
浙大儿院自今年3月份开展国内首例应用自体CD19靶向CAR-T细胞治疗SLE的临床试验，截至目前已完成20例，包括16例女孩和4例男孩，年龄6Y8M-19Y，病程最短4月，最长11年。第1例CAR-T细胞回输时间为2024年3月12日，第20例CAR-T细胞回输时间为2024年10月4日，期间仅花了不足7个月的时间，成为目前应用自体CD19靶向CAR-T细胞治疗难治性SLE患儿最多的医院。
近日，市场表现颇为亮眼的美团医药突发人事变动，原负责人李锦飞调任新成立的“核心本地商业/酒店旅行”负责人。在组织架构上，美团医药事业部与到综事业部旗下医美医疗业务合并成立“核心本地商业/医药健康事业部”，由李晓辉担任合并后的医药健康事业部负责人，李晓辉此前为美团丽人医美业务的负责人。
在本次调整前，美团的买药业务与医美业务都是独立的平行部门，两边的发展不太相关。而本次美团将买药业务与医美合并，凸显出美团深入医疗健康行业的更大决心与更多尝试。
自今年4月美团成立核心本地商业板块以来，这是美团组织架构调整上的又一次大动作，也是自2020年“美团买药”作为独立业务品牌发布后，医药事业部及其负责人李锦飞迎来的最大调整。
10月9日，康希诺生物发布《自愿披露关于签署重组脊髓灰质炎疫苗及相关联合疫苗项目资助协议的公告》。
公告称，康希诺已与盖茨基金会签署协议，将继续收到重组脊髓灰质炎疫苗项目的资助，同时获得包含重组脊灰疫苗的联合疫苗项目的支持，合计超过1700万美元。盖茨基金会将根据项目进度，分阶段支付这1700万美元资助。
康希诺正在开发的重组脊灰疫苗，与已上市的脊灰减毒和灭活疫苗不一样，用的是康希诺自有的蛋白结构设计和VLP组装技术开发，在生产过程中不依赖活病毒，预期具有良好的安全性和免疫原性。
10月8日，中国国家药监局（NMPA）最新公示，渤健的托夫生注射液获批进口，用于治疗SOD1基因突变的成人肌萎缩侧索硬化症 (ALS，也被称为“渐冻症”)。这是全球首个SOD1-ALS对因治疗药物，在国内通过免临床途径获批上市。
Tofersen由渤健与Ionis共同开发，是一种用于治疗SOD1-ALS的反义寡核苷酸药物。Tofersen可与编码SOD1的mRNA结合，使其被核糖核酸酶降解，从而减少SOD1蛋白的产生。
2023年4月率先在美国获批上市，是目前唯一一款针对SOD1-ALS的对因治疗药物。2024年5月获EMA批准用于ALS。
