在这项革命性的基因疗法Zolgensma诞生之时，文森特·盖诺就知道，无论如何，总会有一股力量把这种药变成世界上最贵的药物。
2014年5月，在俄亥俄州哥伦布市全国儿童医院的餐厅里，盖诺与妻子静坐着。此时医院某处，一项临床试验的首位婴儿患者正接受静脉注射。若治疗成功，则代表该药物能成功修复导致脊髓性肌萎缩症（SMA）的基因突变——这种罕见绝症使部分重病患儿迅速丧失行动、吞咽、呼吸能力，他们大多数都活不过两岁。
五年前，盖诺夫妇的女儿索菲亚确诊SMA。自此，他们便争分夺秒地筹措针对脊髓性肌萎缩症的研究资金，他们创立的“索菲亚治愈基金会”承担了这项研究的大部分费用，资助了约两百万美元。
当时，夫妇俩与该研究的首席研究员布莱恩·卡斯帕如同战友，时常深夜通话探讨进展。但当成功曙光初现时，卡斯帕却摇身一变，成为生物科技初创公司AveXis的股东，并收购了SMA药物的专利权，数十亿美元利益博弈就此展开。
盖诺回忆，那天当卡斯帕与该公司CEO步入自助餐厅时，对近在咫尺的两位资助人视若无睹。
“他们仿佛从不认识我们。”盖诺说。
五年后，Zolgensma的上市被誉为医学奇迹，接受治疗的患儿有些已经能像正常孩子一样能跑能跳，SMA这一长期位居婴儿遗传病致死首位的疾病的致死率也下降了三分之二。
但是，
这种基因疗法药物，每剂费用高达210万美元（约合1523万元人民币）。
这种基因疗法与同类突破性基因药物共同推高了全美处方药支出，最终以上涨的保险费和医疗补助等公共项目的增税形式，由全体美国人共同承担。
一个由美国纳税人的种子基金、由绝望父母众筹推动而产生的药物，为何最终标出如此天价？
有记者追溯了Zolgensma从实验室到市场的历程，从初创期的支持者到后期高薪聘请的定价策略团队。调查发现：纳税人资金与“索菲亚治愈基金会”等私人慈善机构资助了该药研发的大部分科学工作，然而这些支持似乎毫无作用。这类药突破性的救命药物还是导向了营利性私人企业——尤其是定价方面。
当Zolgensma显现出商业潜力时，盖诺等早期推动者就被抛诸脑后。2018年AveXis公司被制药巨头诺华收购，其高管与风投机构各自攫取数千万乃至数亿美元收益。
共倡导组织知识生态国际主任詹姆斯·洛夫说：“慈善机构与政府倾力推动药物商业化，结果却沦为某些人创造财富的跳板。”
诺华公司则在声明中称Zolgensma定价基于其对SMA患儿及社会的综合价值，强调该药"以单次治疗替代终身反复治疗"可能减轻医疗系统负担。
Zolgensma的定价迅速成为基因疗法价格标杆。目前九种基因疗法价格超200万美元，去年11月获批的第十种预计达380万美元，略低于同期获批的425万美元天价疗法。
“药企总能试探出定价上限，”患者平价用药组织创始人戴维·米切尔表示，“每当基准抬高，他们就想我们还能更过分”。
SMA患儿父母坦言，相比尖端疗法带来的希望，对费用的担忧微不足道。“这是孩子的生命，”为女儿争取Zolgensma的哈莉·韦斯说，“哪个父母不想给孩子这个机会？”但
Zolgensma等七位数天价疗法正持续推高全美处方药支出，最终转化为全美国上涨的保险费与医疗补助等公共项目增税。
Zolgensma这类突破常被塑造成多赢局面：患者获救，药企与投资者赚取足够利润以激励更多创新。但盖诺指出并非所有人都是赢家。没人比他更渴望Zolgensma成功，更理解它对患者家庭的意义。然而多年亲历药物研发幕后，让这个家庭彻底清醒。
“我领悟到一切都关乎金钱，”盖诺说，“与拯救生命无关。”
2006年，纽约蒸汽管道工文森特·盖诺与妻子凯瑟琳结婚后，热切盼望着能拥有一个孩子。然而，在2008年孕检中，基因检测结果显示两人同为脊髓性肌萎缩症（SMA）隐性基因携带者，胎儿有25%的概率罹患这种肌肉萎缩绝症。
他们很担心，心里却侥幸地怀着那75%的希望，而这个希望在2009年2月索菲亚降生后逐渐破灭。
初为父母的喜悦很快被担忧取代。盖诺发现女儿双腿如蛙状瘫软，多次求诊却被医生安抚说“一切正常”。直至某位医生建议SMA检测，全家在等待结果的绝望中进行了最后一次公园漫步。
“镜头里凯瑟琳推着婴儿车的背影，成了我们幸福时光的封存记忆。”盖诺说。
确诊粉碎了所有幻想。凯瑟琳辞职全职照料，盖诺疯狂啃读论文、奔赴学术会议，彼时全球尚无SMA疗法，四个月的索菲亚需呼吸机维持夜间呼吸，六个月时胃管已经取代奶瓶。每次病情恶化都在催逼这对夫妇：必须与死神赛跑，不顾一切地想办法拯救他们的女儿。
作为工会蒸汽管道工，盖诺夫妇既无雄厚家底也无精英人脉。他们从高尔夫慈善赛、尊巴舞派对起步募集小额资金，随着善款累积，他们创立了“索菲亚治愈基金会”，在SMA慈善圈崭露头角。2010年某次高端筹款酒会上，盖诺邂逅了改变他们人生的科学家——布莱恩·卡斯帕。
此时的卡斯帕，正与少数顶尖学者争夺SMA研究资金与学术地位。
基因疗法的特殊性使其极度依赖公共资助：仅美国国立卫生研究院就为SMA研究投入超4.5亿美元（约合32.68亿元人民币），而当时药企对此类疗法多持观望态度。
相关研究显示，2019年美国活跃基因治疗试验仅40%由药企赞助。
酒会上的卡斯帕已将基础研究转化为动物试验阶段的候选药物。在盖诺记忆中，这位学者书卷气十足，能彻夜电话讲解运动神经元原理。此时，索菲亚刚一岁半，盖诺夫妇别无选择。
2010年9月，“索菲亚治愈基金会”通过线上投票赢得百事焕新计划25万美元资助，盖诺将其全数投入卡斯帕项目。次年6月，基金会追加百万美元承诺，为此发起“200人每人各筹5000美元”计划。
慈善年会途中，盖诺夫妇借宿卡斯帕家中，卡斯帕在其餐厅录制基金会YouTube问答，帮盖诺校订网站文章，
双方在这场针对SMA的战斗中建立了深厚友谊。
但当达拉斯的一家名为BioLife Cell Bank（BCB）的生物公司开始闯入故事时，这对盟友的命运齿轮开始错位。
时年54岁的BCB公司CEO约翰·卡博纳毫无药物研发背景，医疗设备出身的他在母亲离世后接管公司，自称受患有SMA的双胞胎触动，决意押注卡斯帕的基因疗法。他将公司更名为AveXis（
Av代表药物载体腺相关病毒9型，ve指载体，X喻DNA双螺旋，Is取自孩童与自然女神伊西斯
）。这个充满神话色彩的命名，悄然拉开了科学理想与资本逻辑的角力序幕。
在此后的18个月间，慈善资金与政府拨款合计超250万美元的资金仍是卡斯帕团队的核心支柱。2012年末，“索菲亚治愈基金会”追加55万美元资助一期临床试验，全国儿童医院基金会承诺等额配捐。
