4月23日，
赛诺菲
宣布BTK抑制剂
Rilzabrutinib
（
SAR444671/
PRN-1008
）
治疗持续性或慢性免疫性血小板减少症（ITP）成年患者的III期LUNA 3研究达到了主要终点。赛诺菲计划在今年下半年提交
R
ilzabrutini
b
的上市申请。如果获得批准，Rilzabrutinib将是首款获批ITP适应症的BTK抑制剂。
LUNA 3研究是一项随机、多中心、双盲、安慰剂对照临床试验，评估了Rilzabrutinib
（
400mg，每日2次）对比安慰剂治疗既往接受过治疗的持续性或慢性ITP成年和青少年患者的疗效和安全性。双盲治疗期
持续
12-24周
，患者需接受Rilzabrutinib或安慰剂治疗，随后接受28周的开放标签Rilzabrutinib治疗，最后是4周的安全随访期或长期扩展研究。
研究的主要终点为产生持久血小板应答（即在没有挽救治疗的情况下，
患者
在24周双盲治疗期的最后12周中至少有8周
血小板计数
≥
500
00/μL
）的比例。患者的基线血小板计数为1
50
00/μL
（正常水平为
150
000-450
000/μL）。
该研究的成年亚组已完成试验，青少年亚组仍在招募患者。
结果显示，
Rilza
brutinib组
产生
持久血小板应答
的
患者
比例
显著高于安慰剂组，数据
具有临床意义
和统计学意义。
此外，该研究也
达到了
关键次要终点。
安全性方面，
Rilza
brutinib
的安全性与
既往
研究
一致。
Rilza
brutinib
是
Principia Biopharma
开发的
一种口服、可逆、共价BTK抑制剂。2020年8月，赛诺菲以36.8亿美元收购
Principia Biopharma，囊获包括该药物在内的多款产品。
BTK在B细胞、肥大细
胞和其他
与
先天免疫
应答相关
的
细胞中表达，参与
多种免疫
性
疾病
的发生发展过程
。
Rilza
brutinib可以通过
减少致病性自身抗体产生和减少巨噬细胞介导的血小板破坏
起到
治疗
各种
ITP
并发
症的
作用。
ITP
是一种严重
的获得性自身免疫性血液疾病，其特征是自身抗体介导的血小板破坏和血小板生成受损，导致血小板计数
减少
（
<
100
000/μL）和危及生命的出血
（如颅内出血）
风险增加。
此外，ITP
患者
的生活质量也会因此
受到严重影响
，例如
容易
疲劳和出现
认知功能障碍。
除了ITP适应症以外，赛诺菲也在探索
R
ilzabrutini
b在
其它免疫性疾病上的治疗潜力。下半年，
R
ilzabrutini
b治疗IgG4相关性疾病和
温抗体型自身免疫溶血性贫血的IIb期研究将有数据读出。此外，
赛诺菲将启动
R
ilzabrutini
b治疗
慢性自发性荨麻疹、结节性痒疹的III期临床试验。
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