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治疗血友病B，信念医药AAV基因疗法III期临床研究成果正式公布 | ASH

医麦客 · 公众号 · · 2024-12-11 07:20

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2024年12月11日

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12月9日 —— 信念医药集团（以下简称“信念医药 ” ）与武田联合宣布：用于治疗成人血友病B的基因治疗药物BBM-H901注射液的III期临床研究结果，成功入选第66届美国血液学会（ASH）年会，并以学术海报形式进行展示。本次年会正在美国圣迭戈（San Diego）以线上结合线下的形式盛大举行。

研究结果显示，相较于预防性FIX替代疗法，BBM-H901注射液能够显著降低患者的年化出血率（ABR），快速提升患者体内FIX活性水平并持续稳定表达。与此同时，研究数据亦显示该款药物具有良好的安全性和耐受性。

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本次研究是一项多中心、单臂、III期临床研究，旨在评估单次静脉输注BBM-H901注射液后随访52周的安全性和有效性。研究的主要纳入人群标准包括：年龄≥18岁的血友病B患者，基线凝血因子IX（FⅨ）活性≤2 IU/dL（即≤2%），无FIX抑制物，针对腺相关病毒（AAV）的预存抗体符合要求。

截止2023年4月21日，26例受试者成功入组并且完成BBM-H901注射液（5×10¹² vg/kg）的单次静脉输注治疗。目前完成的52周随访数据如下：

受试者年化出血率（ABR）均值为0.6（95%Cl: 0.18-1.99），ABR均值的95%置信区间（95% CI）上限为1.99，低于优效性界值5.0（国内预防治疗人群ABR，假设为5.0）
输注后第52周，平均FIX活性达到55.08 IU/dL（SD 35.93）（一期法SynthASil）；输注后第3天，平均FIX活性已经升至49.70 IU/dL（一期法SynthASil）
52周FIX药物的平均输注次数，从治疗前的58.2次（SD 30.67）降至治疗后的2.9次（SD 10.71）。26名受试者中的21位（80.8%）在治疗后未出现出血事件。平均靶关节数从治疗前的1.1（SD 1.2）降至治疗后的0
无严重不良事件、无FⅨ抑制物阳性的不良事件、无血栓栓塞事件、无3-4级不良事件
与BBM-H901注射液相关的1-2级不良事件包括：谷丙转氨酶升高（7例 [26.9%]）、天冬氨酸转氨酶升高（2例 [7.7%]）和纤维蛋白原降低（3例 [11.5%]）

BBM-H901注射液的研究者发起的临床研究（IIT）早在2019年已经启动，其研究结果已经先后发表于国际权威期刊《柳叶刀-血液病学》和《新英格兰医学杂志》，并在2024国际血栓与止血学会（ISTH）大会上以口头报告形式展示。

2024年7月， BBM-H901注射液的新药上市申请（NDA）已于获得中国国家药品监督管理局（NMPA）正式受理，并被纳入优先审评审批程序。此前，信念医药已与武田中国达成血友病B领域独家商业化合作协议，武田中国未来将负责该产品在中国内地、中国香港和中国澳门的商业化推广工作。

参考资料：

1. 信念医药官微

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