2018年度FDA批准的新药逐个评述（二）

特约撰稿人：魏利军

回顾：2018年度FDA批准的新药逐个评述（一） 

36. Lumoxiti（Moxetumomab Pasudotox）

9月13日，FDA批准了阿斯利康的抗体药物偶联物Lumoxiti，用于复发性或难治性多毛细胞白血病（HCL）治疗。Moxetumomab是一种CD22抗体，而Pasudotox是一种细胞毒性药物。在一项有80名复发或难治性HCL患者参加的单臂临床试验（NCT01829711）中，患者接受本品治疗后，客观缓率达75%，其中41%的患者完全缓解，34%部分缓解。HCL是一种进展缓慢的罕见白血病，美国每年约有1000人被诊断为此病，虽然很多患者在首次治疗时会产生应答，但有30-40%的患者会在5-10年内复发，一旦复发，几乎无药可治，本品的获批将为医生带来新的治疗选择[64, 65]。因为患者基数太小，本品的市场潜力比较有限，科睿唯安预测本品在2024年的销售额为1.27亿美元。

37. Ajovy（Fremanezumab）

9月14日，FDA批准了梯瓦公司的Fremanezumab，用于偏头痛治疗。Fremanezumab是一种 IgG2 单抗，也是FDA批准的第二个CGRP抑制剂。FDA批准本品上市是基于两项三期临床试验数据，试验一（NCT 02629861）是一项三臂临床试验，阵发性偏头痛患者分别被每月一次给予本品225mg，每季度（三月）一次给予本品675mg或安慰剂治疗，结果显示每月一次225mg治疗组每月偏头痛平均发作天数相比基线下降3.0天，每季度一次675mg治疗组下降2.9天，安慰剂组仅为1.6天。试验二（NCT 02621931）是一项针对慢性偏头痛设计的临床试验，试验设计几乎与试验一相同。结果显示，每月一次225mg组，每月平均偏头痛发作天数相比基线下降5.0天[66]，每季度一次给药组下降4.9天，安慰剂组为3.2天[67]。本品耐受性较好，优势是首个每季度一次的疗法，劣势是在疗效没有显著优势的条件下，获批进度上比安进/诺华晚了4个月，尽管如此，本品的最高销售额也有望超过10亿美元，毕竟全美有超过3600万人患病，其中40%的人可使用Fremanezumab进行治疗[68]。

38. Copiktra（Duvelisib）

9月24日，FDA批准了Verastem公司的duvelisib，用于复发或难治性慢性淋巴细胞白血病（CLL）、小淋巴细胞性淋巴瘤（SLL），或滤泡型淋巴瘤（FL）三线治疗。本品是一种磷脂酰肌醇3-激酶（PI3K）抑制剂，FDA批准本品上市是基于两项临床试验的数据。试验一（NCT02004522）是一项针对复发或难治性CLL或SLL患者开展的临床试验，196名入组患者分别1:1接受本品或ofatumumab治疗，客观缓解率分别为78% vs 39%，中位无进展生存期分别为16.4个月vs 9.1个月。试验二（NCT02204982）是针对FL患者开展的临床试验，83名符合入组条件的患者接受本品治疗后，客观缓解率为42%，其中完全缓解率为1%，部分缓解率为41%[69]。因为本品的患者基数不大，市场潜力有限，科睿唯安预测本品在2024年的销售额为1.63亿美元。

Duvelisib

39. Emgality（Galcanezumab）

9月27日，FDA批准了礼来公司的Galcanezumab，用于偏头痛治疗，这是FDA批准的第三个CGRP抗体。FDA批准本品是基于两项针对阵发性偏头痛设计的临床试验和一项针对慢性偏头痛设计的临床试验。试验一（NCT02614183）共有858名患者入组，试验二（NCT02614196）共有915名患者入组，患者分别接受本品120mg每月一次，240mg每月一次或安慰剂治疗，结果显示，240mg相比120mg并没有更多获益。在试验一中，120mg治疗组患者每月偏头痛平均发作天数相比基线下降4.0天，安慰剂组为2.2天，而在试验二中，则分别下降3.7天和1.9天。试验三（NCT02614261）的设计与试验一和实验二类似，共计有1113名患者入组了该试验，结果显示，120mg治疗组每月偏头痛平均发作天数，相比基线下降4.8天，而安慰剂组为2.7天[70]。市场方面，本品已经是第三个CGRP抗体，科睿唯安预测本品在2024年的销售额可达9.00亿美元。

表三，CGRP抑制剂疗效对比

Table 3，Effectiveness comparison of thrombopoietin receptor inhibitors

40.Vizimpro（Dacomitinib）

除了 Emgality，FDA还在9月27日，批准了辉瑞的Dacomitinib，用于EGFR基因外显子19缺失或外显子21L858R突变的非小细胞肺癌（NSCLC）治疗[71]。Dacomitinib是一种二代表皮生长因子受体（EGFR）抑制剂，是一种有选择性且不可逆的EGFR受体抑制剂。在一项名为ARCHER 1050（NCT01774721）的Ⅲ期临床试验中，452名EGFR基因外显子19缺失或外显子21 L858R突变的NSCLC患者分别接受本品或吉非替尼治疗，结果显示本品治疗组无进展生存期为14.7个月，而吉非替尼组仅为9.2个月，风险比为0.59[72]。虽然本品被FDA授予了优先审评和孤儿药资格，但EGFR阳性的NSCLC患者主要存亚洲，因此本品在上市五年内销售额突破10亿美元的潜力并不大，科睿唯安预测本品在2024年的销售额为2.92亿美元。

Dacomitinib

41.Libtayo（Cemiplimab）

9月28日，FDA批准了赛诺菲和再生元联合开发的程序性死亡配体-1（PD-L1）单抗Cemiplimab，用于转移性或局部转移性皮肤鳞状细胞癌（CSCC）治疗。本品的有效性已经在两项开放标签的临床试验中进行了评估，108名CSCC患者（75名为转移性CSCC，33名局部转移性CSCC）在接受本品治疗后，客观缓解率为47.2%，其中3.7%的患者完全缓解，43.5%的患者部分缓解，持续缓解时间超过6个月的患者达61%。CSCC是美国第二大高发癌症，每年新发病例高达70万人，虽然绝大部分患者经过手术可治愈，但一旦发生转移，将会危及生命，本品是首款专门针对CSCC的疗法，获得了FDA优先审评和突破性疗法两项认定[73]。本品作为一种PD-L1抗体，有潜力对多种癌症有效，CSCC或许只是赛诺菲和再生元的一个敲门砖，他们主要目标可能是NSCLC、宫颈癌以及其他多种癌症，随着适应症的不断拓宽，本品潜力将逐步展现，科睿唯安预测本品在2024年的销售额可达18.29亿美元。

42.Seysara（Sarecycline）

10月1日，FDA批准了艾尔建的Sarecycline，用于非结节性中重度寻常性痤疮引起的炎性病变治疗。Sarecycline是一种口服给药的四环素类抗生素，FDA批准本品是基于两项为期12周的多中心临床试验的数据，2002名患者分别口服本品或安慰剂，经过12周的治疗，患者的皮肤状况显著改善。在试验一（NCT02320149）中，Sarecycline治疗组研究者总体评分 (IGA)为0或1分，以及相比基线下降2分的患者数达总量的21.9%，而安慰剂组仅为10.5%；试验二（NCT02322866）得到相似的结果，分别为22.6%和16.3%。除此以外，经过12周的治疗，患者的炎症病变计数相比安慰剂明显减少，分别相比基线平均下降52.2%（试验一）和50.8%（试验二），而对应的安慰剂组仅为35.2%和36.4%[74]。市场方面，分析师们对本品并不看好，科睿唯安预测本品在2022年的销售额仅为0.2亿美元。

Sarecycline

43.Nuzyra （Omadacycline）

10月2日，FDA批准了Paratek公司的omadacycline，用于社区获得性肺炎（CABP）和急性细菌性皮肤和皮肤结构感染（ABSSSI）治疗。这是本年度获得FDA批准的第三个四环素类抗生素，FDA批准本品是基于三项三期临床试验的数据。试验一（NCT #02531438）是一项有774例CABP成人患者参与的临床试验，患者分别接受本品或莫西沙星治疗，结果显示，二者疗效几乎相当，临床应答率（存活以及CABP的体征和症状改善、不需要进一步抗菌治疗的患者）分别为87.6%和85.1% 。试验二（NCT #02378480）和试验三（NCT #02877927）是针对ABSSSI设计的试验，1390名患者分别接受本品和利奈唑胺治疗，结果显示，二者疗效几乎相当，临床应答率分别为86.1% vs 83.6%（试验二）和83.9% vs 80.5%（试验三）[75]。市场方面，本品有望成为新一代四环素药物的佼佼者，科睿唯安预测本品在2024年的销售额可达3.27亿美元。

Omadacycline

44.Tegsedi（Inotersen）

10月4日，FDA批准了Ionis公司的Inotersen，用于转甲状腺素蛋白相关家族性淀粉样多发性神经病治疗。Inotersen是一种反义寡核苷酸，可与TTR信使RNA结合，引发突变型和野生型TTR信使RNA降解，最终导致TTR蛋白和TTR蛋白沉积下降。在一项多中心的临床试验（NCT 01737398）中，172名入组患者被2:1分组，分别接受inotersen和安慰剂治疗，结果显示，本品治疗组mNIS+7评分和Norfolk QoL-DN评分分别相比安慰剂组降低19.7分和11.7分[76]。虽然Inotersen的疗效非常出色，但进度上落后于Patisiran，而且patisiran在试验中表现出更喜人的数据（mNIS+7评分相比安慰剂降低34.0分，Norfolk QoL-DN评分相比安慰剂下降21.1分[77]），除此以外，本品还被FDA加黑框警告，具有诱发血小板减少、肾小球肾炎的风险，需要在监控下使用[78]。由于受到这些不利条件的影响，本品的市场竞争力将会大打折扣，但科睿唯安依然预测本品在2024年的销售额将达10.07亿美元。

45. Revcovi（Elapegademase）

10月5日，FDA批准了Leadiant公司的Revcovi，用于腺苷脱氨酶（ADA）缺陷所致的重症联合免疫缺陷病（ADA-SCID）治疗。重症联合性免疫缺陷病是一种罕见的遗传性疾病，很大一部分患者与先天性缺乏ADA酶有关。ADA酶参与嘌呤代谢，ADA酶缺乏可导致腺苷水平升高，进而引起严重的T淋巴细胞减少。本品是一种外源性ADA酶，本品的有效性在两项临床试验中得到了证实。试验一（NCT 01420627）为一项开放标签的临床试验，6名患者接受本品治疗21周以后，5名患者达到治疗终点（红细胞脱氧腺苷核苷酸浓度≤0.02 mmol/L、血浆ADA活性浓度≥15 mmol/hr/L、免疫状态评估）。试验二是在日本开展的一项临床试验，该试验的设计与结果均与试验一类似[79]。

46. Talzenna（Talazoparib）

10月16日，FDA批准了辉瑞的聚ADP核糖聚合酶（PARP）抑制剂Talazoparib，用于人表皮生长因子受体（HER）2阴性、乳腺癌易感基因（BRCA）突变的乳腺癌治疗[80]。在一项名为EMBRACA的临床试验（(NCT01945775）中，共计431名BRCA突变和HER阴性患者按2:1比例被分为两组，分别接受本品治疗或化疗。结果显示，本品治疗组患者的中位无进展生存期为8.6个月，而化疗组仅为5.6个月，风险比为0.54[81]。尽管FDA已经批准了4个PARP抑制剂，但目前只有本品和奥拉帕尼获批了乳腺癌，而且本品的数据稍微好于奥拉帕尼，这让辉瑞赢得了突破空间。虽然仅凭借HER阴性、BRCA突变的乳腺癌不足以让Talazoparib成为重磅炸弹，但随着适应症的不断拓宽，Talazoparib的最终销售额有望超过10亿美元，科睿唯安预测Talzenna在2024年的销售额为2.60亿美元。

Talazoparib

47. Xofluza（Baloxavir）

10月24日，FDA批准了盐野义制药的Baloxavir，用于症状持续时间不超过48小时的急性单纯性流感治疗。Baloxavir是一种核酸内切酶抑制剂，同时也是一种单剂量口服的抗流感药物，Baloxavir的有效性已经在1832名患者参与的临床试验中得到证实，其中两项临床试验数据显示，与安慰剂相比，使用Xofluza治疗的患者症状缓解的时间更短（53.7 h vs 80.2 h）[82]，而另外一项临床试验数据显示，虽然接受Xofluza治疗的受试者的症状缓解时间与奥司他韦没有显著差异（53.5 h vs 53.8 h），但是治疗1天后的病毒载量下降更快[83]。Baloxavir是一种全新机制的抗流感药，耐药性更低，服用更方便，但本品治疗成本相对奥司他韦更高，科睿唯安预测本品在2024年的销售额将达2.53亿美元。

Baloxavir

48. Lorbrena（Lorlatinib）

11月2日，FDA批准了辉瑞的Lorbrena，用于间变性淋巴瘤激酶（ALK）阳性的非小细胞肺癌（NSCLC）治疗。Lorlatinib是一种第三代ALK抑制剂，可同时靶向作用于ALK和C－ros致癌基因1（ROS1）阳性的肿瘤细胞[84]。在一项名为B7461001的临床试验（NCT01970865）中，215名此前已至少接受过一个ALK抑制剂治疗的ALK阳性NSCLC患者，接受本品治疗后，客观缓解率为48%，其中4%完全缓解，44%部分缓解，中位持续缓解时间为12.5个月[85]。市场方面，尽管本品疗效出色，但ALK阳性的患者只占NSCLC患者的4%，而且这是一个典型的二线疗法，患者基数非常有限，科睿唯安对Lorlatinib在2024年的销售额预测值仅为2.56亿美元。

Lorlatinib

49. Yupelri（Revefenacin）

11月9日，FDA批准了Theravance公司的Yupelri，用于慢性阻塞性肺疾病（COPD）维持治疗。Yupelri是一种含长效毒蕈碱受体抑制剂（LAMA）的吸入溶液，其有效性已经在两项多中心的临床试验中得到证实。试验一（NCT02459080）和验二（NCT02512510），分别有380名和368名COPD患者入组，其结果均显示，与安慰剂相比，Yupelri治疗组患者的肺功能获得显著性改善[86]。COPD是一种非常常见的慢性疾病，全球COPD患者超过3亿人[87]，本品的疗效在LAMA中属于佼佼者，但剂型是吸入溶液，具有诸多不便性，在很大程度上阻碍了市场的扩张，科睿唯安对本品在2024年的销售额预测值仅为2.92亿美元。

Revefenacin

50. Aemcolo（Rifamycin）

11月16日，FDA批准了Cosmo公司的Rifamycin（利福霉素），用于旅行者非侵入性大肠杆菌所致的腹泻治疗。利福霉素是一个古老的抗结核药，早在50年代就已经开始使用，但美国一直没有批准本品上市。Cosmo公司对本品的定位也不是结核，而是开发了新的适应症，因此Aemcolo也可以算是一个老药新用的代表。FDA批准本品上市是基于两项临床试验的结果。在试验一（NCT01142089）中，199名患者接受本品治疗，而65名患者接受安慰剂治疗，结果显示Aemcolo治疗组的临床治愈率为81.4%，而安慰剂组为56.9%，试验二的结果与试验一一致[88]。

Rifamycin

51. Gamifant (Emapalumab)

11月20日，FDA批准了Novimmune公司的Emapalumab，用于复发、难治或进展性的原发性噬血细胞性淋巴组织细胞增多症（HLH）治疗。原发性HLH是一种罕见且威胁生命的疾病，主要发生机制为机体免疫系统受到感染刺激后，组织细胞、NK细胞和CTL细胞等过度增生与活化，分泌大量炎性细胞因子和化学因子，进而引发各种炎症。Gamifant是一种干扰素γ(IFNγ)抗体，也是专门针对HLH的首个药物，其疗效已经在27名儿童患者身上得到确认，经过6个月的治疗，63%的患者表现出缓解，70%的患者能够进行干细胞移植[89]。Gamifant是一个集优先审评、孤儿药和突破性疗法于一身的产品，但受众患者基数不大，因此很难成为重磅炸弹。

52. Daurismo（Glasdegib）

11月21日，FDA批准了辉瑞的Glasdegib，与低剂量阿糖胞苷联用，治疗新确诊的75岁以上或因健康和疾病问题无法使用高强度化疗的急性粒细胞淋巴瘤（AML）患者。Glasdegib是一个Hedgehog信号通路抑制剂，在一项有115名患者参与的临床试验（NCT01546038）中，入组患者分别接受本品+低剂量阿糖胞苷联合治疗或阿糖胞苷单独治疗，结果显示，接受本品+低剂量阿糖胞苷联合治疗的患者，中位总生存期达8.3个月，而阿糖胞苷单独治疗的患者，中位总生存期仅为4.3个月[90]。本品的不良反应主要是红细胞计数减少，出血、疲倦、白细胞计数减少、肌肉疼痛、恶心等。除了AML，辉瑞还在开展多个适应症的临床研究，但销售额在5年突破10亿美元的潜力不大，科睿唯安预测该产品在2024年的销售额为2.29亿美元。

Glasdegib

53. Vitrakvi（Larotrectinib）

11月26日，FDA批准了Loxo Oncology公司的原肌球蛋白受体激酶（TRK）抑制剂Larotrectinb，用于携带神经营养性受体酪氨酸激酶（NKRT）基因融合的局部晚期或转移性实体瘤治疗。这是一种“广谱”抗癌药，一项有55名患者参与的临床试验结果显示，Larotrectinb对携带NKRT基因融合的17种实体瘤有效，客观缓解率为75%[91]，缓解患者中，73%的患者持续缓解时间超过6个月[92]。这是继默沙东的Keytruda获批用于微卫星高度不稳定性(MSI-H)或携带错配修复(MMR)基因缺失的多种实体瘤之后，FDA第二次基于生物标记物批准药物用于多种癌症治疗，由于是加速批准，PFS和OS等临床终点尚未达到。市场方面，由于本品获批或处在临床后期的适应症基本都是罕见的癌症类型，在五年内销售额突破十亿美元的潜力不大。

Larotrectinb

54. Xospata (Gilteritinib)

11月28日，FDA批准了安斯泰来的Gilteritinib，用于Fms样酪氨酸激酶3（FLT3）突变的复发或难治性急性粒细胞白血病（AML）治疗。AML是一种快速进展的癌症，需要持续不断地输血，每年约有19520名美国人被诊断为AML，其中25%到30%的患者属于FLT3突变。本品的有效性在一项138名复发或难治性FLT3突变的AML患者参与的临床试验中进行了评估，结果显示，21%的患者达到完全缓解（无疾病迹象且血细胞计数完全恢复）或部分血液恢复的完全缓解（无疾病迹象且血细胞计数部分恢复）。Xospata治疗开始时需要红细胞或血小板输注的106名患者中，31%的人在至少56天内无输血。因为本品潜在患者人群较少，被FDA授予了快速通道，优先审评和孤儿药资格[93]，市场方面，本品的销售额有突破1亿美元的潜力，但难以达到重磅炸弹级别，科睿唯安预测本品在2023年的销售额可达3.54亿美元。

Gilteritinib

55. Firdapse (amifampridine)

同在11月28日，FDA还批准了Catalyst Pharma公司的Firdapse，用于Lambert-Eaton肌无力综合征（LEMS）治疗。LEMS是一种非常罕见的疾病，全球每一百万人中，只有3人罹患此病。Firdapse的有效性已经在两项临床试验中得到了确认，共计64名LEMS患者被纳入了临床试验，药品的疗效通过定量重症肌无力评分（Quantitative Myasthenia Gravis score，一种评估肉无力的13项医生评分量表）和受试者整体印象评分（Subject Global Impression，一种患者对治疗药物疗效的整理印象评分）进行评估，与安慰剂组相比，服用Firdapse的患者可显著性获益[94]。阿米吡啶是一种化工品，2013年首次被EMA批准用于LEMS治疗，因为临床急缺和疗效突出，FDA授予了本品孤儿药、突破性疗法和优先审评三项资格，以加速本品的上市速度，市场方面，科睿唯安对Firdapse在2024年的销售额预测值为1960万美元。

Amifampridine

56. Motegrity (Prucalopride)

12月14日，FDA批准了夏尔的Prucalopride（普卢卡比利），用于慢性特发性便秘（CIC）治疗。普卢卡比利是一种5-HT4受体激动剂，能够刺激结肠蠕动，进而促进排便。为了获得FDA的批准，夏尔设计了6项临床试验证明了本品的有效性[95]。在6项试验中，普卢卡比利治疗组应答率（每周自发排便次数≥3次或每周自发排版次数至少增加1次）最高为32%（试验二），最低为13%（试验三）。而对应的安慰剂组则分别为14%和5%。6项试验的平均治疗差异为11.5%，与鸟苷酸环化酶（GC-C）激动剂不相上下，但本品作为老药新批的品种，价格上可能会更便宜。本品早在2009年就已经获得EMA批准上市，而且中国也在2012年批准了本品，但在过去10年中，普卢卡比利的市场表现非常不如人意，此次在美国获批能否让该产品“咸鱼翻身”，值得期待。

Prucalopride

57. Asparlas（Calaspargase Pegol ）

12月20日，FDA批准了施维雅的Asparlas，作为多药化疗方案的一个成分，用于1个月至21岁的急性淋巴细胞白血病（ALL）患者治疗。Asparlas含有L-天冬酰胺酶（L-天冬酰胺酰胺水解酶），而L-天冬酰胺酶可催化L-天冬酰胺转化为天冬氨酸和氨。ASPARLAS的药理作用被认为是通过降低血浆中天冬酰胺的含量，而间接地杀灭高度依赖外源性天冬酰胺的白血病细胞[96]。因为本品是在培门冬酶（Pegaspargase）的基础上发展起来的，而培门冬酶用于ALL，已经是临床证据非常充分的一线疗法[97]。因此本品的疗效仅需证明每三周一次静脉注射本品2500U/m2，可实现并维持天冬酰胺酶的活性（NSAA）高于0.1U/mL。试验共有124例B细胞系急性淋巴细胞白血病（ALL）患者入组，通过药代动力学检测，123名患者在第6周，第12周，第18周，第24周和第30周的NSAA均维持在0.1U/mL以上[96]。尽管也本品是门冬酰胺酶类药物，但给药时间间隔更长，具有明显的临床优势。

58. Ultomiris (Ravulizumab)

12月21日，FDA批准了亚力兄弟公司的Ravulizumab，用于阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）治疗。Ravulizumab是一种人源化，以补体5(C5)为靶点的单抗，为依库珠单抗的下一代[98]。FDA批准本品主要是基于一项针对PNH的Ⅲ期临床试验（NCT02946463）的结果，在该试验中，患者基于体重在第一天给予一个负荷剂量，第15天给予维持剂量( 40至60kg体重：负荷剂量2400mg， 维持剂量每8周3000mg；60至100kg体重: 负荷剂量2700mg， 维持剂量每8周3300mg；体重大于100kg的患者，负荷剂量3000mg， 维持剂量每8周3600mg)，而依库珠单抗则根据说明给药。经过26周的治疗，本品治疗组患者避免输血率为73.6%，乳酸脱氢酶（LDH）正常化率为53.6%，而依库珠单抗分别只有66.1%和49.4%，达到预设的临床终点，两组患者间疲劳状况并无显著性差异[99]。依库珠单抗是世界上最天价的药物之一，年销售额高达30亿美元，是亚力兄弟公司的摇钱树。随着依库珠单抗的日益走俏，布局C5领域的公司开始增多，Ravulizumab的获批有望让该公司继续保持领先的优势，科睿唯安预测本品在2024年的销售额可达18.98亿美元。

59. Elzonris (Tagraxofusp-erzs)

12月21日，FDA还批准了Stemline Therapeutics公司的Elzonris，用于母细胞性浆细胞样树突状细胞肿瘤(BPDCN)治疗。BPDCN是一种罕见的侵袭性骨髓和血液疾病，可以影响多个器官，包括淋巴结和皮肤，它通常表现为白血病或进展为急性白血病。FDA批准本品是基于一项多中心的单臂临床试验（NCT 02113982）的数据，受试者被分成了两个亚组，亚组一的13名患者均为初治型BPDCN，经过本品的治疗，7名患者（54%）达到完全缓解（CR）或皮肤异常并未表明活动性疾病的完全缓解（CRc）；亚组二的15名患者则均为复发或难治性BPDCN，经过本品的治疗，一名患者达到CR，一名患者达到CRc[100]。在本品之前，FDA并批准专门针对BPDCN的药物，因此本品获得了突破性疗法、优先审评和孤儿药三项认定[101]。虽然BPDCN是一种非常罕见的疾病，但本品有多个适应症正在开展临床试验，随着适应症的不断拓宽，本品的市场潜力将不断地展现出来，科睿唯安预测本品在2024年的销售额可达3.29亿美元。

小结与展望

2018年是令人非常兴奋的一年，在这一年里，FDA批准了59个新药。对于患者而言，他们可能盼来了救命的神药，对创新药研发人而言，或许看到了更美好的未来。虽然“59”开创了新纪录，但不是永远的纪录！因为在过去的大半个世纪里，创新药的研发投入一直在增加，创新药研发资源一直在扩大，FDA批准新分子实体数量也在曲线上升，随着新靶点的不断发现和新技术的不断运用，这个纪录必将很快被打破。

虽然中国的制药产业还是以仿制药为主，但在“限制辅助性用药”和“仿制药带量采购”的大背景下，仿制药将不再是我国医药市场的主要增长点。在过去的一年里，NMPA批准了近50个新分子实体，其中还包括5个本土创新药，经过“腾笼换鸟”，很多具有巨大临床需求的新分子实体将有望纳入医保，中国的药品市场正在从“以市场需求为导向”到“以临床需求为导向”的模式转变，而医疗保障也正在“从无到有”到“从有到优”转变。在国家一系列政策的推动下，我国的很多仿制药企将“破釜沉舟”做创新药和创新制剂，相信在不远的将来，FDA批准的新药中，将出现来自中国的产品。

创新药占据了全球70%以上的药品市场，是制药行业利润的主要来源，我国制药企业要做大、做强，必须要从仿制到创新转型。虽然我国的创新药事业起步较晚、研发投入较低，但FDA批准的新药为我们提供了很多低技术的廉价创新案例，虽然PhRMA报告指出，创新药的平均研发成本（算失败项目）高达26亿美元，但并非每一个都那么天价，Tpoxx和Asparlas就是最典型的代表，Tpoxx从研发到上市，没有在人上做过有效性临床试验，而Asparlas仅仅只是基于药动学的数据就获批了……总而言之，他山之石可以攻玉，希望本文能够为广大同仁带来丝毫的帮助！

表四，2018年FDA批准的新分子实体

Table 4，FDA new drug approvals in 2018 

文献参考：略