专栏名称: 科技日报

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全球首次！中国团队发布突破性成果，帕金森患者有希望了

科技日报 · 公众号 · 医学科技自媒体 · 2025-02-21 12:47

主要观点总结

科技日报报道，我国帕金森病患者总数超过300万，尚没有药物可以延缓其病程进展。复旦大学附属华山医院郁金泰团队发现了帕金森病全新治疗靶点FAM171A2，并找到了具有潜在治疗作用的小分子化合物。该研究发现有望从疾病早期对帕金森病进行干预，延缓疾病进展，结合现有治疗手段，实现病因治疗与症状缓解的双重突破。

关键观点总结

关键观点1: 帕金森病目前尚无药物可延缓病程进展。

我国帕金森病患者数量庞大，现有的治疗手段主要是改善症状，尚未有药物能够真正延缓疾病的病程进展。

关键观点2: 发现了帕金森病全新治疗靶点FAM171A2。

郁金泰团队经过5年的临床和基础研究，发现了帕金森病的关键致病蛋白——病理性α-突触核蛋白，并找到了全新治疗靶点FAM171A2。

关键观点3: 找到了具有潜在治疗作用的小分子化合物。

研究团队不仅发现了FAM171A2治疗靶点，还找到了具有潜在治疗作用的小分子化合物，这为开发新药提供了希望。

关键观点4: 研究突破有望带来双重突破。

此次研究发现的全新治疗靶点和开发药物有望从疾病早期对帕金森病进行干预，结合现有的对症治疗手段，实现病因治疗与症状缓解的双重突破。

正文

◎ 科技日报记者王春

我国帕金森病患者总数目前超过300万。目前帕金森病的治疗仅是改善症状，尚没有药物可以延缓其病程进展。

病理性α-突触核蛋白是帕金森病的关键致病蛋白。如果能尽早阻断病理性α-突触核蛋白的传播过程，就可延缓帕金森病的进展。近期， 复旦大学附属华山医院郁金泰团队通过5年的临床和基础研究获得重大科研突破，在全球首次发现了帕金森病全新治疗靶点——FAM171A2， 并找到了具有潜在治疗作用的小分子化合物。

研究团队证实了神经元膜受体蛋白FAM171A2是促进病理性α-突触核蛋白传播的关键，在全球首次揭示了FAM171A2蛋白与α-突触核蛋白的结合机制。

此次研究发现的 全新治疗靶点和开发药物有望从疾病早期对帕金森病进行干预，延缓疾病进展。 结合现有的对症治疗手段，将会实现帕金森病病因治疗与症状缓解的双重突破，造福广大患者。相关研究成果于2月21日在线发表于国际学术期刊《科学》。

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