2017年10月25-26日，“第三届中国基因治疗产业发展论坛”在北京经济技术开发区生物医药园成功举办。2013年中国医药生物技术协会基因治疗分会在北京成立，成为我国基因治疗领域学术交流和对外交往的一个正式组织。分会成立以来，产业组分别在2013年和2014年举办了第一届和第二届中国基因治疗药物产业发展论坛。本次论坛由中国医药生物技术协会基因治疗分会主办，北京亦创生物技术产业研究院、中关村美中生物技术产业集群创新联盟与北京五加和分子医学研究所有限公司协办。大会主席团和组委会由魏于全院士，黄文林教授、刘德培院士、李春岩院士、薛京伦教授、王军志教授、王宁利教授、钱其军教授、颜光美教授、周国瑛教授、吴小兵教授共同组成，来自全国基因治疗及细胞治疗领域的30位权威专家出席了本次大会。本次大会由深圳罗兹曼国际转化医学研究院院长周国瑛教授主持，华西医院临床肿瘤中心主任与生物治疗国家重点实验室主任魏于全院士进行会议致辞。
大会围绕基因治疗的产业发展进行了精彩的报告，并同与会的临床医生、科研专家、企业家们和罕见病患者组织代表们分享了基因治疗药物的研发和产业化发展趋势、国内外基因治疗药物的最新进展和研发策略、基因药物大规模制备关键技术、制品质量标准的建立及评价方法、以及相关的政策法规等方面的内容和最新进展。
目前单基因遗传病治疗的频频突破，ex vivo转基因细胞治疗（如 CAR -T）在美国上市，基因治疗重返中心舞台。华西医院临床肿瘤中心主任与生物治疗国家重点实验室主任魏于全院士就基因与细胞治疗研究进展做了大会的开场发言。大会嘉宾们分享了包括血友病、视网膜疾病等眼科疾病、MPS3A和SMA等代谢性疾病的罕见病基因治疗进展，对基因治疗方案在肿瘤治疗中的应用进行了很好的交流，并对将基因治疗应用于如糖尿病、艾滋病等慢性重大疾病进行了深入的探讨。北京瑞希罕见病研究所所长吴小兵教授指出：“ 国际上基因治疗经过20多年的曲折发展，如今重回中心舞台。“兵欲善其事，必先利其器”。基因载体就是基因治疗药物研发必不可少的“器”。目前病毒载体在基因治疗应用中仍占据主要地位。其中AAV载体在单基因遗传病、代谢病、神经系统疾病等方面优势明显，慢病毒载体在exvivo转基因细胞治疗方面效果显著，单纯疱疹病毒作为一种融瘤病毒上已成功上市。”上海剑桓生物科技有限公司联合创始人、总裁周辰教授表示：“随着基因治疗和抗体药的研发进展，基因治疗定义的大大扩增，也给艾滋病的基因治疗提供了新的机遇，将抗体药的开发与基因治疗结合起来，很可能就是其中之一。”北京琻葫芦基因科技有限公司技术总监余双庆博士也在会上提出了携带PD-1抗体基因的AAV载体在肿瘤治疗中的新策略。
中国食品药品检定研究院重组药物室李永红研究员还就正在开展“药品医疗器械审评审批制度改革有关研究”的子课题“基因治疗产品通用技术要求（总论）”的研究，为在下一版药典中增订“人用基因治疗产品总论”，对基因治疗产品的过程控制、终产品检测等环节提出基本要求和指导，向参会的基因治疗领域各位专家介绍该初稿的基本情况，并征集对该总论的意见和建议。
论坛专设“基因治疗投资交流会”，由深圳前海勤智国际资本管理有限公司总裁汤大杰博士和北京五加和分子医学研究所创始人兼董事长董小岩博士共同主持，项目和投资双方就项目开发、成果转让等内容进行了深入交流。
基因治疗的时代已然来临，各相关领域的研究如火如荼，为适应新形式的发展要求和促进基因治疗事业在中国的发展，通过本次会议成立了基因治疗产业协作组，旨在推动基因治疗的研究成果早日惠及万千患者，促进基因治疗更加蓬勃发展。
本届大会共吸引了200余位基因治疗行业的临床、科研专家、产业领袖和投资方、罕见病患者代表，大家齐聚一堂，智者见智，共同探讨基因治疗产业发展的相关问题，将基础科学研究、临床应用研究、技术产品转化、药物法规政策、相关产业投资方面的相关信息融合碰撞，深度延展了基因治疗产业“交叉融合、协同创新”的创新理念。
