基因编辑“潘多拉魔盒”已开 应用边界到底在哪？

天色已晚，位于北京市昌平区生命科学园灯火通明的一栋四层小楼外下起了小雪，博雅辑因（北京）生物科技有限公司的一群年轻人还在实验室里进行细胞培养。 这家成立于2015年5月的公司2019年9月刚完成Pre-B2轮融资，目前人员规模不到100人。 一位工作人员告诉财新记者，用基因编辑技术进行医学治疗是真正意义上的新兴领域，公司做基因编辑技术研发的科研人员年龄都不大，“毕竟CRISPR/Cas9这项技术诞生也才六年”。

在这个冬天，这些年轻的科研工作者也在关注着实验室外的消息。 2019年11月，全球首两例CRISPR基因编辑治疗临床试验公布了令人振奋的结果。 曾经每年要接受16次输血的β-地中海贫血患者自接受治疗以来，已经无需再输血； 另一名年均要过7次“鬼门关”的镰状细胞性贫血症患者在接受相应治疗后，已经过了四个多月平安无事的生活。 这两项临床试验均为瑞士生物科技公司CRISPR Therapeutics与知名药企福泰制药（Vertex）合作的项目。 博雅辑因进展最快的疗法也是针对β-地中海贫血，目前仍处于申请临床研究批件准备阶段，距离到达临床I、II期阶段尚有些时日，而针对镰状细胞性贫血症和环铁幼粒细胞贫血的体外疗法还处于早期研发阶段。

时至年底，另一则更具社会关注度的消息传来。 2019年12月30日，曾掀起轩然大波的“基因编辑婴儿”案在深圳市南山区法院一审宣判。 贺建奎、张仁礼、覃金洲等因非法实施以生殖为目的的人类胚胎基因编辑和生殖医疗活动，构成非法行医罪，其中，南方科技大学原副教授贺建奎获刑三年。

法院审理查明，2016年以来，贺建奎得知人类胚胎基因编辑技术可获得商业利益，在明知违反国家有关规定和医学伦理的情况下，仍以通过编辑人类胚胎CCR5基因可以生育免疫艾滋病的婴儿为名，将安全性、有效性未经严格验证的人类胚胎基因编辑技术用于辅助生殖医疗，致使两人怀孕，先后生下三名基因编辑婴儿。 法院认为，三名被告人未取得医生执业资格，追名逐利，故意违反国家有关科研和医疗管理规定，逾越科研和医学伦理道德底线，贸然将基因编辑技术应用于人类辅助生殖医疗，扰乱医疗管理秩序，情节严重，其行为已构成非法行医罪。

CRISPR基因编辑究竟是一项什么技术，同是对它的运用，为何有人因之获刑，有人却造福人类、名利双收？ 基因编辑技术的应用边界到底在哪里？