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一个新的先进疗法时代，正被一家本土Biotech洞开。
4月10日，中国国家药监局宣布，通过优先审评审批程序，已批准信念医药全资子公司上海信致医药科技有限公司申报的波哌达可基注射液（BBM-H901，商品名：信玖凝）上市，用于治疗中重度血友病B（先天性凝血因子IX缺乏症）成年患者。
值得一提的是，这是本土首款获批上市的AAV基因疗法。信玖凝采用静脉给药的方式，把人凝血因子IX（FIX）基因送进患者体内，实现持续表达，有效提升并长久维持患者的凝血因子水平。
血友病属于一种罕见病，会因缺乏足够的凝血蛋白而导致血液无法正常凝结。作为血友病的第二大常见形式，此前，血友病B的临床治疗多使用凝血酶原复合物，存在感染风险和给药不便等问题。同时，由于治疗不充分或不规范，中重度患者常见关节出血和畸形。
可以说，信玖凝的上市提供了全新、更佳的治疗选择。
本次批准基于多中心、单臂、开放、单次给药注册临床研究，旨在评估单次静脉输注BBM-H901在≥18岁且内源性FIX活性≤2 IU/dL（即≤2%）的血友病B患者中的安全性和有效性。III期确证性研究阶段的所有受试者均已完成给药后52周访视，该注册研究的安全性和有效性均达到预期。
根据信念医药此前披露，BBM-H901研究表明，长期随访3.0-4.5年期间，9例受试者FIX持续稳定较高表达，未发生出血事件，年化出血率（ABR）为0，且完全停止了外源性FIX产品的替代治疗。
2023年，武田制药与信念医药达成血友病B领域独家商业化合作协议，约定共同推动BBM-H901注射液的商业化进程。未来，将由武田中国负责该产品在中国内地、中国香港和中国澳门地区的商业化推广工作。
更早前，BBM-H901被FDA授予孤儿药资格，用于治疗血友病B。2024年，BBM-H901获得FDA授予的儿科罕见病资格认定（RPDD）和EMA授予的先进治疗药物分类认证（ATMP），同样用于治疗血友病B。
而除了成功“上岸”的信念医药之外，目前，国内开发血友病B的AAV 基因疗法的企业，还有至善唯新、天泽云泰、芳拓生物、康霖生物等。
行业人士认为，随着信玖凝获批上市，国内AAV基因疗法正式迎来商业化时代，在未来，更多企业的研发成果不断涌现下，获益的患者群体将进一步得到扩大。
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