▲
8月15-16日
NDC2024
生物医药创新者峰会
扫码立即报名
注：本文不构成任何投资意见和建议
，以官方/公司公告为准；本文仅作医疗健康相关药物介绍，非治疗方案推荐（若涉及），不代表平台立场。任何文章转载需得到授权。
当前，细胞与基因治疗（CGT）已成为最具发展潜力的全球性前沿医药领域之一，CGT从源头上解决了了临床治疗的迫切需求，在治疗遗传病和恶性肿瘤方面独具优势，使得CGT在生物制药行业中成最炙手可热的赛道。
药融咨询最新发布的《CGT产业现状与未来趋势》报告对CGT的优势、政策、研发和市场全景、交易/投融资、创新趋势等方面进行了全面且深入的剖析，为行业提供了多维度的解读和展望。
从CGT自身的发展历程来看，它经历了探索期、曲折发展期和爆发期，但是跟化药和大分子
小分子靶向药
相比，它仍处于萌芽期。
数据来源：药融咨询整理
相比于小分子靶向药和生物药，CGT药物直接靶向DNA发挥作用，作
用机制明确，打破蛋白质层面靶点难以成药魔咒，潜力巨大。根据
Nature Reviews Drug Discovery
披露，蛋白质编码基因仅占整个人类基因组的约1.5％，其中和疾病无关的蛋白质占其中的85%~90%。同时，在10%-15%与疾病相关的致病蛋白中，超过80%的蛋白质不能被目前常规的小分子药物以及生物大分子制剂所靶向，属于不可成药蛋白质靶点。
虽然CAR-T和
RNAi
复杂性增加了，但是药物作用的靶点更加清晰，作用机制更加明确，由此药物的
LOA
也大大提高。
根据美国生物技术创新组织机构（BIO）发布的2011-2020临床研发成功率数据， CAR-T疗法临床I期到获批上市的概率约17%，居于首位，其次是RNAi为13.5%，基因治疗概览为10%，低于单抗类药物12%，高于小分子药物7.5%。
数据来源：美国生物技术创新组织机构（BIO）、药融咨询 ；LOA：临床研发成功率。
我国CGT政策历经自由发展、调整、规范三个发展阶段。近年来对于细胞与基因治疗的规划来看，主要以加速新药研发、开展生物技术创新等支持性规划为主。监管体系和评价方法也在不断完善，以适应技术进步和产业发展的需求。
据ASCGT（截至2023Q4）数据显示，全球3951项CGT临床试验中，2111项为基因治疗管线，占比为53%；878项为不涉及基因编辑的细胞治疗管线，占比为22%。基因疗法管线阶段：主要为临床前管线，有1528项，占比75%。Ⅰ、Ⅱ期管线数量相当，均为13%。
数据来源：ASCGT(截至2023Q4数据) 、药融咨询
基因疗法适应症分布：肿瘤和罕见疾病是首要领域，自2022年Q1以来，抗癌疗法超过罕见疾病疗法，成为临床最常见治疗类型。
数据来源：
ASCGT(截至2023Q4数据) 、药融咨询
全球已有超70款CGT品种上市，2020年以来获批上市品种盘点。
数据来源：FDA、 EMA、CDE、各公司官网、药融咨询
中国CGT在研管线647余项，除上市8款外，申请上市3项，Ⅰ期临床295项，Ⅱ期临床217项，Ⅲ期临床20项，申请临床54项。
应用技术最普遍的为CAR-T、干细胞治疗、T细胞疗法等研究最集中的靶点依次为CD19、BCMA、CD22聚焦最多的适应症依次为
非霍奇金淋巴瘤
、晚期实体瘤、急性B淋巴细胞白血病、多发性骨髓瘤、B细胞淋巴瘤。
数据来源：药融云数据库（数据截至2024年3月26日）、药融咨询
中国CGT在研管线各适应症及研发阶段热力图
数据来源：药融云数据库（数据截至2024年3月26日）、药融咨询
CGT领域2024年“中国新”靶点TOP15。
用全球药物研发IND及以上的靶点除去中国药物IND及以上的靶点，得到 “中国新”靶点。靶点在全球范围内已经有药物处于IND及以上研发阶段，即在成药性上获得了一定的验证；排除国内在IND及以上药物涉及靶点，即国内还没有该靶点的药物处于IND及以上阶段。
2023“中国新” TOP15靶点的药品中，抗肿瘤领域占比最大达51%，其次是神经系统占比15%，消化和代谢领域占比13%。
数据来源：药融云数据库，药融咨询
2023“中国新” TOP15靶点的药品中，绝大多数药品在国外仍然处于临床早中期，临床I期和临床II期共计占比84.2%，处于临床II阶段的药品占比最大，为54%。
中国CGT临床三期以上产品已达30款，其中5款国产CAR-T获批上市。
数据来源：药融云数据库（数据截至2024年3月26日）、药融咨询
2016-2020年，全球CGT市场规模年复合增长率达153.3%，2020年为20.75亿美元。预计到2025年，市场规模有望达到305.39亿美元。
