英国牛津大学约翰拉德克利夫医院完成世界首例AMD基因治疗手术

“我们利用病毒的力量，一种天然存在的有机体，将DNA传递到患者的细胞中。当病毒在视网膜细胞内打开时，它释放出我们克隆的基因的DNA，细胞开始制造一种我们认为可以改变疾病的蛋白质，纠正由补体系统引起的炎症失衡，“麦克拉伦在发布中说。

“对于这种非常常见的视力丧失原因，这是一个有趣的应用和方法，”Wills眼科医院视网膜研究项目主任、OSN Retina /玻璃体董事会成员Allen C. Ho医师说。

该手术是1/2期FOCUS试验中的第一项，这是一项开放标签，剂量递增，多中心研究，获得治疗的生物活性，由Syncona公司成立的Gyroscope Therapeutics公司开发。

“这项特殊的临床试验的独特之处在于，他们正在尝试通过外科手术将基因治疗传递到视网膜下腔，以试图改变干性黄斑变性的疾病过程，”虽然一些临床试验已经研究了治疗干性AMD和地理性萎缩的注射疗法，但目前还没有经证实的治疗方法。

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