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2025
IBI EXPO
2025年1月14日
医麦客新闻 eMedClub News
一年一度、久负盛名的摩根大通（J.P. Morgan）医疗健康年会是目前
全球医疗行业规模最大、信息最丰富的国际医疗投融资和商务拓展会议
。2025年第43届JPM年会将于
当地时间1月13-16日在美国旧金山盛大开启
，万名全球行业领导企业和“新星”公司高管、顶尖科研人员，以及国际投融界的“现象级人物”聚在一起，再话医疗健康行业新动向和新传奇！
各公司在JPM这一行业盛会上分享年度愿景、展示新产品和宣布重大交易（包括即将进行的并购和计划中的首次公开募股）。虽然
此次大会为邀请制
，但世界各地的投资者和医疗健康行业从业者都会密切关注大会上的重大公告和发展动态，因为
该研讨会将预示医疗健康行业2025年及以后的发展轨迹
。
▲截
图来源：J.P. Morgan报告
根据J.P. Morgan在今年1月发布的《2024 Biopharma Industry Insights: Investment Trends, M&A Activity, and Market Dynamics》报告可见，
截至2024年12月9日，24年生物制药交易合作总额1712亿美元
。尽管年度交易数量有所下降，但自2020年以来，生物制药领域宣布的许可交易总额一直保持在1712亿美元至1805亿美元的范围内，且预付款的比例稳定在7%。
【由于出入境不便等情况的存在，为加速药企出海，推动行业共同发展。医麦客将于2025年3月1-2日在
苏州举办2025 IBI EXPO生物创新药产业大会
，并召开“
第三届生物创新药商务拓展与跨境交易高峰论坛”
，就“
J.P. Morgan系列专访发布&分享
”等海外见闻进行分享。本次会议将邀请BD交易领域的先锋与领袖，深度复盘、探讨和展望中国创新医药出海的经验和新模式。欢迎大家报名参会。】
下面小编简要介绍2025 JPM第一天全球大型制药公司在大会上宣告的交易并购策略。
罗氏（Roche）公司CEO Teresa Graham在JPM大会上表示，罗氏
每年可动用约100亿美元的并购资金
。Graham表示，
如果发现对我们的产品组合具有补充作用或在重点关注领域之外的重要疾病中改变游戏规则的创新资产，罗氏已做好充分准备动用这笔资金。
去年秋天，罗氏公布了一项新的药物开发战略，将重点放在神经病学、肿瘤学/血液学、免疫学、眼科和心血管肾脏代谢（CVRM）这五大治疗领域。
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截图来源：罗氏发布的JPM报告PPT（下同）
罗氏近期在这些重点领域的部分交易包括：
与信达生物达成针对DLL3靶向抗体偶联药IBI3009的10.8亿美元全球独家合作与许可协议
，旨在为晚期小细胞肺癌（SCLC）患者提供全新的治疗选择；
斥资15亿美元收购合作伙伴，现货型CAR-T细胞疗法开发公司Poseida Therapeutics
等。
Poseida是一家专注于异体CAR-T疗法的公司，其技术平台利用非病毒基因编辑手段改造健康供体细胞，
制造出富含同种异体T干细胞记忆细胞（TSCM）的CAR-T疗法，旨在消除移植物抗宿主病（GVHD），从而
实现细胞疗法的通用化
。
早在2022年8月，罗氏就已经与Poseida达成一项潜在总额高达60亿美元的全球战略合作与许可协议，将共同开发针对血液瘤的通用型CAR-T疗法。
从如上截图可见，罗氏已准备好将Poseida的异体通用CAR-T拓展至自身免疫疾病（如多发性硬化、系统性红斑狼疮），
这或许是近期收购该公司的关键
。
自免CAR-T在24年底也已获得科学界认可，入选了2024年《科学》（Science）十大科学突破榜单。
此外，在JMP大会上，
Graham指出，罗氏在中国的业务规模很大，并将继续在中国寻找资产
。
在2024年生物制药企业间的交易并购里，诺华出手最频繁、囊性纤维化巨头Vertex单笔金额最高，达到49.6亿美元。
2024年初，Vertex 收购自身免疫公司Alpine Immune Sciences，囊获其核心品种povetacicept
。Povetacicept是一种经过工程优化的TACI-Fc融合蛋白，能够有效地同时抑制APRIL和BAFF，开发用于治疗IgA肾病。
在Vertex发布的JPM报告资料显示，该公司期望通过不同的商业模式带来长期的收入增长。
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截图来源：
Vertex
发布的JPM报告PPT（下同）
上周，
Orna Therapeutics宣布通过其全资子公司ReNAgade Therapeutics与Vertex Pharmaceuticals建立为期三年的战略研究合作关系
，利用Orna新颖且独有的LNP递送解决方案，助力Vertex推进针对镰刀型细胞贫血病（SCD）和输血依赖型β地中海贫血（TDT）患者的
下一代基因编辑疗法开发
。
根据协议条款，Orna将获得6500万美元首付款，并有权在达到与SCD/TDT产品相关的特定临床前、研究、开发、监管和商业里程碑后获得高达6.35亿美元的付款。此外，如果Vertex选择针对其他适应症行使权利，Orna还有权针对最多十个额外产品获得每个产品最高3.65亿美元的额外选择权费用和里程碑付款。综上，
这一交易总金额有望高达43.5亿美元。
2023年底，Vertex与CRISPR Therapeutics联合研发的基因编辑疗法Casgevy（exa-cel）获得FDA批准，成为
全球首个
上市的镰刀型细胞贫血基因编辑疗法
。几周后，Casgevy又获得FDA批准，用于治疗输血依赖型β地中海贫血。此前高盛分析师曾预测，Casgevy的最高年销售额将达到39亿美元。
然而，Casgevy需要患者经历体外干细胞编辑和回输的复杂流程，并需接受化疗预处理，这让许多患者望而却步。Orna的技术有望改变这一现状，
通过体内递送基因编辑工具，绕过化疗预处理，从而使治疗变得更加简便和安全
。与传统LNP主要递送至肝脏不同，Orna的技术
能够将基因编辑工具递送至肝脏以外的目标部位
，例如骨髓中的造血干细胞（HSC）。
在今年，Vertex还将有多个催化剂（即预期的关键里程碑），如通过监管机构对Casgevy的批准，覆盖更多符合条件的12岁以上患者；Povetacicept在美国的潜在加速获批上市；
干细胞衍生的胰岛细胞药物zimislecel
(formerly VX-880)完成针对1型糖尿病（T1D）的1/2/3期关键试验的入组和给药。
EASD（欧洲糖尿病研究协会）数据集显示，
12名T1D患者接受了zimislecel单次全剂量输注，所有12名患者的糖化血红蛋白A1c（HbA1c）水平都降至7%以下
，这是ADA（美国糖尿病协会）推荐的目标值。11名患者实现了外源性胰岛素的减少或完全停用，
其中9名患者完全停止使用外源性胰岛素
。
一年市值翻六翻的Summit Therapeutics
Summit Therapeutics公司CEO Maky Zanganeh博士在JPM大会上表示，去年是令人难以置信的一年，我为我们的所有成就感到自豪。
当我们去年在JPM会议上发言时，我们的市值约为18亿美元。而今天，最新数据显示我们的市值已经超过130亿美元。这意味着该公司市值一年翻了六翻。
Maky博士表示，我们在多个会议上展示了关于PD-1/VEGF双抗ivonescimab（依沃西，AK112）的优秀研究结果，这些结果在某些方面达到了甚至超出了我们的预期。这种分子显示出了成为治疗实体瘤的颠覆性治疗选择的潜力。我们目前大约有175名员工，专注于那些因癌症的不确定性和折磨而生活被打断的人们，他们梦想着有一天能够恢复正常生活。
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截图来源：
Summit
发布的JPM报告PPT（下同）
在2024年，我们
在中国的卓越合作伙伴康方生物（Akeso）的合作下，我们正在快速开发ivonescimab，用于治疗多种实体瘤
。截至目前，我们已经宣布、启动或完成了9项III期临床试验。去年6月，在2024年ASCO年会上，首个随机III期研究HARMONi-A的结果被公布，该研究针对的是
EGFR
突变的非小细胞肺癌（NSCLC）的二线及以上治疗。这些数据支持了ivonescimab在中国的批准上市。
2022年12月初
，Summit 与康方生物就ivonescimab达成合作和许可协议。基于协议及条款，
康方生物将获得5亿美元的首付款
。该交易总金额
，包括开发，注册和商业化里程碑款项付款，
有望达到50亿美元
。
2024年6月初，Summit 与康方生物签署ivonescimab合作补充许可协议
，在双方原有关于ivonescimab的合作许可协议下，拓展其许可市场范围（如增加中美、南美、中东和非洲等相关市场的授权范围）。
根据补充许可协议，
康方生物将获得7000万美元的首付款和里程碑款
，以及依沃西在新增许可市场的销售提成。
去年9月，在世界肺癌大会（WCLC）上，我们的合作伙伴康方生物展示了HARMONi-2试验的结果。这是一项
单药
与pembrolizumab在PD-L1阳性晚期非小细胞肺癌一线治疗中的头对头随机III期试验
。试验结果显示，该药物在
主要终点上具有统计学显著的疗效优势
。
去年10月，Summit完成了首个评估ivonescimab的全球III期试验HARMONi的患者入组工作。该研究的顶线数据预计将在今年年中公布。
Summit表示，如果相关事件的时间安排允许，
有望在今年年底提交
ivonescimab在美国的新药上市
审批申请。
Maky博士表示，我们在这里的价值主张非常明确，
ivonescimab单独一款药物就有潜力成为一种平台级的重磅药物
。根据第三方研究（包括TD Cowen等）的数据，非小细胞肺癌的潜在市场规模仅在检查点抑制剂领域就可以达到200亿美元。但这仅仅是开始，可以说是“第一章”，ivonescimab将继续在非小细胞肺癌以外的领域进行快速测试和开发。根据IQVIA的研究结果（2024年更新），全球范围内检查点抑制剂的市场规模在未来几年可能接近900亿美元。
Alnylam 公司CEO Yvonne Greenstreet在JPM大会上表示，希望在2025年实现超过20亿美元的销售额。该公司预测全年产品总收入在20.5亿美元至22.5亿美元之间，其中16亿美元至17.25亿美元预计将来自公司的转甲状腺素蛋白（TTR）淀粉样变性药物Onpattro (patisiran)和Amvuttra (vutrisiran)。剩余的4.5至5.25亿美元预计将来自罕见病药物Givlaari (givosiran)和 Oxlumo(lumasiran)。
去年，Amvuttra被证明是Alnylam迄今为止最大的收入来源，创造了9.7亿美元的销售额。该药物目前已获批用于治疗ATTR多发性神经病，且有望获批ATTR心肌病适应症。Amvuttra的补充新药申请（sNDA）已被FDA受理，预计目标行动日期（PDUFA）为2025年3月23日。总而言之，2025年应该标志着该公司TTR特许经营权的“重要转折点”。
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截图来源：
Alnylam
发布的JPM报告PPT
Yvonne表示，我们还在mivelsiran（ALN-APP）的研究中取得了进展，包括针对早发性阿尔茨海默病患者的多剂量研究结果，并启动了针对脑淀粉样血管病（CAA）的CAPPRICORN-1Ⅱ期研究。同时，在zilebesiran（ALN-AGT）治疗高血压方面，我们也取得了进展，CARDIA-2Ⅱ期研究结果显示了显著的附加降压效果。
Sarepta
Therapeutics
公司CEO DOUG INGRAM在JPM大会上表示，“在会议上我们会广泛讨论我们的四种已获批上市疗法及其当前表现。接着，我们会谈论一些晚期开发项目，特别是我们的肢带型肌营养不良（Limb Girdle）项目，最后会介绍我们令人兴奋的新平台——siRNA 平台。”
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截图来源：
Sarepta
发布的JPM报告PPT（下同）
去年第四季度，Sarepta公司的总净产品收入达到了6.38亿美元。与上一季度相比，这一数字增长了75%，同比增长了56%。
这意味着我们全年总净产品收入达到了17.88 亿美元，比上一年增长了56%。
而且，这一数字超出了全年指导目标逾1亿美元。
DOUG介绍到，“ELEVIDYS是有史以来最成功的基因疗法产品”
。仅在去年第四季度，ELEVIDYS的净产品收入就达到了3.84亿美元，这一成绩比上一季度增长了 112%，并且超出了我们对第四季度的指导目标6000万美元。全年来看，ELEVIDYS的净产品收入达到了8.21亿美元。
DOUG表示，截至今天，已有超过600名患者接受了ELEVIDYS的治疗。大家可能知道，ELEVIDYS在获批时，不仅适用于可行走的患者，还覆盖了非可行走的患者。在获批时，我们已经为比历史上任何
杜氏肌营养不良疗法
更多的非可行走患者使用过ELEVIDYS。在涵盖可行走、非可行走、年龄大小、体重轻重的整个患者群体中，ELEVIDYS 的安全性和疗效表现始终如一。
24年12月，Sarepta公司完成基因疗法SRP-9003针对肢带型肌肉萎缩症2E型（LGMD2E）的III期临床试验EMERGENE患者入组。DOUG表示，我们预计今年将公布其研究结果，并在今年提交生物制品许可申请（BLA），申请SRP-9003的加速批准上市。
如果一切顺利，SRP-9003
有望成为
首个
针对LGMD2E型肌肉萎缩症的基因疗法。
24年11月底，Sarepta与Arrowhead Pharmaceuticals达成全球许可和合作协议。根据协议，Sarepta将获得多个处于临床期、临床前及发现阶段的RNAi研发项目的全球独家权利，针对涉及肌肉、中枢神经系统（CNS）和肺部的罕见遗传病。
根据协议条款，Sarepta将向Arrowhead支付5亿美元的预付款和3.25亿美元的股权投资。此外，Arrowhead将在五年内分五次总计获得2.5亿美元的付款，和基于近期临床试验患者入组相关里程碑的3亿美元付款。该公司还有资格获得高达100亿美元的未来里程碑付款。
两公司签约的合作协议，涵盖的临床阶段研发项目包括：ARO-DUX4，旨在降低骨骼肌中DUX4蛋白的生成，正在进行
针对面肩肱型肌营养不良症（FSHD）
的1/2期临床试验；ARO-DM1，旨在靶向并抑制骨骼肌中的肌强直性蛋白激酶（DMPK）表达，正在进行
针对1型肌强直性营养不良症（DM1）
的1/2期临床试验；等4个项目；以及3个临床前项目。
DOUG表示，来自Arrowhead的siRNA平台将很好地补充了我们现有的单次基因疗法平台，使我们在治疗方式上达到了平衡和多样化。最后，如果我们研发成功，我们将在2028年推出FSHD疗法，并在2029年推出DM1疗法。两者都具有数十亿美元的市场机会。
在本次JPM大会上，强生（Johnson & Johnson）公司因以146亿美元收购Intra-Cellular Therapies而成为业内的关注焦点，这是2024年以来生物技术领域金额最大的一笔并购交易。
通过此次收购，强生公司将获得Intra-Cellular Therapies的Caplyta（lumateperone）。这是一种每日一次的口服疗法，已获批用于治疗成人精神分裂症，以及治疗双相情感障碍I型或II型相关的抑郁发作。强生首席执行官Joaquin Duato表示，我们相信这次并购收获的Caplyta具有成为精神分裂症、双相情感障碍和重度抑郁症的新标准治疗方法的潜力，
其年销售额峰值有望超过50亿美元
。
此次收购还包括一项处于2期临床阶段的候选药物ITI-1284，目前正在评估其用于治疗广泛性焦虑障碍（GAD）和阿尔茨海默病相关的精神病及激越症的潜力。强生公司还将获得Intra-Cellular Therapies的临床阶段研发管线。
此外，Joaquin Duato指出华尔街对强生的一些关键资产在远期收入上的估值并不充分，其中包括amivantamab（埃万妥单抗，EGFR/c-Met双抗）和lazertinib（EGFR T790M抑制剂）。
近期公布结果的III期研究MARIPOSA表明，
相比于目前的标准疗法奥希替尼，amivantamab联合lazertinib作为一线治疗能够为
EGFR
19
外显子缺失或
L858R
替代突变的局晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）患者带来中位OS延长效果超过一年的获益
。Joaquin Duato表示，“这是改变临床实践的数据”，并重申amivantamab和lazertinib组合最终将成为这类患者的一线治疗新标准。
先声药业：打响2025 JPM会议期间国产创新药出海首枪
1月13日，先声药业宣布旗下抗肿瘤创新药公司先声再明与艾伯维（AbbVie）达成合作协议。艾伯维将获得先声再明的在研候选药物SIM0500的许可选择性权益，支付预付款，以及最高10.55亿美元的选择性权益付款和里程碑付款，以及大中华区以外地区的销售分成。
SIM0500为一款先声药业自主研发的人源化GPRC5D/BCMA/CD33三特异性抗体，曾获得FDA快速通道资格。SIM0500目前正在中美两国开展针对复发或难治性多发性骨髓瘤（MM）的临床I期研究。
