20年来首款镰状细胞病新药有望上市

5 月 24 日， FDA 肿瘤咨询委员会（ODAC）以 10 票支持 3 票反对的投票结果支持 EmmausLife Sciences 的 Endari 上市。 Endari 是一种口服药用级别的 左旋谷氨酰胺 ，用于治疗 镰状细胞病 。

该药的 PDUFA审批 日期为 7 月 7 日， 如果获批上市，将成为 FDA批准的 首款可用于治疗儿童镰状细胞病药物，也将是近 20 年来首个上市治疗 镰状细胞病的 新药。此次事件也让名不见经传的Emmaus走进观众的视野。

Endari在2001年就获得了孤儿药资格，已经入快速通道12年，2014年获得III期临床数据。虽然此次大多数专家投了赞成票，但也表达了深层次的忧虑。

Emmaus报告了2014年的一线数据，指出该药还可减少33%的住院治疗。