近日，ViGeneron完成A+轮融资，由华盖资本领投，知名产业基金跟投。本轮融资资金主要用于推进两款眼科基因治疗药物的临床开发。
ViGeneron是一家总部位于德国慕尼黑的创新基因治疗公司， 其针对未被满足的眼科疾病需求，构建了丰富的产品管线，其中两款产品已获得美国食品药品监督管理局（FDA）或欧洲药品管理局（EMA）的批准，并进入临床试验阶段。
在完成本轮融资的同时，公司宣布为在研基因疗法VG801递交的1/2临床试验的IND申请已经获得美国FDA许可，是FDA批准进入临床的全球首个mRNA反式剪接重组基因疗法,用于治疗Stargardt病和其他与ABCA4基因突变相关的视网膜营养不良的管线。VG801采用ViGeneron专有的双腺相关病毒（AAV）载体REVeRT（通过mRNA反式剪接重组）技术，解决了编码人类ABCA4的DNA序列（约6.7 kb）过大而无法装入单一AAV载体的难题。REVeRT由两个AAV载体构成，每个载体分别携带ABCA4编码序列的一半，产生两种独立的mRNA前体，这些mRNA前体通过反式剪接形成完整的mRNA，随后翻译成功能性蛋白。VG801还利用了一种新型vgAAV衣壳，基于ViGeneron专有vgAAV技术平台生成，旨在实现广泛的视网膜转导。Stargardt病是最常见的遗传性视网膜疾病（IRD），全球约每8,000至10,000人中就有一例受到影响。目前尚无获批的治疗方法可以阻止疾病的进展，这凸显了对有效疗法的迫切未满足医疗需求。VG801在中国的临床试验也于近期开展，希望能给众多患者带来福音。
ViGeneron还与此同时宣布， FDA已选中其罕见疾病终点改进（RDEA）试点项目的提案。RDEA项目旨在促进创新，推动罕见疾病药物开发项目的发展。作为RDEA项目的一部分，ViGeneron将在新疗效终点的开发过程中与FDA密切合作，并获得更多与FDA会面的机会。值得注意的是，在2024至2027间，FDA每年最多仅接受三个RDEA项目。
ViGeneron公司联合创始人兼首席执行官徐曼（Caroline Man Xu）博士
表示：“我们非常感谢华盖资本的信任与支持，此次融资将极大促进公司推进两个临床项目的全球开发及三个技术平台的开发。ViGeneron将持续通过创新技术推动基因疗法的研发, 专注于眼科基因治疗领域，突破目前基因治疗的局限性，为有需要的患者带来更好的治疗方案。”
华盖医疗基金首席投资官王珣
表示：“AAV的成药性已经得到验证，而眼睛是基因治疗突破的理想领域，且存在巨大的未被满足的临床需求。ViGeneron的国际化团队深耕基因治疗，拥有数十年基因治疗“从实验室到临床”的转化经验。公司的多个技术平台突破现有载体局限性，得到多家MNC的认可，且有两款产品进入临床阶段，特别是VG801近期获得了FDA的IND批准，这是公司发展的一个重要里程碑，也是Stargardt 病治疗领域的一项突破。我们很高兴领投公司这一轮融资，希望ViGeneron国际领先的创新基因疗法产品早日成功开发，为患者带来光明。“
ViGeneron成立于2017年，总部位于德国慕尼黑，致力于将创新基因疗法带给有需要的患者。ViGeneron的三大新一代基因治疗技术平台旨在突破现有基于腺相关病毒（AAV）的基因治疗的局限性。第一种是vgAAV载体平台，它通过优化病毒载体的转导效率，实现更高效、更创新性的给药途径，如玻璃体内注射和全身给药方式。第二个是 REVeRT（通过 mRNA 反式剪接重组）技术平台，能够在任何特定衣壳靶向的组织中有效重组大基因（> 5kb）, 为大基因的治疗提供了全新可能。第三，AAV反式激活是一种基于CRISPR-Cas的AAV基因治疗平台，可同时增加或抑制一个或多个基因的表达。
