2016科技成果直通车——全国科技成果路演活动正式开启

重点推荐项目

1.靶向肿瘤的基因线路溶瘤疫苗开发

项目简介：合成基因线路是指经过人工设计的、由不同功能的生物分子和基因元件组成的自动控制装置。目前，大多数在哺乳动物细胞中运行的合成基因线路往往是通过使用有限的基因元件和昂贵、低效的“尝试-错误”的方法构建，因而限制了在哺乳动物细胞中构建复杂基因线路的能力。因此，如何研发一个功能定义良好的合成基因元件库和相应的计算模拟方法，简化哺乳动物合成基因线路设计，提高构建和优化效率是目前关注的一个研究热点。本项目通过构建的正交、可逆的TALE转录抑制子，不仅为构建模块化合成基因线路、实现可编程的哺乳动物细胞操作提供了合成基因元件库，也将成为揭示转录和转录后调控原理的有力研究工具。

项目背景：

1、本项目是合成生物学领域的突破性成果，其成果曾发表于《Nature》子刊。

2、本项目是由清华信息科学与技术国家重点实验室团队与MIT生物工程系团队共同完成。

3、项目持有人谢震，清华大学信息科学与技术国家实验室特别研究员，“青年千人计划”获得者。

项目来源：谢震    清华大学

所处阶段：商业化前期

2.自组装纳米免疫刺激剂

项目简介：本项目通过合成方法，将两种免疫刺激剂组装到纳米颗粒表面，形成了自组装三组分纳米免疫刺激剂。该技术是全球首次使用自组装策略构筑多组分纳米免疫刺激剂，提高刺激剂在体内的稳定性和保留时间，形成长时间的免疫刺激，增大免疫刺激剂的局部浓度，利于被相关免疫细胞所识别，进而产生强的免疫刺激，抗癌效果更显著。同时该技术采用化学合成方式，具有明确的结构，利于药代动力学研究，成药可能性大；且相比于生物方式，制备简便高效，便于低成本量产。

项目背景：

1、本项目属于中国-以色列医疗健康领域合作的重点项目。

2、该项目的成果已申请多项国际专利。

3、项目持有人李艳梅教授，国家杰出青年基金获得者，国家重大科学研究计划蛋白质项目（973）首席科学家，首都女教授协会副会长，享受政府特殊津贴，曾获教育部提名国家科学技术奖自然科学二等奖、教育部 科技进步二等奖等多个奖项 。

项目来源：李艳梅    清华大学

所处阶段：已完成动物实验

3.3D微组织阵列—个性化用药方案及新药评测系统

项目简介：本项目创造了一个接近人体真实构造的环境，来模拟癌细胞在人体中的发展，相比于目前绝大多数医学试验所采取的把细胞放在玻璃片或者扁平器皿中等平面环境下的方法，该技术能够让癌细胞在接近人体复杂的三维环境下展现其最真实的表现。同时，该技术又将更似体内反应但又复杂的3D细胞培养简单化，微小化，因此需要的样本量较少，患者可以通过穿刺、活检等微创手段获取组织进行药物敏感检测。该技术可提供癌症治疗的个性化用药方案、新药有效性筛选及成药安全性评价等服务。

项目背景：

1、本项目进入清华大学“校长杯”前十名。

2.本项目成果具有精准性、预防性和智能性，相关成果已发表在《美国科学院院刊》上。

3、技术持有人杜亚楠，清华大学医学院生物医学工程系研究员，获得清华大学“学术新人奖”、优秀青年科学基金等奖项。

项目来源：杜亚楠    清华大学

所处阶段：商业化前期

4.抗肿瘤糖疫苗

项目简介：与正常细胞相比，许多肿瘤细胞高水平表达异常糖链，可作为肿瘤细胞的标识分子，因而成为抗肿瘤疫苗研发的基础。STn是与肿瘤相关的糖抗原，其自身免疫原性较弱。为解决此问题，我们基于抗原的化学结构进行改造，得到结构修饰的抗原结构；然后将修饰的抗原与蛋白质载体共价偶联制备成疫苗；再将疫苗免疫小鼠，进行血清学测量。经过小鼠体内活性筛选和评价，发现了血清效价明显高于STn的新的疫苗；合成的新疫苗刺激小鼠产生高效价的抗体，并且和天然糖抗原有较强的交叉反应，可识别表达STn抗原的肿瘤细胞。新疫苗在接种肿瘤的小鼠模型上也进一步表现出有效性，可显著改善肿瘤小鼠的生存期，有望发展为新型治疗性肿瘤疫苗。

项目背景：

1、本项目是用于癌症治疗的全新糖疫苗原创品种，为I类生物制品。

2、叶新山教授，北京大学“长江学者奖励计划”特聘教授，北京大学药学院副院长，国家973项目“肿瘤的糖化学生物学前沿研究”首席科学家。

项目来源：叶新山    北京大学

所处阶段：临床前

5.新型双靶点抗血小板药BF061和DMXAA

项目简介：目前抗血栓药市场火爆，其中以抗血小板药为主。预计国内抗血栓药市场将达到150亿元规模。现有的抗血小板药临床疗效和安全性尚不令人满意。本项目开发了两种新药，一种是一个全新结构的小分子化合物BF061 ；另一种是原先的肿瘤血管破坏剂DMXAA ，被发现具有很好的抗血栓作用。BF061 ：具有双靶点，抗血小板活性比国内上市的两种同类产品丹参多酚酸盐注射液（2013年销售额35亿人民币）和恩必普（2014年销售额14亿）强10倍；抗血栓活性和氯吡格雷（波立维，专利期内连续7年全球销售额第2，连续3年销售额近百亿美元）相似，但出血副作用更低；且注射和口服均有效。 BF061未来将是一个双靶点、具有自主知识产权且市场前景巨大的化学I类创新药。

项目背景：

1、项目成果作为封面文章发表在国际权威杂志Thrombosis and Haemostasis(血栓与止血)新药与新技术版块。

2、项目已获得中国发明专利授权2项，国际专利1项（已公示）。

3、技术持有人丁忠仁教授，美国血液学会和国际血栓与止血学会会员， 中国国家自然科学基金委(NSFC)，英国医学研究理事会同行评议专家，Circulation、Blood、J Thromb Haemost、Thromb Haemost等期刊审稿人，2008年首批首轮入选“上海高校特聘教授”（东方学者）。

项目来源：丁忠仁    复旦大学

所处阶段：已完成主要动物实验（小鼠、大鼠）

6.难治性癫痫侯新选药HN37

项目简介：本项目通过多样性导向策略（DOS）合成了一批小分子化合物库，通过电生理实验、动物模型实验、代谢实验，考察了构效关系、结构与ADME性质等，得到候选化合物HN37。HN37是一种疗效更好、安全性更高的新型抗癫痫药物。

项目背景：

1、HN37做为新一代KCNQ激动剂，较瑞替加滨具有全面优势，极有可能成为抗癫痫同类药物中一流的新型抗癫痫新药。

2、该项研究取得了国家自然科学基金、国家重点基础研究发展计划和国家科技重大专项“重大新药创制”的资助。

3、技术持有人南发俊研究员，新药研究国家重点实验室副主任、获中国科学院“百人计划”，国家杰出青年基金，首批“万人计划”科技创新领军人才，曾获得国家科技进步奖二等奖、上海市科技进步奖一等奖、吴阶平医学研究奖和保罗•杨森药学研究二等奖等奖励。

项目来源：南发俊/高召兵，中科院药物所（上海）

所处阶段：已完成系统性临床前研究。

7.生物创新仿制药PDAB

项目简介：本项目在肿瘤免疫和靶向治疗领域，新开发了一种PD1抗体，名为PDAB。PD1抗体是最有效的免疫调节剂，用于多种肿瘤治疗。目前只有美国施贵宝、默沙东和罗氏拥有上市产品，亚洲地区仅在香港有合法销售。其中美国施贵宝公司开发的Nivolumab于2014年通过III期临床研究，并史无前例地仅3日（正常周期1-2年）即被批准上市项目自主研发的全新PD1抗体，动物实验中被证实比市场上主流的Nivolumab具有与PD1更强的结合能力以及具有对多种癌症更强的杀伤性。

项目背景：

1、PD1抗体全球市场规模约350亿美金/年，中国市场规模约200亿。

2、技术前沿，国外仅有三家巨头药企拥有上市产品，国内尚无上市产品。国内抗体药以仿制药为主。2015年卫计委将PD1等列为重要靶点。

3、本项目技术弥补国内空白，已申报专利10余项，其中2项被国家知识产权局列为保密内容。

4、团队负责人汪国兴，师从著名教授吴缅先生，拥有发明专利10余项（其中多项为国际领先），软件著作权2项。2015获得由团省委主办的“青苗杯”项目资本群英会活动创业组金奖。

5、2016年公司获批发改委 “国家基因技术应用示范中心”。

项目来源：安徽瀚海博兴生物技术有限公司（依托中科大先进技术研究院成立的高新技术企业）

所处阶段：完成大规模动物实验。

8.肝癌CAR-T细胞免疫疗法

项目简介：香港大学医研团队于2008年于肝脏及胃部发现一个重要肿瘤靶点，本项目团队成功利用CAR-T和BiTE技术，研发出一系列对治胃肠道恶性肿瘤的临床前期药物，并计划在中国大陆、香港、台湾及韩国等地的医院，进行针对晚期肝癌、胃癌及直肠癌等治疗研究，以确定治疗的安全性及有效性。

项目背景：

1、免疫治疗在十年内将成为癌症治疗的主要导向，超过六成的晚期癌症管理将以免疫治疗为核心；保守估计，细胞免疫治疗的市场价值至2023年将会高达350亿美元。本项目的CAR-T 免疫治疗癌症的临床研究，是香港的首次。

2、本团队与中国干细胞临床应用中心携手于今年内推展 CAR-T 免疫细胞临床试验，计划在2018 - 2019年内推出中国大陆、香港及东南亚等地市场。

3、研发团队负责人陆满晴博士，前香港大学外科副教授。

项目来源：艾贝乐医药科技公司，由香港科技园推荐。

所处阶段：临床阶段。

9.肿瘤捕手—多肽纳米捕获肿瘤细胞技术

项目简介：本项目采用微纳加工技术，将各种特异多肽以巧妙的纳米结构组装到纳米磁珠上，用于CTC的捕获，通过纳米磁珠表面所修饰特异性多台的“癌细胞识别”特性，精准捕获肿瘤细胞，特异性达到99%以上，灵敏度超过90%。该技术可及时诊断肿瘤患否，对人体无危害，特异性好、灵敏度高、血样体积少、适应症范围大，与竞争产品相比有明显优势，对绝大多数癌症早中晚期均适用，对癌症早期诊断、预后判断、疗效评估、耐药监测、复发监测和精准治疗均有重要的临床意义。

项目背景：

1、液体活检被MIT Technology Review评为2015年度十大突破技术之一；福布斯杂志评为未来五大医疗行业颠覆技术；摩根大通预测该技术具有全球千亿美元市场价值。

2、该项目荣获中国创新创业大赛团队组第一名、黑马大赛行业总决赛第一名等多个奖项。

3、技术持有人胡志远教授，美国约翰霍普金斯大学博士，Daniel Lane院士和Leroy Hood院士实验室博士后；国家纳米科学中心研究员、中科院“百人计划”入选者；美国系统生物学研究所科学家和美国FDA免疫技术医疗诊断仪器专家委员会委员，蛋白质组国家重点实验室客座研究员。

项目来源：中科纳泰公司，依托中科院纳米所。

所处阶段：已有成型产品。

10.癌症多维靶点精准免疫治疗技术

项目简介：该团队经过十多年研究开发，建立了多维靶点精准免疫治疗癌症的技术体系，包括多维组学检测治疗癌症个性化靶点和标志物服务、靶点特异免疫激活患者自体免疫细胞和扩增服务，以第三类医疗技术通过医院对晚期癌症进行有效治疗，满足患者控制癌症、治愈癌症，延续生命的现实需求。项目核心科学创新是适应了癌症病情发展产生了多靶点特征。而目前癌症药物，包括CAR-TCR T细胞技术， 都还停留在“固定靶点”治疗策略水平。

项目背景：

1、晚期癌症的耐药、复发、转移是80%癌症死亡的根本原因。

2、项目负责人李荣秀教授，中国药学会生化与生物技术药物专业委员会委员，国家“重大新药创制”重大科技专项 “生物技术新药中试放大及分离纯化技术平台”项目首席科学家。

项目来源：李荣秀    上海交通大学/迈科技MetaLab推荐

所处阶段：即将开始临床试验

11.低分子肝素和硫酸软骨素酶法生产新技术

项目简介：对于抗凝血药物肝素和硫软骨素两种药品，我国是首屈一指的原料药生产大国，但在生产技术上却较为落后。本项目提出了使用重组多糖裂解酶生产法，与传统生产工艺相比该方法具有更温和的生物处理过程、加工工艺大幅度简化、反应效率高基本无化学试剂添加、安全性高且产品可控性很强、生产效率显著提升，并且环保压力小且劳动保护性强。使用该方法制备的肝素及硫酸软骨素具备高活性、高纯度和高稳定性，其品质与进口产品实力相当。

项目背景：

1、重组肝素酶、硫酸软骨素酶经中国食品药品检定研究院系统检定后，正式列为国内肝素行业标准检测用酶，并引入2015版中国药典.。

2、本项目核心技术已获6项专利授权，20多项应用技术的专利正在申请中。

3、项目持有人邢新会，清华大学化工系副系主任，“百人计划”教授。

项目来源：北京碧澄生物科技有限公司（依托清华大学成立）

所处阶段：产业化阶段

12.便携式质谱仪

项目简介：质谱仪广泛的应用于食品安全、生物医疗及医药、质量控制、环境监测、毒品监控、安全应急等。但是目前精度高的质谱仪都体积庞大，且需要专业人士操作。本项目的质谱仪，其特点是1）体积小，重量轻，适于携带、车载，放置在检测现场；2）分析速度快，操作简单，可供非专业人士使用。本产品主要目标市场是用于现场应用如临检、快检等市场，目前相关中国市场仍属空白领域。目前产品原型机第一代已经问世，第二代预计在2016年6月底前完成迭代。

项目背景：

1、本项目已获国际发明专利授权5项。

2、项目持有人欧阳证教授，“千人计划”成员， 清华大学精密仪器系主任，机械工程学院副院长，普渡大学生物医学工程系教授，美国生物医学工程学会会士，质谱仪器理论、仪器设计、采样领域的国际一流专家。技术顾问Dr. R.Graham Cooks是国际行业内公认的质谱大师，美国科学院院士，奠定了普渡大学Thermo Scientific质谱部门（全球最大的质谱供应商之一）的成立。

项目来源：清谱科技有限公司（依托清华大学和普渡大学的创业公司）

所处阶段：已进入A轮融资

13.脑检测仪

项目简介：本项目的脑网络组图谱相比现有脑图谱，具有更精细的脑区划分、亚区解剖与功能连接模式以及全新活体脑图谱，脑网络组图谱思想的提出将引领人类脑图谱未来的发展从标本走向活体，从粗糙走向精细，从单模态走向多模态。本项目根据脑网络组图谱，开发了一系列脑功能检测仪器，包括脑血氧仪和脑活动仪，可以对患者脑部血氧饱和度和脑部活动进行实时、长时间监测。

项目背景：

1、本项目双模态脑信号同步采集技术对比同类产品有明显优势，国际独有的无线脑血氧监测专利技术。国内尚无同类产品在医院形成有效应用。脑血氧仪市场处于形成阶段。

2、获得多个国家项目支持，其中国家重大科学仪器设备开发专项支持4212万元。

3、项目持有人蒋田仔教授，中科院百人计划入选者，973项目首席科学家，中科院自动化研究所脑网络组研究中心主任，脑网络组北京市重点实验室主任，澳大利亚昆士兰大学昆士兰脑研究所兼职教授。

项目来源：中科搏锐（北京）科技有限公司，由中科院自动化所推荐。

所处阶段：已有原型产品。

14.抗动脉粥样硬化潜在原创新药鞘磷脂合酶抑制剂

项目简介：鞘磷脂合酶（SMS）是全新的抗AS靶点，研究和开发出SMS抑制剂，将可能成为首创性抗动脉粥样硬化药物。该团队所发现的SMS抑制剂，具有全新的作用靶点和独特和作用机制，具良好开发前景。化合物Y9已适合直接推进到临床前研究，其开发成功后将成为全新靶点、全新作用机制的首创药物。

项目背景：

1、世界范围内尚无对本项目研发的的抗动脉粥样硬化靶点（SMS）的研究和开发，已在国际期刊发表论文7篇。

2、本项目成果具有巨大市场前景，目前已上市的主要药物以他汀类药物为主，临床证明有效性较低，并存在着一些严重不良反应。

3、项目技术持有人叶德泳教授，上海市药学会理事兼药物化学专业委员会副主任委员，全国高等医学教育学会药学教育研究会副秘书长。

项目来源：叶德泳    复旦大学

所处阶段：已完成动物实验

15.一种低毒性广谱抗癌活性的组蛋白去乙酰化酶抑制剂

项目简介：此产品-化合物X，是一种结构新颖、具有亚型选择性的且对心脏毒性低的组蛋白去乙酰化酶（HDACs）抑制剂。研究发现胃癌、前列腺癌、结肠癌及乳腺癌等多种癌细胞中HDACs的表达水平均有不同程度的提高，HDACs抑制剂通过调节肿瘤细胞中组蛋白的乙酰化水平可以达到抑制肿瘤发生发展的目的。经过体外抑瘤实验和小鼠实验表明该产品对人的肺癌细胞、结肠癌细胞、乳腺癌细胞及肝癌细胞的抑制效果显著。

项目背景：

1、HDACs具有多种亚型，目前经FDA批准上市的HDACs抑制剂均为非选择性HDACs抑制剂，会导致心脏QT值的延长，仅有一款于2014年通过CFDA认证的产品是具有亚型选择性的HDACs抑制剂。因此具有亚型选择性且对心脏毒性低的此产品具有一定的创新性和先进性。

2、项目持有人宋云龙老师，2009年入选上海市浦江人才计划（A类）。

项目来源：宋云龙     第二军医大学/盛知华推荐

所处阶段：完成小鼠试验

16.新性抗抑郁药YH-200

项目简介：本项目所研发的YH-200（口服）具有抗抑郁、和改善抑郁模型鼠睡眠、抗抑郁模型鼠的焦虑样行为等多重效应。与已上市抗抑郁药相比较，YH-200显示了新颖的抗抑郁作用机制：1）可被褪黑素受体（MTR）拮抗剂luzindole所抑制；2）可被AMPA受体拮抗剂NBQX所抑制；3）可被D1受体拮抗剂SCH23390和D2受体拮抗剂haloperidol所抑制。而与AMPA受体相关机制则提示，YH-200极有可能快速起效。一般药理学研究结果显示YH-200具有安全低毒，有效之特征。YH-200为新结构类型抗抑郁药物：由天然产物一步合成而得，原料易得、合成工艺简单、得率高（90%），纯度99.86%，成本低廉。已完成公斤级合成试验。

项目背景：

1、据国家食品药品监督管理局南方医药经济研究所统计，我国医院抗抑郁药物市场规模从2004年的8.71亿元增长到2009年的超过18.1亿元，每年都有双位数的增长。起效慢、症状缓解不彻底、复发率高和长期用药等缺点，且现有抗抑郁药对近40%患者无效是亟待解决的抑郁症临床治疗“瓶颈”问题。

2、核心技术已获美国发明专利授权和中国发明专利公布，相关成果已发表于《Acta Pharmacol Sin》

3、张永鹤教授：北京大学医学部睡眠医学中心副主任，兼任中国药理学会副秘书长/常务理事，国家科技部863项目评审专家库成员和多种国际性SCI杂志的特邀审稿人。

项目来源：张永鹤    北京大学

所处阶段：完成动物实验

17.原创的肿瘤新标志物和治疗靶标—LAPTM4B基因及其编码的蛋白质在肿瘤诊断、治疗中的价值及产品开发

项目简介：本项目发现、鉴定并且原创克隆了可作为多种实体肿瘤新标志物和治疗新靶标的LAPTM4B基因(NM_018407, Gene ID=55353)及其编码的LAPTM4B-35蛋白。实验证实， LAPTM4B-35蛋白是多种实体瘤的独立预后因子和治疗靶标，其抗体可用于相关肿瘤的病理学和血清学诊断、病情监测和预后判断，对确定精准治疗方案和靶向治疗具有重要参考价值。因此， LAPTM4B基因可作为肿瘤治疗的新靶标，据此可开发系列产品，包括肿瘤诊断产品、肿瘤治疗产品、肿瘤预防产品等。

项目背景：

1、项目已获授权中国专利3项，PCT国际专利5项。

2、项目带头人周柔丽，中国细胞分子研究领域泰斗，北京大学基础医学院细胞生物学教研室教授，中国细胞生物学学会常务理事，中华医学会医学细胞生物学学会副主任委员，中国生物化学与分子生物学学会、中国抗癌协会癌转移专业委员会委员，全国重点学科细胞生物学学科带头人，亚洲（北京）国际肝病研究院顾问。

项目来源：周柔丽等    北京大学

推荐项目

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