多发性骨髓瘤 CAR- T 疗法获突破性疗法认定

Celgene 公司和 bluebird bio 公司11月17宣布，靶向 B - 细胞成熟抗原（BCMA）的多发性骨髓瘤嵌合抗原受体 T 细胞（CAR-T）疗法 bb2121，获得了 FDA 颁发的突破性疗法认定（BTD）以及欧洲药品管理局（EMA）颁发的 PRIME 资格。

多发性骨髓瘤是第二常见的血癌类疾病，每年全世界有大约 11.4 万个新增病例，导致超过 8 万例死亡。多发性骨髓瘤形成于骨髓中的浆细胞，此类疾病通常表现为溶骨性损伤和肾衰竭。

目前的 CAR- T 疗法从患者体内分离出 T 细胞，并使用工程化的手段，让这些细胞表达靶向抗原的嵌合抗原受体（CAR）。这些 CAR 会引导 T 细胞，对癌细胞进行杀伤。

bb2121 的 BTD 认定和 PRIME 资格基于正在进行的 1 期临床研究 CRB-401 的初步数据。CRB-401（NCT02658929）是一项非随机，开放标签，多中心研究，评估抗 BCMA CAR- T 细胞疗法 bb2121 治疗患有复发性或难治性多发性骨髓瘤患者的疗效和安全性。CRB-401 的最新数据将于 12 月 11 日在亚特兰大举办的美国血液学会（American Society of Hematology）第 59 届年会上公开。

“突破性疗法认定和 PRIME 资格进一步强调了 bb2121 作为治疗多发性骨髓瘤新免疫细胞疗法的潜力。”Celgene 首席医学官兼全球监管事务主管 Jay Backstrom 博士表示：“我们将与这些机构密切合作，加速开发治疗多发性骨髓瘤患者的新技术 bb2121。”

▲bluebird bio 首席医学官 David Davidson 博士（图片来源：bluebird bio 公司官网）

“尽管最近取得了一些进展，多发性骨髓瘤仍然是一种不治之症，经过大量先前治疗的患者治疗方案有限。”bluebird bio 首席医学官 David Davidson 博士说：“初步数据表明，用 bb2121 治疗可能会诱发患者持续缓解。令人感到鼓舞的是，FDA 和 EMA 都认为 bb2121 是应加速发展的候选药物，我们将继续与 Celgene 合作将这种疗法带给需要新治疗选择的患者。”