FDA 发布组合产品使用者付费定稿指南

美国 FDA 于 7 月 16 日发布了针对申办人的定稿指南《组合产品申请使用者付费》，解释了其将如何评估组合产品的使用者付费以及申办人可根据处方药使用者付费法案（PDUFA）和医疗器械使用者付费修正案（MDUFA）申请使用者费用豁免的不同计划。

顶盖指南取代了 2005 年 4 月发布的指南，使其与当前使用者付费计划更加一致，并反映了《联邦食品、药品和化妆品法》（FD&C 法）第 503(g) 节中的组合产品规定。

问答指南包括组合产品的背景信息、FDA 如何确定单个申请和两个申请的使用者费用，以及有关申请使用者费豁免或降低使用者费用的信息。

FDA 表示，组合产品将被指定给一个产品中心，该中心将对其上市前审评和监管拥有主要管辖权。根据 FD&C 法第 503(g)(1) 条，指定给牵头中心是基于对组合产品主要作用模式 (primary mode of action，PMOA) 的确定。例如，如果组合产品的 PMOA 是生物产品，则组合产品将被指定给负责该生物产品上市前审评的中心。

FDA 表示，组合产品可以在单个申请中审评，也可以在其组成部分的单独申请中审评。对于大多数组合产品，一份申请是合适的，但请注意，在某些情况下，申请人可以选择提交两份申请。在这些情况下，“申请可能属于相同或不同的使用者付费计划。在这种情况下，FDA 将根据相关使用者付费法规独立评估每项申请的使用者费用，就好像其是一个独立的申请一样，并且将评估两项申请费用（即每项申请一项费用）。”

在申请人必须提交 MDUFA 和 PDUFA 申请的情况下，FDA 可能会向申办人提供一些使用者费用减免。对于这些申请人，如果产品保护公众健康，并且申办人资源有限，FDA 将免除 PDUFA 费用。

对于资源有限的申请人，FDA 还将免除创新产品的 PDUFA 用户费用。符合资格的产品必须展示“在疾病治疗或诊断方面的新的、进步的方法和前瞻性思维，或处于新医疗技术的前沿”并且“美国市场上没有类似的治疗、预防或诊断替代方案。”

除了这些免除费用的计划之外，其它 PDUFA 豁免计划还包括小企业豁免、孤儿指定产品豁免以及州或联邦政府实体豁免。根据 MDUFA，豁免计划包括人道主义设备豁免 (HDE) 计划和儿科使用条件计划（如果拟议的使用条件仅针对儿科人群）。

FDA 指出，指南应与行业处方药使用者付费法案药品和生物制品豁免、减免和退款指南以及适当的 MDUFA 指南文件结合使用。

编译：识林-椒