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速递 | 血友病基因疗法临床试验现曙光

药明康德 · 公众号 · 药品 · 2017-08-03 08:00

正文

▎药明 康德/报道

致力于研发遗传病基因疗法的公司Spark Therapeutics的主导基因疗法正在美国FDA的审理中。而近期， 它公布的一些临床数据也让我们看到了血友病治疗的曙光。

A型血友病是一种严重的遗传性疾病，患者的血液不能正常凝结，导致不受控制的自发出血事件。 A型血友病在全世界范围内影响了约32万人，其中约50-60%的患者是较严重的形式。 A型血友病患者缺乏一种凝血蛋白——因子VIII。当健康人出血时，因子VIII可以有效地将凝血因子IXa和X结合在一起，这一过程是形成血块帮助止血的关键步骤。当用因子VIII替代疗法治疗时，患者体内会产生出针对因子VIII的抑制剂，这类抑制剂是身体免疫系统产生的，会结合并阻断置换型因子VIII的功效，导致身体难以获得足以控制出血的因子VIII水平。