算力大模型带给药物经济学的机遇与挑战

不久前，英国NICE发布了《应用AI生成证据的NICE立场声明》（1.0版本）（以下简称《声明》），体现了NICE对应用大数据深度学习、生成式AI、大语言模型在AI生成证据的态度，一共提出了46条意见，涉及文献系统回顾和证据合成、成本效果证据和卫生经济模型、临床证据、真实世界资料和分析，以及未来技术评估的发展。应用AI和相对比较成熟的机器学习方法可以提供更多的研究证据和报告，帮助做好卫生技术评估和药物经济学的评价，进而帮助英国国家卫生服务体系和卫生保健系统提供最佳的服务。

其实，美国ISPOR在2024-2025的卫生经济与结果研究的十大趋势中已将“AI和高级分析”提升到第三位（见本报2024年2月26日报道），提出可以组织大数据和结构复杂的数据，改进医疗决策，应用机器学习，开发经济模型，以减少成本效果分析中的结构、参数和抽样的不确定性。

欧盟法规框架将风险分成四级（高风险、中等风险、有限风险和低风险），根据该体系，AI属于具有特定透明度的有限风险的范畴。应用机器学习和大语言模型可以对研究进行设计分类，产出研究结果；从定量及定性研究中自动提取材料；通过AI工具产出需要的结果或合成网状荟萃分析等。也就是说，将AI用于系统文献回顾、成本效果证据（卫生经济模型）、真实世界数据研究等药物经济学研究充满机遇，但也挑战重重（详见附表）。

在AI技术迅猛发展的当下，应用AI技术促进卫生技术的评估是药物经济学研究人员应该努力的方向。我国学界与产业共同研制的“AI快速HTA评估系统”根据PICOS原理，对需要评估的创新药物能在短期内形成卫生技术评估报告，并列出该检索药物的所有临床试验、不同国家的HTA报告，大大节省了药物经济学专家的工作时间，提高了药品评审的效率。同样，类似于新药注册审评医保库（Pharmago）、全球新药数据库（NextPharma）、临床试验数据库（TrialCube）、适应症格局库（DeepMed）这些利用生成式AI和大数据模型制备的各种数据库，或许可助力我国医保价格谈判。

不过正如英国NICE在《声明》发布后提及，AI用于卫生经济学评价的内容将随着实践的增多而不断补充。 相关部门应该尽早应用AI开展卫生技术评估，但该操作应在具有可证明价值时使用。 此外，应严格遵循政府监管AI所提出的标准，采用适合目的的评估手段，即充分考虑采用的技术和外部验证、预先指定的模拟结果具有AI许可证，避免版权的问题。

编辑：陈丽娜

版式编辑：余远泽

审校：马飞、张松

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