以Pharnext研发的用于治疗老年痴呆症的PXT864为例。它融合了巴克洛芬和阿坎酸两种药品。值得注意的是，在此之前，这两款药品并没有用于老年痴呆症的治疗中（两者都是用于治疗酗酒）。
而它们出现在PXT864中，是因为Pharnext对两种药物进行网络分析后发现：两种药物同时存在，能够恢复兴奋性神经递质和抑制性性递质在脑内的平衡，从而能够缓解由于β淀粉样蛋白堆积而导致的失衡。
PXT864于去年12月完成了临床Ⅱ期(a)部分试验的数据分析。45名患有老年痴呆症的病人参与了这一阶段的试验。结果显示：PXT864能够减缓轻度老年痴呆症患者的病情发展。
PXT864的阶段性结果，为PLEOTHERAPY这一新的研发范式提供了支持，同时也让人们开始期待PLEOTHERAPY能够为人们带来更加好的药物。毕竟，到目前为止，还没有任何一种药品能够完全抑制或者改变老年痴呆症的发展趋势。
在接下来的临床Ⅱ期（b）实验中，研究人员将进一步考察PXT864对帕金森综合症和肌萎缩的治疗效果，预计在2020年左右拿到最终结果。
PXT3003的介绍，图片来源：Pharnext官网
Pharnext利用新方法研发的药物可不止PXT864这一种。公司同时还着眼于另外一种更加罕见的神经退化疾病——CMT-1a（腓骨肌萎缩症1A型）。这种疾病在欧美的发病率为1：3300~1：2500，临床表现为四肢肌无力，大部分患者需要借助轮椅生活。
到目前为止，还没有用于治疗该疾病的药物。Pharnext研制的另外一款药品，PXT3003则是着眼于这个空缺而研发的孤儿药。
同样，它是由巴克洛芬（治疗酗酒），纳曲酮（帮助戒毒）和山梨醇按照一定比例组合而成的。Ⅱ期试验显示PXT3003具有良好的安全性，对患有CMT-1a的儿童有明显的治疗效果。Ⅲ期实验于2015年12月启动，对323名CMT-1a进行双盲试验，预计2018年下半年得到结果。
PXT3003和PXT864的研发进度，图片来源Pharnext官网
将不同的药物按照一定比例混合，竟然能够得到治疗疑难杂症的灵丹妙药，即便是现在听起来也有些不可思议。
这一大胆的想法与创始人Daniel Cohen一直以来的设想密不可分。在Nature Biotechnology 对其的访谈中，Daniel Cohen坦言道，自己这一灵感来源于自然界一个最基本的法则：Pleiotropy，基因多效性。
即一种基因控制的蛋白大分子合成会参与多个生物代谢生长过程，从而影响多个性状。不过这些联系仍然有相当一部分不为人所知。所以Cohen才想到，可以借助人工智能和强大的计算能力来帮助发现、推算这些可能存在的联系，进而为组合旧药，产生新药提供思路。
Daniel Cohen在梅斯医学对其进行的访谈中也表明，Pharnext的核心竞争力就是PLEOTHERAPY这一技术系统。
将上市药品进行组合听起来似乎很简单，但是即便是从2000种药品中选出3种药品来也有超过10亿的排列组合方式。而PLEOTHERAPY则能够将2000种药品缩窄为15个，从而极大得减少了选择范围。
而与传统制药方式相比，组合药品又能够更加安全，高效，同时研发费用和研发时间也能大幅减少。这是Cohen在生物医药行业工作了数十年笃信的观念。
Daniel Cohen（左一）和其导师Jean Dausset（右一）
在CEPH（人类多态性研究中心）Jean Dausset是人类基因学的鼻祖，
与1980在免疫学中的先驱作用获得诺贝尔奖。Daniel Cohen教授本人在基因学上
的造诣也十分深厚，他是绘制人类基因物理图谱的第一人。图片来自CEPH官网。
