药物经济学在医药卫生领域的应用

高胜男 刘国强

河北医科大学第三医院，河北石家庄  050051

药物经济学 （Parmacoeconomics,PE）是20世纪70年代后期发展起来的一门应用现代经济学的研究手段，结合流行病学、决策学、生物统计学等多学科研究结果，全方位地分析药物治疗备选方案（包括非药物治疗方案）的成本、效益和效果，评价其经济学价值的边缘学科 ^[1] 。旨在以最小的成本取得较大的收益，进而使有限的药物资源得到最优配置和最佳利用，获得最大程度健康状况的改善 ^[2] 。药物经济学在医药卫生领域的应用甚广，分别从医疗机构、医疗保险部门、医药厂家、社会整体四个角度进行研究，主要体现在药品研发、药品定价、医疗保险目录的制定、医疗保险支付范围及临床合理用药五个方面。本研究通过描述当前国内外药物经济学在医疗领域各方面的应用，说明研究药物经济学的必要性及重大意义，以促进我国药物经济学的发展。

同时促进新药研发药品研发是一个投入高、周期长、风险大的过程。一个新药的研发平均耗时10～15年，耗资12.41～13.18亿美元，且仅有少数新药可以盈利，这使医药企业的药品研发面临极大挑战 ^[3] 。在研发新药过程中，利用药物经济学原理可以加强医药企业对研发资源的利用率，提高医药企业的生产效率以及投资回报率，从而降低研发风险。研究表明，若将Ⅰ期到Ⅲ期临床试验中研发失败的药物排除掉，可以降低7.2%的药品临床研发成本 ^[4] 。药物经济学评价在Ⅰ期到Ⅲ期临床试验阶段都起着重要的作用。药物经济学数据可以帮助药品研发者了解药品的各种特征，帮助药品研发者决定药品的研究价值，可以提前预算药物研发的成本和收益，及早了解研发药物的经济性，为研究人员对研发药物在各阶段的决策提供依据，避免不合理的资金投入，降低药品研发成本，同时有利于控制药品费用。企业研发新药的直接目的是为了获利，为达成此目的，研发药品就需要被纳入医疗保险目录。而企业若想其公司研发药品进入医疗保险目录，研发药品必须具备较好的药物经济学评价结果，使企业研发人员积极寻求和研发与当前药物相比具有成本-效果优势的药品，可以促使药品研发的创新，对于国家医药水平也有促进作用。有些国家，药品定价往往与药品创新程度分不开，创新程度越高，在合理的范围内，药品价格也就越高。德国2011年实施的《医药行业改革法案》将药品实行分类定价管理，仿制药采取参考定价，创新药品通过与企业进行价格协商确定补偿价格 ^[5] ；加拿大的专利药品价格审查委员会（PMPRB）是根据药品的创新程度来进行药品价格的评审 ^[6] 。这既保障了药企合理利润的获得，又对新药研发起到一定的激励作用。

控制药品费用的增长目前，我国药品定价仍以药品成本定价和药品加成定价为基础，药品的价格由国家发展和改革委员会管理，制定最高零售价格，每种药品零售时不能超过规定的最高零售价格 ^[7] 。随着国外“价值定价”的观念流入中国，利用药物经济学评价来进行药品定价已逐渐体现在相关文件中。《中共中央国务院关于深化医药卫生体制改革的意见》中第十一条提出：“建立科学合理的医药价格形成机制”“对新药和专利药品逐步实行定价前药物经济性评价制度。对仿制药品实行后上市价格从低定价制度，抑制低水平重复建设”；《药品价格管理办法》中提出：“可替代药品治疗费用差异较大的，可以以对照药品价格为基础，参考药物经济性评价结果进行调整” ^[8] 。通过药物经济学循证依据进行药品定价，能够从药品的经济性出发综合衡量，确定药品的价格变动范围，指导制定科学合理的基本药物价格，充分反映了药品的实际价值，对于控制药品费用的过速增长有一定的帮助。澳大利亚、德国、法国等国家均实行以药物经济学控制药品定价的策略，他们的经验值得我国借鉴。澳大利亚是第一个将药物经济学评价结果应用于药品定价的国家，也是将药品价格控制较为合理的国家之一。澳大利亚采取的是全民医疗保险制度，药品要进入医疗保险报销，首先，药品生产厂家需申请进入药品补贴计划（PBS），相当于我国的医疗保险报销目录，推荐进入PBS的药品需要由制药补贴定价管理局（PBPA）与药品生产厂家进行价格谈判，谈判依据是药物经济学评价内容和PBAC对药品的相关建议，并将建议定价上报卫生和老龄部（MHA） ^[9] ，进而确定药品价格。

决定药品目录的增删，优化资源配置医疗保险目录遴选制度是指在对药品的临床疗效性、质量可靠性以及经济性进行考察的基础上，将合适的药品列入药品报销目录名单的制度 ^[10] 。然而，目前我国《基本医疗保险药品目录》是由临床专家的经验和意见推荐制定，具有一定的主观性。临床专家推荐医疗保险药品主要根据药品的安全性和疗效性，忽略了药品的经济因素，没有把握好它们之间的平衡，缺乏科学性，造成了药品的过度浪费，不利于医疗资源的合理使用。药物经济学研究弥补了这一缺陷，根据药物经济学理论、方法和研究结果，可以遴选出疗效肯定、不良反应小、价格合理、使用方便的基本药物，将主观意识变为客观依据，为医疗保险目录药品的遴选和增删提供了循证证据，有利于降低医疗费用，还有利于优化卫生资源的配置。澳大利亚、美国、加拿大安大略省、荷兰等国家要求药品进入医疗保险目录必须提供药物经济学评价结果。韩国是亚洲第一个将药物经济学证据应用于医疗保险决策的国家，也是目前亚洲唯一一个强制执行药物经济学评价的国家，它除了要求新药必须提供药物经济学评价外，目前已经存在于目录中的药物也要按规定接受同样的评价，若评价结果证明不具有临床和经济价值，那么该药物仍将被从目录中删除 ^[11] ；加拿大安大略省的药品质量和治疗委员会（DQTC）是进行药物经济学评估的部门，它对于新药的评价重点在于此药品对安大略省生命质量的提高程度和对卫生总支出的影响，以判断新药是否可以进入医疗保险目录 ^[12] 。而我国由于缺乏药物经济学在医药政策决策应用中的具体操作规章细则，缺乏药物经济学评价机构监管，没有足够的循证医学证据支持药物经济学，药品目录的制定是缺乏药物经济学评价依据的。因此，应借鉴他国的先进经验，加大我国药物经济学评价指南的利用程度，制定药品目录遴选机制，借助药物经济学评价结果来决定药品是否进入医疗保险目录，完善医疗保险目录的制定。

提高医疗保险基金效率人口数量庞大，医疗保险基金的数量有限，这决定了我国医疗保险决策的性质不同于其他国家的全民覆盖医疗保险。如何使用有限的基金，创造最大的使用价值，保障更多人受益，是我国基本医疗保险的意义所在，也是医疗保险部门需要考虑的基本问题。在医疗保险支付范围能力内，病种的选择以及治疗药物品种的选择至关重要，其评价手段是药物经济学。在治疗某一病种的众多药物中选择一个或多个纳入医疗保险支付范围内，评判标准就是药物经济学评价结果。按照该病种治疗药物的成本-效果优势从最优开始选择，该病种的医疗保险基金能够支付几种治疗药物，便可以在医疗保险支付范围内纳入这几种药物。因此，利用药物经济学评价可以确定医疗保险支付范围，指导医疗保险支付范围调整，提高医疗保险基金效率。

指导临床合理用药随着医学和药学的不断发展以及医药科技水平的不断提高，药品研发种类日益增多，临床上用于治疗疾病可供选择的药品种类、规格、剂型以及相应的治疗方法与手段等越来越多，而不同品种、不同规格或不同剂型的药品以及不同的治疗方法与手段往往具有不同的价格、不同的治疗成本和不尽相同的治疗效果，临床治疗药物难以选择。通过药物经济学研究，可以对两种或以上治疗方案进行成本-效果分析，在保障治疗安全有效的基础上，选择以最小治疗成本获得最大治疗效果的方案。能够帮助医师或临床药师经济合理地选择药品、治疗方法、治疗手段等，更好地促进临床药物的合理使用，做到经济合理用药；同时减轻患者的经济负担，节约药品资源，减少医疗成本。谢振伟等 ^[13] 对阿奇霉素分别联合头孢孟多、拉氧头孢、头孢美唑、头孢呋辛四种方案治疗支原体肺炎合并细菌感染进行药物经济学评价，采用最小成本分析的方法，结果显示，四种方案中头孢呋辛联合阿奇霉素组最具药物经济学优势，成本最低，为治疗小儿支原体肺炎合并细菌感染最佳给药方案。方伟 ^[14 ]运用成本-效果分析的方法对头孢硫脒、头孢曲松钠、头孢呋辛钠、阿莫西林钠克拉维酸钾和头孢哌酮钠舒巴坦钠治疗儿童支气管肺炎的方案进行了药物经济学对比，结果说明头孢呋辛钠治疗儿童支气管肺炎更具成本-效果优势。进一步证实，药物经济学研究可以为临床经济合理用药提供参考。

无论是在药品研发、医疗保险政策方面，还是临床应用方面，开展药物经济学研究都具有非常重要的意义。而我国的药物经济学研究刚刚起步，现多用于评价药物治疗方案，以指导临床合理用药。对于医疗保险目录的遴选与增删、药品定价、新药研发、确定医疗保险支付范围这些重要作用在我国尚未体现。因此，需要总结借鉴国外的药物经济学经验，充分发挥药物经济学在医药卫生领域各方面的作用，节约医药卫生资源，促进新药的研发，控制医药费用的快速增长，做到合理用药，使广大民众真实受益。

[1] 杜丽侠,王常颖,何江江,等.药物经济学领域系统综述发展现状研究[J].中国卫生资源,2015,18(3):226-228.

[2] 古丽巴哈尔·卡吾力,王玲.药物经济学的评价方法在临床药师工作中的应用[J].中国药物经济学,2012,7(4):11,16.

[3] 李易平,邱家学.新药研发中的风险管理与药物经济学研究投入[J].中国执业药师,2010,7(2):25-28.