专栏名称: 佰傲谷BioValley

佰傲谷BioValley——生物医药知识聚合社区，致力于打造一个垂直于生物制品领域的第三方平台。为生物制药企业提供品牌推广、技术咨询、项目交易、企业合作、人才培养等服务。为生物制药行业从业人员提供沟通交流、会议培训、工作求职、个人展示平台。

沙砾生物的基因编辑型TIL申报临床

佰傲谷BioValley · 公众号 · · 2023-04-27 14:00

正文

小编有话说

事实上，TIL细胞相较于其他过继性细胞治疗，其中一个关键的优势在于工艺相对简单，生产成本更低。但是基因编辑型TIL细胞的开发，增加了TIL细胞的开发难度，同时增加了生产成本以及监管挑战。

但是，从另一个角度上出发，通过对TIL的基因编辑增加了有效性和安全性，能够给临床带来更好的益处。

2023年4月27日，国家药监局药品审评中心（CDE）官网显示，苏州沙砾生物科技有限公司（以下简称“沙砾生物”）的“GT201注射液”临床试验申请，已经获得受理。

GT201是沙砾生物基于专有病毒工艺平台StaViral®开发的、 表达膜结合细胞因子的、下一代基因编辑型TIL产品 ，临床前研究中对比和选择了最优化的结构设计，并通过为工程化TIL疗法量身定做的逆转录病毒系统StaViral®实现在多批次、不同瘤种来源的TIL细胞上的稳定表达。

GT201被开发用于治疗妇科肿瘤和肺癌。GT201在体内外均表现出 较传统TIL更强的增殖能力、肿瘤杀伤、细胞因子释放和更好的存续性 ，并 可以降低对于IL-2的依赖性 ，从而克服传统TIL产品所面临的挑战，并潜在降低临床应用中IL-2的使用剂量。

据报道，GT201在首个人体试验中，在多个晚期实体瘤患者体内均表现出良好的安全性，并展示出稳定的扩增和初步临床疗效。

沙砾生物在基因编辑型TIL具有全球领先地位

沙砾生物成立于2019年，是一家致力于开发TIL细胞治疗的生物技术公司，也是国内领先的TIL细胞企业。

2022年1月，沙砾生物的TIL细胞GT101申报临床；同年4月，GT101获得CDE临床默示许可，适应症为转移或复发的实体瘤—— GT101是国内首款获得临床批件的TIL细胞治疗。 GT101是一款自体肿瘤浸润淋巴细胞的细胞药物(TIL)，在 IIT 中展现了良好的药物安全性和明显的肿瘤杀伤及临床有效性。目前处于临床1期研究阶段。

延伸阅读：国内首个TIL疗法获批临床（沙砾生物）

沙砾生物的技术平台

为了增强TIL细胞的肿瘤杀伤性，基于专有的StaViral®稳转生产细胞株平台和KOReTIL®高效的TIL基因敲除平台，沙砾生物开发了基因编辑型TIL细胞，通过重编辑TIL细胞，使得 TIL额外表达关键蛋白 或者 敲除免疫抑制靶点 ，从而让TIL细胞具有更强的有效性、更好的安全性和耐久性。

值得注意的是，国际上鲜有公司挑战基因编辑型TIL疗法的开发，沙砾生物在基因编辑型TIL细胞开发上具有领先优势。

GT201是沙砾生物基因编辑表达额外蛋白的TIL管线进度最快的一款，此外基于同技术开发的还有GT202，以及另一款针对血液肿瘤的GT007。

基因敲除的TIL细胞进度更为早期，从沙砾生物网上得知，共有两款产品GT307和GT316，开发适应症均为消化道肿瘤和卵巢癌。

参考资料：

1.沙砾生物官网：https://www.grit-bio.com/

近期热门视频

沙砾生物的基因编辑型TIL申报临床

正文

请到「今天看啥」查看全文