首个现货型基因疗法 Ⅲ 期试验启动，治疗罕见呼吸道肿瘤

8 月 5 日，据 ClinicalTrials.gov 显示， Precigen 公司在美国启动了其现货型基因疗法 PRGN-2012 治疗复发性呼吸道乳头状瘤病（ RRP ）患者的 Ⅲ 期临床试验 （ 登记号：NCT06538480 ）。该研究的目的是进一步证明 PRGN-2012 治疗成人 RRP 中的疗效和安全性。 据悉，这也是首个进入 Ⅲ 期临床的治疗 RRP 的基因疗法。

截图来自：ClinicalTrials.gov 官网

RRP 属于罕见的、难以治疗的呼吸道肿瘤，主要由 HPV 6 和/或 HPV 11 引起。RRP 可发生在呼吸道多个部位，主要发生在喉部。RRP 一般是良性，但可引起严重、危及生命的气道阻塞和呼吸道并发症。

PRGN-2012 作为一种创新的基因治疗方法，旨在激发对抗受 HPV6 或 HPV11 感染细胞的免疫反应以治疗 RRP。此前，PRGN-2012 已获得 FDA 和欧盟委员会授予的孤儿药资格，还在 2023 年 6 月获得了 FDA 授予的突破性疗法认定。

2024ASCO 大会公布了 PRGN-2012 治疗成人 RRP 的 Ⅰ/Ⅱ 期临 床试验结果，显示达到了主要的安全性和疗效终点。中位随访时间为 20 个月时， 51% 接受 PRGN-2012 治疗的患者达到了 CR，且不再需要进行手术治疗，CR 持续时间超过 12 个月。86% 的患者在接受 PRGN-2012 治疗后的一年内需要进行的手术次数较治疗前一年减少，从治疗前一年的中位次数 4 次减少到接受治疗后的 0 次。 此外，PRGN-2012 显著改善了达到 CR 患者的 Derkay 评分 （ 一种用于测量 RRP 生长程度的量表 ）和生活质量评分。安全性方面，PRGN-2012 的耐受性良好，无 DLT，也没有 ＞2 级的治疗相关不良事件。

截图来自：Insight 数据库官网

从全球范围来看，针对 RRP 目前尚无获批的疗法。随着研究的深入，目前全球已出现几款在研 RRP 新疗法，如 INOVIO 公司的 INO-3107、Nventa 的卡维帕塞等。其中， PRGN-2012 进度最为靠前，有可能成为首个获得 FDA 批准用于治疗 RRP 的疗法。