“国际接轨”进行时，如何升级医药行业“新标准”？

拥有数年临床医生和20多年的医药行业经验。曾在葛兰素史克、辉瑞和强生中国、亚太和全球范围内担任医学、临床和药物警戒负责人。

致力于把创新药和临床亟需药品尽快带给临床医生，满足未被满足的临床需求，使患者获益。

毕业于上海医科大学临床专业，并获香港大学MBA。

在近五到十年，国家在政策层面给予诸多支持，使国内创新药研发路径不断优化，使得研发时间缩短，同步研发成为可能，但目前仍存在一定差距，尚未实现完全意义上的同步研发。对于跨国药企（MNC）而言，政策支持的进一步加强有助于其更高效地开展同步研发工作，使中国市场能更快地与全球接轨，让患者受益于前沿创新药。

MNC在创新药引进时面临诸多挑战，其中关键在于商业考量。在决定引进产品前，需综合评估研发路径、上市时间、适应症范围、潜在患者人群及价格等因素。然而，许多时候由于进口药成本高昂，如免疫类产品的冷链需求、复杂装置产品的高成本等，加上中国医保政策（如医保谈判大幅降价、VBP等）对价格的影响，使得商业计算难以支持产品引进。尽管产品本身优秀，但高昂的研发和生产成本导致缺乏合适的商业案例，这不仅影响外企决策，也在一定程度上影响了中国新药环境发展和患者受益。

为积极应对这一局面，药企可从两个方面调整策略。一方面，密切关注新药研发各方面动态，包括政策、竞品、商业支付端及患者教育现状等，以便灵活调整策略，确保产品最终能使广大患者获益。另一方面，研发和医学团队应更加积极地挖掘真正满足临床需求的创新点，避免同质化竞争（如Me-too、Me-better药物），努力开发具有高度差异化的产品。比如，礼来和诺和诺德的GLP-1药物，默克和BMS的O药和Z药，以及赛诺菲的Dupixent单抗等成功案例所示，突破性疗法和真正满足未满足临床需求的好药仍能在市场中占据优势，获得巨大收益。这为药企提供了明确的发展方向和借鉴经验，以提升产品竞争力，激励药企在创新药研发道路上不断进取。

从定价角度，评估全球或卖方已有数据中是否存在差异化，这关乎是否满足临床未满足需求，是医保准入关键条件。同时，疗效、安全性及耐受性必须满足获益大于风险，临床研究与药物警戒部门需提供全面数据集。在中国进行研究设计时，临床团队无论是在桥接研究、三期临床还是在上市后研究阶段，都要注重设计出差异化数据。必要时采取积极策略，如设置活性对照以体现差异。此外，在申请进医保前，药物经济学数据不可或缺。其不仅有助于获得医保准入资格，还能在医保谈判中争取较好价格。整个过程需与其他部门尤其是准入部门通力合作，综合各方面努力，提升产品进入医保的可能性。

我国CDE和各方部门正积极推动与国际接轨，目前在药典标准与支付体系两个方面还有较大进步空间。

第一，在临床研究方面，虽已遵循ICH、GCP等国际标准，但原料药标准与国际还存在较大差异。中国药典标准与美欧不匹配，导致进口药原料在中国获批困难，如国际知名企业原料因标准不符无法引入，国内又缺乏替代，引发对药典标准合理性的质疑，亟待商榷与更新，以实现与国际标准更好对接。

第二，中国医药行业最大矛盾之一在于支付体系。目前，医保作为主要支付方负担过重，与发达国家相比我国可考虑针对不同药物设定合理价格区间，以促进研发。同时，应加快引进商业支付体系，如在职人员的商业保险等，减轻医保压力，让民众根据自身需求选择，改变医保单一支付局面，实现多元化支付模式，这对行业可持续发展至关重要。

在创新药研发方面，当前呈现出人工智能深度参与的趋势。在国外，一些初创企业在化合物初筛阶段已全面采用AI技术，使得效率大幅提升，且已有从AI筛选化合物到成功进入临床前及Ⅰ期的成功案例。受此影响，众多大型药企纷纷跟进，或与相关小平台合作，或自主搭建AI筛选平台。不仅在化合物研发，在疫苗生物制药等领域，人工智能也发挥着重要作用，展现出广阔的应用前景，有望推动研发进程加速。