巨资研发的抗体，能实现首次治愈阿尔茨海默症么

长久以来，阿尔茨海默症没有确切的病因，Biogen公司最新测试斑块消除抗体（plaque-busting antibody）很可能首次成功治疗阿尔茨海默症。

Biogen公司将新药物aducanumab分发给165位病人。据称，服用剂量最多的病人已经在大脑内有效地去除了淀粉样蛋白斑。这些斑块被认为是杀死脑神经细胞和造成失忆的罪魁祸首。

在此之前，市面上从来没有出现过有效治疗阿尔茨海默症的药物。据估计，到2050年以后，美国每年将在阿尔茨海默症患者们身上花费1万亿美金。

所以，新药aducanumab的测试费用虽然高达25亿美金，但与未来可预见的巨额医疗费用相比，其实是小巫见大巫了。

Biogen选择了孤注一掷，虽然投入资金巨大，一旦新药研发成功，这将给公司带来巨大的利润，并且彻底改变人们“老年”=“痴呆”的固有思维。

在一次电话会议中，Biogen的首席医疗官，阿尔弗雷德·桑德洛克（Alfred Sandrock）表示希望新药能够像降胆固醇药物一样被广泛的使用，并且预防阿尔茨海默症。桑德洛克认为新药可以在人们出现阿尔茨海默症状之前就得到治疗。

这家位于波士顿的生物技术公司在8月31号的《Nature》发表了初步研究结果。涉及更多志愿者（约2700名）的第三阶段的研究正在进行当中。本阶段的研究主要集中在药物预防失忆的效果。桑德洛克对目前的数据比较乐观。

来自克利夫兰医疗中心（Cleveland Clinic）脑健康中心主任詹姆斯·莱韦伦茨（James Leverenz）对新药的测试非常感兴趣，他和同事们早在去年就开始密切关注，并且安排了5名志愿患者去Biogen做新药测试。

史蒂文·保罗（Steven Paul）是基因治疗公司 Voyager Therapeutics的CEO，该公司在研究另外一中治疗阿尔茨海默症的抗体。保罗认为Biogen是用抗体消除大脑斑块治疗阿尔茨海默症的领军者。“最关键的是，他们的数据很好地向人们展示了抗体剂量和斑块数量负相关的关系。”

截至目前，Biogen新药测试选择的都是早期病人，这个时期的患者只出现了阿尔茨海默症的少数几个症状。因为新药的效果是防止病症恶化，在早期服用效果最明显。一旦脑细胞开始死亡，再神的药也是无力回天。

阿尔茨海默症患者记忆的衰退和普通人的短暂失忆不同。正常的衰老表现在搜索信息的困难。“你常常一时想不起一个名字，但是5分钟后你想起来了。”这种情况下，记忆信息还在脑袋里。

阿尔茨海默症则不同，他们无法形成新的记忆。这些最初的症状往往被家人最先发现，比方说丈夫发现自己的妻子完全不记得他们上周请朋友来家了做客，女儿回到家中发现自己的父亲完全不认识自己。

如果Biogen的药物管用的话，这基本上就证明了阿尔茨海默症是由“淀粉样蛋白”导致的理论假设：一种叫做beta淀粉样蛋白在脑部组织形成细小的纤维聚集成斑块。药物能够直接吸附在斑块上，并且“召集”吞噬细胞移除他们。如果最终结果不尽如人意，科学家们很有可能推翻之前的理论重新研究，当然斑块这一现象仍不能忽视。

新药也有令人担忧的副作用：在一些病人的身上出现了大脑肿大的现象，这使得病人不得不停止药物测试。这极大限制了药物测试的广泛性，也推迟了新药进入市场的时间。

编辑：段鲸鱼

来源：MIT Technology Review

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