“‘重点品种’政策对于企业开展高价值创新有着非常大的促进作用，随着相关政策公布，分中心就已向我们伸出援手，他们专门组织会议，帮助我们梳理流程、明确方向，支持加快核心产品‘注射用GMDTC’申报上市的步伐。”健尔圣医药董事长唐小江谈及国家药监局药品审评检查大湾区分中心（简称：药品大湾区分中心）支持区域内重点品种研发工作时给予了高度评价。
药品大湾区分中心自2020年12月23日在深圳正式挂牌成立以来，已经走过了四周年的发展历程。在这四年中，通过不断的努力和创新，分中心已经成为大湾区药品创新的重要推动力。
2023年12月，药审中心和药品大湾区分中心联合发布《支持和服务大湾区区域药品创新研发重点项目工作方案》，明确“用于防治严重危及生命或者严重影响生存质量的疾病且尚无有效防治手段或者与现有治疗手段相比有足够证据表明具有明显临床优势的创新药和改良型新药；尚无有效治疗手段的儿童专用创新药和罕见病创新药；应对重大突发公共卫生事件急需的创新药和改良型新药；其他经研究需要纳入重点项目名单的创新药。”纳入重点项目名单。
在“重点项目”基础上，为进一步服务大湾区区域内生物医药创新和高质量发展，提升创新药研发效率，今年6月，药品大湾区分中心发布《药品大湾区分中心服务区域重点品种有关事项的通告》，旨在针对重点品种，明确按照“专人对接、优先服务”的原则，对其研发及申报阶段遇到的问题提供事前事中沟通指导服务。截至目前，已有四批共32个重点品种被纳入服务范围，这些品种涵盖了关键临床阶段的在研新药、中药创新药、经典名方、短缺药品以及鼓励研发的仿制药等，极大促进了粤港澳大湾区高价值创新药品研发转化和区域高质量发展。
粤港澳大湾区是我国生物医药产业聚集的重要区域，以其完备的产业基础，领先的研发转化实力，以及先行先试的改革开放窗口优势和辐射全球的国际化区位优势，成为推动我国生物医药产业发展的强劲引擎。
作为国家药品监管部门服务支持大湾区区域发展战略的前哨站，药品大湾区分中心主动融入大湾区经济社会发展规划，不断拓宽沟通交流方式和渠道，为大湾区药品审评检查工作提供了强有力的支持。
自“重点项目”政策发布以来，药品大湾区分中心围绕重点品种、重点区域、重点平台，积极推进研审联动，主动提供靠前服务、定制服务，构建了包括创新药沟通指导、立卷指导、面对面咨询、受理咨询、电话咨询、一般性技术问题咨询、沟通交流会议申请等在内的双向、多层次交流渠道。
此外，药品大湾区分中心聚焦药品研发与注册监管的基础性、关键性、前沿性和战略性技术问题，多角度布局监管科学课题研究，推进研发新工具、新标准、新方法的研究和应用，逐步形成了有利于区域内药品创新发展的良好生态。
“重点品种”政策是“重点项目”政策的有力补充，为粤港澳大湾区区域内的申请人量身定制，涵盖了一系列关键药品品种，包括：经广东省药监局、深圳市市场局根据《支持和服务大湾区区域药品创新研发重点项目工作方案》推荐但未纳入的项目；已进入关键性临床研究的新药品种；已进入临床阶段的中药创新药品种；制备工艺确定后的3.1类古代经典名方中药复方制剂；港澳新药品种；属于国家卫生健康委等部门印发的国家短缺药品清单内品种；已列入国家卫生健康委等部门印发的《鼓励仿制药品目录》的品种；粤港澳大湾区国家级重大合作平台（横琴、前海、南沙、河套）管理机构推荐行政区域内的新药品种。
据了解，按照“重点品种”政策要求，粤港澳大湾区区域内申请人可在药品大湾区分中心网站下载并填写《药品大湾区分中心重点品种申请表》，并将支持性材料发送至分中心。按照工作流程，分中心将对《支持和服务大湾区区域药品创新研发重点项目工作方案》推荐但未纳入的项目直接纳入“重点品种”，其他品种也将在5个工作日内进行评估，并按照内部流程定期给予相关单位反馈纳入意见。纳入重点品种清单的申请人可基于各研发阶段的沟通需求，按照分中心现行工作程序要求，提出沟通指导、立卷指导等申请，由分中心接收并设置单独服务序列、优先安排、专人服务。
为加速大湾区生物医药创新成果转化，药品大湾区分中心针对区域内的重点品种，实行提前介入、一企一策、全程指导、研审联动，在关键节点提供政策法规、技术规范等精准指导，帮助企业及时解决遇到的困难和问题，支持和推动创新药品快速申报。在药审中心和核查中心的指导下，今年以来，药品大湾区分中心已完成各专业的审评任务共3945件，承接57个药品注册核查任务，并开展了79家次现场检查。
“重点品种”政策一经发布，迅速在粤港澳大湾区的医药企业中引起了热烈关注和积极反响。药品大湾区分中心介绍，四批32个项目被纳入重点品种，分别来自广州16个、深圳10个、珠海5个和佛山1个，充分展现了大湾区医药产业创新区域聚集的鲜明特点。
前面提及的创新药“注射用GMDTC”是最早被纳入重点品种名单的创新药物之一，该药物是唐小江团队二十年科研攻关的成果，作为全球首创的细胞内重金属驱排药，GMDTC通过肾葡萄糖重吸收的SGLT2-GLUT2偶联转运机制实现“二次跨膜、入胞取毒”，有效驱除进入细胞内的镉、铅、铂等有毒重金属，解决了现有重金属驱排药无法进入细胞或进入细胞后无法排出的难题。目前，“注射用GMDTC”项目正在进行第二阶段临床试验，并预计在2025年申请附条件批准上市。
唐小江介绍，药品大湾区分中心重点品种政策发布后，广东省生物医药创新技术协会和珠海市药监局迅速与健尔圣取得联系，协助其提交相关材料。仅一个月后，药品大湾区分中心便正式将健尔圣的创新药物“注射用GMDTC”纳入重点品种名单。
君圣泰医药(2511.HK)的一类原创新药“HTD1801胶囊”也顺利被纳入重点品种名单。作为君圣泰的核心品种，HTD1801是由小檗碱及熊去氧胆酸形成的创新分子实体，是一款靶向肝-肠系统，通过AMPK激活及NLRP3抑制发挥代谢调剂和抗炎双重机制的“多通路协同疗法”药物。临床数据明确显示，HTD1801不仅能够改善糖代谢，降低肝脏脂肪，改善肝功能，降低肝脏纤维化，还可以改善血脂代谢，并具备减重功效，是一款多效合一的创新药物。
君圣泰中国区临床负责人于萌对药品大湾区分中心的高效率和对创新药物的支持十分振奋。在采访中她告诉记者，从重点品种政策发布到HTD1801被正式纳入名单，整个过程十分高效、实际按照政策说明的申请资料要求提交“重点品种”申请之后，短短一个月的时间就被通知纳入名单。
入选重点品种后，君圣泰深刻体会到了“专人对接、优先服务”的便利，公司甚至将药品大湾区分中心的对接人亲切地称为“娘家人”。于萌表示，对于法规和流程的任何疑问，都能在4个工作日内得到“娘家人”的沟通和解答，这种服务让人感到特别扎实和温暖，极大增强了药企对研发工作顺利开展的信心。
在药品研发过程中，高效的沟通交流可以为药品研发注册提质增效。在采访中记者了解到，对于所有入选重点品种名单的企业而言，获得专人对接和优先服务的政策极大地提升了企业研发注册的工作效率。针对企业的不同需求，药品大湾区分中心不断拓宽事前事中沟通渠道，目前已建立了独具特色的沟通指导框架体系，简单的个性问题通过电话咨询快速解决，相对复杂的共性问题采取一般性技术问题咨询途径，对于创新药在研发关键节点的重大问题组织沟通交流会议，还主动服务区域内重点企业和项目，解决其注册过程中的痛点和难点问题。
近年来，药品大湾区分中心持续强化技术指导和服务职能，不断加强区域内的协调与合作，建立了区域内药品监管机构定期的工作协调机制，充分发挥分中心的职能作用，为区域合作发展奠定了坚实的基础，推动粤港澳大湾区药品产业高质量发展。
编辑：艾伦
