根据数据统计，我国目前大约有
700万盲人，最常见的致盲性眼病包括白内障、角膜病、青光眼和视网膜变性疾病（如老年性黄斑变性、视网膜色素变性），其中视网膜变性疾病占了三分之一以上，目前全世界尚无有效治疗方法。而干细胞有希望帮助我们认识和治疗这些疾病，尤其是在角膜损伤和神经退化相关的眼科疾病方面，干细胞技术同样得到了一定的研究和应用。干细胞治疗，尤其针对已发生严重损伤或坏死的患者，用干细胞为核心的再生思想，去移植、促进或产生新组织/细胞，甚至有可能替代受损或坏死的组织/细胞，重建视觉功能。
临床前实验成功证实干细胞修复可行性
干细胞已经用于眼科疾病临床研究的疾病主要有：如角膜缘干细胞、角膜上皮干细胞等移植治疗眼角膜损伤；胚胎来源的色素上皮细胞、诱导多功能干细胞以及间充质干细胞治疗视网膜病变，以及造血干细胞和间充质干细胞移植治疗于自身免疫引起的一些眼部病变。
国内已有科研团队已经完成了脐带间充质干细胞的成功采集、分离、规模化扩增培养，建立了相关标准质量体系，并成功进行临床前的动物实验，证实了脐带间充质干细胞对眼角膜损伤修复有很好的治疗效果。未来会在成功的动物实验的基础上，进一步证实干细胞促进眼角膜损伤修复的临床治疗效果，同时，希望在提取干细胞外泌体对角膜损伤修复方面研究有所突破，如果这项研究被证实有效后，就将全面申请临床研究。
国外成功案例
干细胞治疗失明
LV·普拉萨德
眼科研究所位于印度的海得拉巴城市，该所曾利用干细胞，培养新的角膜组织，迄今，已经救治了超过
650位失明的患者。外科医生万德·桑万和科学家基塔·翁安提共同合作，致力于运用干细胞移植治疗眼睛化学烧伤。科学家基塔·翁安提花了一年的时间创建并改进科学条款，她率先培养角膜干细胞，并让LV·普拉萨德医院的外科医生万德·桑万做治疗。它可能能够挽救患者桑格由于一场事故毁掉的视力。
根据最新一期的《印度时报》报道，该眼科研究所培育利用干细胞在试管中培育出了
“迷你”眼睛。尽管培育成熟的、能够用于移植的完整眼睛可能还需要几年时间，但这项研究给未来发展带来了希望，有望帮助严重眼部损伤的治疗。相关结果公布在2018年国际细胞生物学大会上。
这项研究首次显示，复杂的
3D角膜器官可以由多能干细胞生成，微型角膜在试管（体外）中发育成熟，并重现正常角膜发育的步骤。研究证实多能干细胞分化形成的眼区原始集群最终发育成为完整眼球状的三维微型结构，该结构包含了视网膜原基、角膜原基、原始眼睑样外壳以及睫状边缘样附件组织。并在15周内逐步成熟，在体外重现了早期发育事件，显示出与成人相似的解剖特征和表达谱。
以干细胞作为种子，培养器官
迷你肾
2013年，《科技日报》援引报道,澳大利亚研究人员首次使用人体皮肤细胞制造出了一小块功能性的“迷你肾脏”,首次将干细胞分化为三种不同类型的肾细胞。
迷你胃
2014年，世界著名医学杂志Nature发表了美国辛辛那提儿童医院医学中心的一项研究成果，科学家用人类多能干细胞在实验室培育成微缩版功能性人类三维胃组织（也称胃类器官，hGOs）。
阴道
同年四月，发表在《柳叶刀》杂志上的一篇文章描述了实验室培育出的阴道成功移植的研究结果，是通过在阴道形支架上对患者的细胞进行培育而产生的。早在几年前就在四个女孩和年龄在
13岁到18岁之间的年轻女性中进行了阴道移植以纠正阴道和子宫缺失或发育不良的先天性缺陷。在进行阴道移植术后的八年中，每年都对这些青少年进行检查，在此期间，移植阴道一切功能正常，允许进行无痛性交。
阴茎
美国韦克福里斯特再生医学研究所的科学家们应用兔细胞培育阴茎勃起组织，然后将实验室培养的阴茎移植到雄兔身上，之后成功地进行了交配。美国再生医学军队研究为该研究提供经费，因为这项研究可以使得在战争中腹股沟受伤的士兵受益。
输卵管
2015年，柏林大普朗克感染生物学研究所的研究员利用干细胞培育出人类输卵管的最内层细胞层，具有与正常尺寸的输卵管具有相同的特征和形状；美国加利福尼亚大学伯克利分校的研究人员同旧金山格莱斯顿研究所的科学家密切合作，利用干细胞培养出一颗跳动的人工心脏。
迷你大脑
