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2024年诺贝尔生理学或医学奖揭晓,授予维克托·安布罗斯和加里·鲁夫昆,以表彰“发现microRNA及其在转录后基因调控中的作用”的重要贡献。根据QYResearch的调研报告预测,全球RNA生物制药市场的总体规模预计在2030年将达到1055亿美元,未来几年的年复合增长率(CAGR)为16.6%。随着RNA技术的不断发展和应用前景的日益广阔,核酸药物领域正迎来前所未有的发展机遇。
然而,核酸药物的递送和分析仍然是制约其商业化的关键因素之一。因此,我们需要不断加强科研合作和创新投入,推动核酸药物递送系统的优化和升级,为更多患者带来福音。
小编整理了3场核酸递送及分析相关的Webinar,聚焦于核酸药物的递送系统,探讨了补体激活的机制以及核酸药物分析策略。
《核酸递送系统补体激活及靶向递送》
——纳米递送补体激活机制
核酸药物由于分子量较大、容易降解和无法自由进入细胞等缺点,核酸药物/疫苗的临床应用收到了较大的制约;因此,开发安全、高效的核酸递送系统迫在眉睫。
来听听中国科学院广州健康院研究员/博士生导师巫林平博士关于“核酸递送系统补体激活及靶向递送”的分享,巫林平博士从“纳米颗粒PEG表面修饰调控补体激活”和“树状大分子表面修饰调控补体激活”两种方式与我们探讨纳米递送补体激活的机制,进而为降低或消除纳米递送补体激活的负面影响提供见解。
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《核酸药物及递送系统开发》
—— 核酸药物突破之路
核酸类药物不仅可用于疾病治疗,在疫苗开发、疾病诊断领域都有应用优势,相比于其他药物类型适用范围更为广阔。核酸药物生物学作用清晰,不仅研发快速,还可靶向小分子、抗体药无法靶向的细胞内靶点,通过干扰转录、影响蛋白结构与功能发挥药理作用。体外合成RNA技术和结构修饰技术已非常成熟,核酸类药物在生产上具有低成本的优势。
降解问题和递送问题是核酸药物发展的两大难题。目前,结构修饰、开发环状RNA等多种手段,为降解问题提供了丰富的解决方案。而递送问题成为目前核酸药物发展的最大制约,医药界需要更成熟的递送技术实现核酸药物低毒、靶向、多组织器官定位的精准递送目标,同时回答不同类型核酸药物治疗不同适应症适时应用何种递送方案的科学问题。
来bioSeedin系列研讨会线上版本《核酸药物及递送系统开发》听听药企创始人对核酸药物及其递送系统分享,探讨核酸药物突破之路。
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《核酸药物分析方法》
——生物分析、质量控制与药代特征
核酸药物领域快速发展的同时,伴随着技术的快速演变。相比于小分子药物,这些生物分子和递送系统的复杂性,向药物分析提出了更高的要求和挑战。除传统的基于核酸分子杂交的酶联免疫法外,实时荧光定量PCR、基于液相色谱分离技术法等也展现出广阔的应用前景。这些分析技术各具特点,但也存在一定的局限性。
核酸药物的分析方法与常规小分子药物相比有何不同?从早期筛选到临床研究的不同阶段的分析方法如何选择?在药代动力学研究中有哪些考量?
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