解读 | 吴晶：国家抗癌药医保准入专项谈判中的循证亮点

按照国务院要求，由国家医疗保障局主导的抗癌药医保准入专项谈判工作已于2018年9月底全面结束，在纳入谈判范围的12家企业的18个品种中，最终有17个品种通过谈判成功纳入国家医保报销范围。此次谈判工作是响应党中央、国务院与各相关部门针对减轻癌症患者用药负担的有力举措，也是2017年医保药品谈判准入工作的进一步延伸与深化。纵观全程，此次谈判具有以下三个明显的循证亮点：

专注抗癌药品，着力减轻癌症患者经济负担

癌症已成为威胁人民群众生命健康的“头号杀手”。根据国家癌症中心最新数据，2014年我国癌症新发病例380.4万例，平均每天超过1万人被确诊为癌症，发病率高于世界平均水平，诊疗形势十分严峻。相关数据也显示，中国城镇人口年人均癌症就诊费用已逼近1万美元，而平均家庭年支出仅有8500美元，癌症患者经济负担十分沉重。此次纳入谈判范围的18个抗癌药涉及16个癌症治疗领域，基本覆盖了我国发病率排名前5位的癌症，其中有5个药品的适应症中均有我国发病率最高的肺癌。此次谈判是在充分掌握了我国癌症发病率与疾病负担基础上开展的一项精准惠民举措，彰显了党中央、国务院和国家医疗保障局在把握政策着力点上的科学循证水平与精准执行高度。

聚焦未满足的临床需求，科学遴选与纳入谈判品种

原则上讲，纳入医保谈判范围的品种应为临床价值高且不可替代的产品，通常为专利药、独家药，且药品价格较高。国际上通常会先对这些产品的临床价值与创新性进行评估，如德国会先确定某药品在延长生存时间、提高生命质量、降低并发症与不良反应发生率方面的临床不可替代性后，才会综合该药品的临床与经济性证据进行谈判。此次谈判中国家医保局在遴选谈判品种时，组织了来自20个省份的70余名覆盖相关癌种的一线临床专家对拟纳入谈判的抗癌药品进行评审。评审主要以药品的治疗地位、患者获益和创新性作为评价指标进行遴选，最终确定的18个品种均为临床必需、创新性高、患者收益大的药品。组织临床一线专家进行评审和遴选，可以充分展现患者实际未满足的临床需求，同时又避免了将临床价值不高、创新性不足或医保目录内已有同类产品的品种纳入谈判范围。这种遴选程序既可以提高谈判工作的效率，也保证了国家推进抗癌药降价相关政策的力度与精准度。

坚持价值导向，重视药物经济性评估证据

2017年国家医保药品准入谈判工作时首次引入药物经济性证据，本次谈判进一步将药物经济性证据的应用提升到了更高的层次。在本次谈判的药品价格评估测算中，各类药物经济性证据均起到了重要作用，审评专家基于多维度的经济性证据判断产品价值，确定合理的价格区间。药物经济学专家系统审视了谈判品种的成本-效用证据，以及国内市场的中位与最低中标价格、其他12个国家和地区的国际参考价格和国内同一治疗领域同类产品参比价格。在此基础上，进一步考虑慈善赠药计划，癌症一线、二线、三线治疗产品之间的价格关系，谈判品种之间的竞争性，以及药品适用人群的广泛程度、可能存在的药品滥用情况和未来三年的医保基金总支出影响。纵观整个评审过程，此次谈判给药物经济学专家充分的时间核审相关证据材料，并经三轮全体专家讨论，在各类证据间进行充分的权衡与对比，最终确定了合理的谈判价格区间。

在此次谈判价格评估过程中，专家组充分考虑到了谈判形成的药品支付标准是国家医保药品准入谈判的核心。在长远政策视角下，如何维持医保基金的长期稳定平衡，同时又给企业留有合理的利润空间激励创新投入，这二者间的博弈与平衡是谈判价格形成的关键所在，也是国家在当前民众药物可及性和未来新药可及性之间的权衡。整个评审过程完全以企业递交的药品安全性、有效性和经济性证据为依据，科学、系统地评估药品价值，综合多维证据确定谈判价格。始终贯彻国家医疗保障局要求的循证科学评估药品价格，无需顾虑药品必须达到特定的降幅。此次抗癌药谈判遵循了公共决策“循证、利益相关方参与和向公众披露”的原则，最大化保证社会多方共赢与长期社会福利。

此次谈判代表着我国在探索建立创新药品医保准入谈判机制的道路上又迈出了坚实的一步，也进一步体现了国家医保准入决策理念从粗放型、经验式到精细化、循证式的转变。然而，谈判过程中还有一些值得深入思考的问题以及后续继续创新的方向：

（1） 探索建立长效动态谈判机制。 其中包括确定常规谈判周期，为企业提供更多时间准备相关证据，致力提高证据的严谨性、准确性和可靠性；明确产品的价值判断标准，引导企业投入更多精力去证实产品的安全性、有效性和经济性，尤其鼓励利用真实世界数据与证据证明产品的实际临床价值；建立医保目录的动态调整机制，根据临床与市场的新证据、新态势（如专利过期、同类高仿创新药品上市等）灵活遴选谈判品种，动态调整医保目录，实现目录有进有出，进出相依；

（2） 应推动药物经济学评价规范的制定。 可基于目前相关学术团体已经制定的“药物经济学评价指南”等行业指导性指南文件，制定具有法律效力的证据规范，以规范证据的科学性和真实性；

（3） 进一步探索创新性支付协议。 在政策允许范围内，考虑费用封顶协议、价格-销量协议、价格-疗效协议等类型的风险共担机制，进一步发挥市场机制在保障医保基金平稳运行和最大化参保人获益之间的平衡；

（4） 建立谈判效果跟踪评估体系。 可考虑由独立的第三方学术机构进行评估，评估可以侧重于卫生经济学评价、公共政策与服务评价和医保综合绩效评估分析等方面。医保管理部门可根据评估情况适当调整政策，以为谈判的后续决策提供相应循证依据，如需要再次谈判或直接纳入医保目录或终止报销。