从“十亿美元分子”到“千亿美元市值”，Vertex（福泰制药）即将在2024年迎来一个新的里程碑。
当地时间11月4日，Vertex公布了2024年Q3财报，该季度营收同比大增12%至27.7亿美元，基于Q3的表现，Vertex上调了全年的销售指引，从106.5亿美元~108.5亿美元上调至108亿美元~109亿美元。
其中，Vertex营收增长的主要驱动来自于核心产品——囊性纤维化（CF）治疗药物Trikafta。根据财报，Trikafta
Q3单季度营收达到25.9亿美元，同比增长超14%。
值得一提的是，
在2024年前三季度，Trikafta的销售额累计已经达到75.2亿美元，基本锁定2024年全年销售额将突破百亿美元
，迈过“超级重磅炸弹”的门槛。
即便目前来看Vertex的营收来源仍然非常单一，但透过这份财报也不难发现，Vertex选择在CF领域继续做透做深，保证源源不断现金流的同时，也在其他领域寻找更多触点，打造第二增长曲线。
囊性纤维化CF是一种遗传性疾病，主要由CFTR（cystic
fibrosis transmembrane conductance regulator）基因突变所致。
2012年，福泰制药的第一款CF治疗药物Kalydeco获批上市，在Kalydeco之前，没有任何针对病因治疗的药物。面对CF领域巨大的临床需求，2013年，Kalydeco的销售额已达到了3.71亿美元。
尝到甜头后的Vertex选择继续加码CF赛道，于是在2015年，旗下第二款CF新药Orkambi获批上市。
两年以后，两款CF新药合计销售额达到17亿美元。此时Vertex的CF巨头形象，已经初具雏形。
而Vertex深知若想在CF赛道真正站稳脚跟，需要不断迭代创新。在超强的分子开发能力加持下，Vertex在2019年迎来了最强的CF新药——三联疗法Trikafta（elexacaftor、tezacaftor、ivacaftor）。
Trikafta的面世，成为了Vertex向巨头成长的最大驱动力。在商业化层面，Trikafta销售额不断创造新高，如上文数据显示，2024年前三季度累计销售额已经超75亿美元，同时，Vertex的市值也是不断向上突破，2023年末已经突破千亿美元。
凭借Kalydeco、Orkambi以及Trikafta三款药物，Vertex已经在CF领域做到了极致，但单一赛道的极致与近似垄断的地位，也意味着将风险集于一身。
面对CF目前已超百亿美元规模的市场份额，研发端自然是诸多药企虎视眈眈，Vertex自然是选择继续在CF领域做透做深，垒高护城河。
2023年中，Vertex向FDA提交了新三联疗法Vanza（vanzacaftor/tezacaftor/deutivacaftor）的上市申请，PDUFA日期为2025年1月2日，同时，Vertex也已经完成了欧盟，英国，加拿大，澳大利亚，新西兰和瑞士的上市申请提交。
在研发方面，Vertex也已经启动了Vanza治疗2~5岁儿童患者的临床试验，未来有望进一步拓展患者人群，此外，面对无法从Trikafta、Vanza等CFTR调节剂中获益的CF患者，Vertex也进一步布局了mRNA疗法，目前正处于临床1/2期。
可见，已经成为CF“寡头”的Vertex，正在不断更新迭代，并且通过扩展患者年龄、拥抱mRNA技术，进一步补全患者“版图”。
在CF领域源源不断现金流的支撑下，Vertex向其他领域的扩张也显得更加游刃有余。
在CF领域之外，Vertex能否寻找到第二增长曲线？短期内，两款药物或许可以回答这一问题。
第一款药物是全球首个CRISPR基因编辑疗法Casgevy。Casgevy在2023年末获批上市，但在2024年第二季度末之前，Vertex都未报告任何Casgevy相关的收入。
随着Q3财报的披露，Casgevy也迎来了新的进展。Vertex在财报中指出，经过数月的努力，终于完成了首例Casgevy的患者回输，意味着“前期复杂耗时”的Casgevy终于有了第一笔收入。
并且，目前Vertex已经为Casgevy建立了45个授权治疗中心，可以预见的是随着时间推移，会有更多前期累积的订单得以释放，Vertex预计未来Casgevy的销售额将达到数十亿美元。
第二款药物是口服选择性NaV1.8抑制剂VX-548。
2023年12月13日，Vertex宣布VX-548治疗疼痛性糖尿病周围神经病变（DPN）的二期临床达到主要终点，当天Vertex股价大涨13%，市值首次突破千亿美元关口。
今年1月，Vertex宣布VX-548治疗中至重度急性疼痛的临床3期试验取得了成功，并在4月基于该临床结果启动了滚动上市申请。
根据Q3财报，FDA在7月接受了VX-548治疗中度至重度急性疼痛的上市申请，PDUFA日期为2025年1月30日，如果获得批准，VX-548将会成为二十多年来首个用于治疗急性疼痛的新机制药物。
VX-548与阿片类药物相比，可以在提供更好镇痛效果的同时避免上瘾等副作用，同时，Vertex近期在美国麻醉师协会（ASA）年会公布的VX-548治疗中至重度急性疼痛的临床3期试验完整数据显示，VX-548的安全性有很大优势，两大优势为VX-548带来了极大的商业化前景。
除了中重度急性疼痛外，基于2023年12月公布的VX-548治疗DPN的临床2期结果，目前该适应症已经启动临床三期；此外治疗疼痛性腰骶神经根病(LSR)患者的临床2期试验也已经完成，预计将在2024年末公布结果。
总的来说，经过漫长的等待，Casgevy终于在Q3完成了首例商业化回输，后续随着时间的推移会有更多的订单交付，将为Vertex一定的营收。另外，更具大药潜力的VX-548的上市已经获得FDA受理，即将迎来最终大考，若是成功获批上市，预计将为Vertex带来不菲的收入。
因此从近期来看，Vertex的营收曲线能否迎来第二阶段的上涨，要看Vertex能否做好Casgevy和VX-548的商业化。
此外，Vertex通过自研、收购、BD合作，埋下更多的希望种子，如通过收购Alpine而获得的povetacicept，有望成为IgA领域的重磅炸弹，再如VX-880，有望为糖尿病患者带来福音。
期待在CF领域无人可及的Vertex，能在更多的领域复制这一成功。
