3月，美国及欧洲的生物医药行业共发生16起融资事件，融资规模达21.97亿美元，其中值得关注的有：
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自免药物领域
：自免药物仍是行业热点，3月规模最大的两起融资Mirador Therapeutics与Alumis均是来自自免药物领域，两家公司合计融资规模达
6.59亿美元
；
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AI药物研发领域
。3月，AI制药领域热度不减，AI加持的多肽药物公司FogPharma
、Zephyr AI、AI蛋白质设计公司Profluent等三家公司获得大额融资。
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前沿技术路线与新靶点受到关注：
3月，CDK2抑制剂公司Avenzo Therapeutics、新一代
囊性纤维化公司
Sionna Therapeutics、
CNS药物公司
Engrail Therapeutics
等前沿技术与热点领域公司均获得大额融资。
1、
Mirador Therapeutics：赛诺菲支持的自免药物新秀
3月21日，Mirador Therapeutics宣布已完成4亿美元的A轮融资，是
2024年生物技术行业目前为止最大的一轮私人融资
。
本轮融资
由ARCH Venture领投，
OrbiMed
、Fairmount、
富达
、Point72、Farallon Capital、Boxer Capital、TCGX、Invus、Logos Capital、
Sanofi Ventures
、Venrock Healthcare、
RTW Investments
、Alexandria Venture等机构跟投。
Mirador Therapeutics由原
Prometheus团队
成立于2024年，是一家专注于免疫学和炎症的新一代精准疗法公司。
为了加速药物的开发，Mirador开发了精准
研发引擎
Mirador360TM。
Mirador360TM
是最广泛的免疫介导疾病数据库之一，
旨在协调数百万患者的分子图谱，以发现和验证与免疫纤维化疾病的基因关联，确定新的治疗靶点。
借助Mirador360TM，Mirador还可以开发诊断并对异质患者群体进行分层，以实现精准的临床开发。
适应症方面，与此前被收购的Prometheus一样，Mirador计划开发治疗炎症和纤维化疾病的药物，最初的重点适应症是胃肠道、肺部和皮肤疾病，计划
在未来 18 个月内推进多种新药。
Mark C. McKenna是Mirador Therapeutics的创始人、董事长兼首席执行官，曾担任Prometheus Biosciences (Nasdaq: RXDX) 的董事长、总裁兼首席执行官，于2023年6月
被默沙东以108亿美元的价格收购
。
在此之前，Mark曾担任
Bausch Health(NYSE:BHC)
的高管和Salix Pharma的总裁，
通过一系列战略收购和产品发布让收入翻了一番，超过20亿美元。
目前，
Mark
担任Apogee(Nasdaq: APGE) 的董事长以及Spyre Therapeutics (Nasdaq: SYRE)的董事。
Olivier Laurent是Mirador Therapeutics的首席科学官，曾担任Prometheus的首席科学官，在此之前，他
曾在赛诺菲、拜耳、基因泰克和辉瑞等公司担任过重要职位，拥有25年的行业经验。
2、Alumis：源自海思科的
TYK2药物公司
3月6日，Alumis宣布完成1.35亿美元A轮融资。本轮融资由Foresite Capital、Samsara BioCapital、venBio Partners共同领投，Cormorant Asset、
GSK旗下的SR One
、
礼来亚洲
、Nextech、Ally Bridge Group、HBM Healthcare、Omega Funds等机构跟投。
Alumis由Foresite Labs孵化，采用精确的数据分析和多平台方式，推进一系列旨在解决免疫功能障碍的口服疗法，以改变免疫介导疾病患者的生活。
Alumis的核心药物
TYK2系列产品
源自
海思科旗下的子公司FT集团
，FT集团以6000万美元首付款，以及1.2亿美元里程碑的价格将
TYK2项目
转让给FL2021-001公司（Alumis的前身）。
TYK2是一种细胞内酪氨酸激酶蛋白，作为靶点对IL - 12/23通路和干扰素通路均有显著作用。目前，Alumis进行了广泛的基因组分析，发现迄今为止约有20种疾病受TYK2的影响，包括银屑病、系统性红斑狼疮（SLE）、银屑病关节炎、类风湿性关节炎、克罗恩病和溃疡性结肠炎。
目前，
TYK2靶点是Biotech领域的热点之一。
2022年12月，
武田
与Nibmbus就TYK-2变构抑制剂TAK-279达成一笔总金额
60亿美元的合作（首付款40亿美元）
。
而已经获批的
TYK2药物Sotyktu，首个财年的销售额达1.7亿美元，
除了银屑病适应症，干燥综合征、银屑病关节炎、系统性红斑狼疮、斑秃、盘状红斑狼疮均已到后期临床阶段，
百时美施贵宝
预计
Sotyktu
到2030年销售额将超过40亿美元。
公司的主导药物
ESK-001
是一种高选择性和潜在的同类最佳异位酪氨酸激酶 2 (TYK2) 抑制剂，用于治疗中重度斑块状银屑病。
同时，ESK-001也正在进行的两项2期临床试验，分别用于治疗系统性红斑狼疮 (SLE) 和非感染性葡萄膜炎。随着晚期临床试验的推进，ESK-001或将成为BMS的Sotyktu和武田TAK-279的最大竞争对手。
此外，公司还在推进用于治疗神经炎症和神经退行性疾病的TYK2抑制剂A-005及其早期内部管线项目。
公司CEO Martin Babler于曾担任Principia Biopharma的总裁兼CEO（
被赛诺菲收购
）与Talima Therapeutics的总裁兼CEO。在此之前，他曾在Genentech、礼来担任
免疫学副总裁等
多个职位。
在一级市场，Alumis于2021年5月，完成了7000万美元的A轮融资，2022年1月，完成了2亿美元B轮融资，主要投资方有
Matrix Capital、
Foresite Capital等。
3、Sionna Therapeutics：对标Vertex的CF新药公司
3月6日，
Sionna Therapeutics宣布成功完成了1.82亿美元的C轮融资，本轮融资由
Envate Sciences领投，Viking Global investors、Perceptive Advisors、RA Capital、OrbiMed、TPG的The Rise Fund、Atlas Venture、the Cystic Fibrosis Foundation等机构跟投。
Sionna Therapeutics
成立于2019年，致力于开发治疗囊性纤维化（CF）的小分子药物，公司的产品线
来自
赛诺菲Genzyme
，多位创始人来自赛诺菲。
在对囊性纤维化相关基因突变开展了长期研究的基础上，Sionna发现
CFTR蛋白的NBD1结构域在CFTR向细胞表面的折叠和运输中起到关键作用，但NBD1一直被认为是一个“无法成药”的靶点。
Sionna
开发出了旨
在通过稳定NBD1结构域来恢复CFTR的功能的小分子药物，以实现CFTR功能的完全正常化。
目前，
Sionna
进度最快的药物是NBD1稳定剂SION-638，在临床一期试验中，
已经确定了安全性且耐受性良好的给药剂量，并且所有剂量均达到了基于CFHBE测定的目标暴露水平，有潜力为CF患者提供现有药物无法实现的长期疗效水平。
与此同时，
Sionna还开发了
其他两种NBD1稳定剂：SION-719与SION-451，计划在今年将这两条管线推进临床试验阶段。
此外，
Sionna还正在推进靶向NBD1与CFTR细胞内环4（ICL4）蛋白结构域的药物SION-109 ，已经于今年1月进入了临床一期试验。
Sionna的首席医疗官Charlotte McKee博士曾在Vertex公司担任CF药物临床开发副总裁，参与了Vertex多个CF重磅产品的开发，拥有20多年的临床试验和药物开发经验。
CEO
Mike Cloonan曾
担任Sage Therapeutics的首席运营官、Biogen的美国商业高级副总裁等职位。
4、
Capstan Therapeutics：六家大药企支持的新一代CAR-T疗法公司
3月20日，Capstan Therapeutics宣布完成1.75亿美元的B轮融资，本轮融资由RA Capital领投，Forbion、
强生创新
（JJDC）、Mubadala Capital、Perceptive Advisors、Sofinnova Investments、Alexandria Venture、
百时美施贵宝
、
礼来
、
拜耳的Leaps
、
Novartis Venture
、OrbiMed、
Pfizer Ventures
、Polaris Partners、Vida Ventures等机构跟投。
Capstan Therapeutics成立于2022年，
专注于开发体内细胞工程疗法，公司的创始人包括2023年
诺贝尔生理学与医学奖得主Drew Weissman博士，以及CAR-T之父Carl June 和 Bruce Levine
等人。甫一成立，公司就获得了
1.65亿美元融资（包括6300万美元种子轮融资和1.02亿美元A轮融资），其中不乏
辉瑞、拜耳、诺华、礼来和百时美施贵宝这五大制药巨头。
Capstan公司专有的靶向脂质纳米颗粒技术（tLNP）由三个相互关联的部分组成：
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非病毒递送系统：基于脂质纳米颗粒
（LNP）
的系统具有安全、重复体内给药的潜力，有望拓展新的临床应用；
-
细胞类型特异性靶向分子：
将抗体或抗体片段功能化连接到纳米颗粒表面，产生靶向脂质纳米颗粒（tLNP），以精确递送有效载荷；
-
针对疾病的有效载荷设计：编码嵌合抗原受体 (CAR)、基因编辑机制和其他治疗性蛋白质的mRNA；
靶向脂质纳米颗粒由重组蛋白结合剂偶联的LNP组成，可提供有效载荷，包括mRNA或基因编辑工具，能够在体内重编程特定的细胞类型，有潜力产生变革性疗法，应用于广泛的疾病领域，包括自身免疫性疾病、肿瘤等。
此外，公司研究团队开发了一种在体内生成的瞬时工程化CAR-T细胞疗法，通过注射脂质纳米颗粒（LNP）递送mRNA，重编程T细胞。
仅需一次注射，就能在体内生成CAR-T细胞疗法，
在量化生产上具灵活性，且具潜力使病人通过便利的门诊方式进行治疗，
有望解决目前CAR-T疗法工艺复杂、周期长、价格高昂的难题。
公司的主导药物CPTX2309是tLNP平台的产物，它将编码靶向CD19的嵌合抗原受体的mRNA载荷递送到表达CD8的T细胞中，
有效地在体内原位构建CAR-T细胞，
在血液和淋巴组织中快速深度清除B细胞，实现免疫系统的重置，并且避免传统体外生产CAR-T细胞疗法的挑战。
Capstan公司尚未公布该疗法用于治疗哪些类型的自身免疫疾病。
Capstan的总裁兼首席执行官Laura Shawver曾担任Silverback Therapeutics的CEO和Synthorx(
被赛诺菲收购
)的CEO，并拥有20多年的行政领导职位经验。
5、Engrail Therapeutics：南丰生科支持的CNS药物公司
3月20日，
Engrail Therapeutics宣布完成1.57亿美元的B轮融资，本轮融资
由F-Prime Capital、Forbion和Norwest Venture Partners共同领投，RiverVest Venture、Red Tree Venture、Ysios Capital、Longwood Fund、Eight Roads Ventures、Pivotal Life Sciences等机构跟投。
Engrail Therapeutics成立于2019年，致力于开发
包括焦虑症、抑郁症、创伤后压力障碍和罕见神经退行性疾病在内的
神经系统疾病疗法。
目前，
Engrail有四款在研药物：
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ENX-102
：下一代精准靶向GABAA的正向别构调节剂（PAM），用于治疗广泛性焦虑障碍（GAD）。
ENX-102
采取长期给药实现持久疗效，
以最大限度地减少与α1介导的GABA能传递相关风险和副作用，
具备成为“best-in-class”的潜力。
目前，ENX-102作为单药疗法治疗，针对GAD患者开展临床二期试验。
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ENX-104
：一款强效的D2/D3拮抗剂，正在开发中用于治疗主要抑郁障碍（MDD）中的快感缺失（anhedonia）。ENX-104采取每日给药一次的方式，通过强效拮抗前突触D2/D3自受体来直接调节大脑奖赏系统中的多巴胺传输，改善快感缺失的症状。
