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两项3期临床失败，biotech股价暴跌76%

bioSeedin柏思荟 · 公众号 · · 2024-06-18 17:30

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PREFACE

前言

股市，向来是一场惊险无比的资本游戏，一夜暴富的美梦和血本无归的幻灭，在确定性和不确定性中不断上演。

而对于专业性极强的创新药股票，每次暴涨或是暴跌，都是投资人对于公司管线估值的最新判断。

2024年初以来，因为临床研发失败而导致股价暴跌的biotech公司不在少数，甚至在同一天内有三家biotech公司同时遭重：5月6日，GlycoMimetics、Lyra Therapeutics、EyePoint Pharmaceuticals三家公司宣布旗下核心产品临床失利，股价应声暴跌，分别下跌了月83%，87%，43%。

这样的“股价”惨案，仍在不断上演。

两项临床3期研究失败

Ovid暴跌76%

癫痫是一种常见的发作性神经系统疾病，被世界卫生组织列为神经系统五大难治性疾病之一，也是神经系统疾病中仅次于脑血管疾病的第二大疾病。

根据WHO数据显示，全球大约有5000万癫痫患者，其中发病率最高的患者群体是儿童。而Lennox-Gastaut综合征（LGS）、Dravet综合征（DS）是两种发病于儿童早期，罕见、严重、难治的癫痫综合征，会造成癫痫相关的严重认知和发育障碍，存在巨大的未满足的临床需求。

2018年，FDA首次批准了GW Pharmaceuticals公司旗下的Epidiolex治疗年龄在2岁及以上的LGS和DS患者，面对一片蓝海，Epidiolex在2020年的销售额已经达到5亿美元。

面对蓝海和不菲的市场蛋糕，全球药企在LGS和DS治疗领域不断的投入资源。

2021年，武田以8.56亿美元的总价以及额外的销售额提成收购了Ovid Therapeutics，从而获得了后者在研管线——胆固醇24羟化酶（CH24H）抑制剂soticlestat的全球开发和商业化权益，彼时这款药物已经在改善DS和LGS患者的癫痫发作上展现出了不菲的潜力。

Soticlestat在成为epidiolex的有力竞争者的同时，也非常契合武田全球长期增长战略规划，因而武田也是在全球范围内大力推进soticlestat的临床研究。

但新药研发，总是九死一生，尤其是对于CNS疾病来说，更是难上加难，临床后期试验无法延续此前治疗效果的案例比比皆是。

当地时间6月17日，武田公布了soticlestat治疗DS和LGS患者的两项临床3期试验SKYLINE研究和SKYWAY研究初步结果。

SKYLINE研究结果显示，soticlestat组治疗DS患者并未达到主要终点；SKYWAY研究结果显示，soticlestat组治疗LGS患者未能达到减少运动跌倒发作的主要终点

两项3期临床失败，已经基本上宣告了soticlestat的失败，也同时宣告着对Ovid Therapeutics公司身价起主要支撑作用的后续巨额里程碑付款与销售额提成化为了乌有。

因而美股投资人也是“毫不留情”， Ovid Therapeutics股价当天大跌76%，市值仅剩5600万美元。

Soticlestat的失败为CH24H靶点蒙上了阴影，也给Ovid公司带来了致命的打击。但 面对DS和LGS患者发作负担和治疗耐药等多个方面仍未满足的临床需求 ，仍需各方投入资源探索新药物。

“难啃”的癫痫

流水的biotech

血脑屏障的阻碍，致病机理不明确，缺乏有效的疾病模型等等原因，让CNS新药的开发困难重重。

癫痫作为CNS疾病之一，亦是如此。 据不完全统计，在抗癫痫新药的开发上，今年以来已有至少三家公司折戟临床，并且股市给出的结果都是：暴跌。

除上文提到的Ovid Therapeutics外，另外两家公司为Marius Pharmaceuticals和Addex Therapeutics。

Marius Pharmaceuticals

当地时间2024年4月15日，Marius宣布旗下ganaxolone治疗难治性癫痫持续状态（refractory status epilepticus，RSE）的临床3期试验RAISE研究的中期分析没有达到预设的终止标准，Marius股价当天大跌近83%。

但在公布中期分析结果的同时，Marius还给投资者们留了一些希望，即独立数据监测委员会建议继续开展试验，等待顶线结果再决定是否继续开发ganaxolone。

Ganaxolone是一款GABAA受体正变构调节注射剂，口服混悬制剂ZTALMY于2022年3月18日获FDA批准用于2岁及以上细胞周期蛋白依赖性激酶样5（CDKL5）缺乏导致的癫痫患者。

根据Marius最新季报显示，ZTALMY在2024年第一季度的销售额在740-760万美元之间，截至第一季度末，Marius在手的现金及现金等价物约为1.133亿美元，今年支撑公司运营至2024年年末。

随着核心管线研发失利，现金流喊急，Marius也不得不寻求裁员自保，5月8日，Marius宣布裁员20%，以求延长现金流。

Addex Therapeutics

当地时间2024年4月29日，Addex宣布旗下ADX71149治疗左乙拉西坦（levetiracetam）或布立西坦（brivaracetam）反应不良的局灶性癫痫发作患者的临床2期研究没有达到主要终点。

ADX71149是一款选择性代谢型谷氨酸2型（mGlu2）受体正变构调节剂，此前杨森制药公司以1.09亿欧元的总金额以及两位数的销售额分成引进了该药物。

受此消息影响，Addex美股股票当天大跌53%，截至目前最新的市值仅为854万美元。

在一个季度内，三家开发抗癫痫新药的biotech在核心管线临床开发失利后，股价暴跌，将CNS新药研发之难体现的淋漓尽致，但不可否认的是CNS疾病患病人群众多，市场需求巨大，也将继续催生更多新靶点、新机制药物的出现。

Webinar 第185期

主题1： 可分泌酵母展示技术用于纳米抗体开发

时间： 2024年6月19日 19:00-19:45

嘉宾介绍：

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陈波

阿帕克生物创始人兼首席执行官

十余年来专注于纳米抗体领域的创新研究，在噬菌体展示、酵母表面展示技术和抗体工程方面具有深厚的专业知识和丰富的实践经验，并拥有多项授权的发明专利，这些专利涵盖了纳米抗体的发现、设计及应用等多个关键领域。多项研究成果发表于《Nature Communications》、《Frontiers in Immunology》和《Molecular Pharmaceutics》等国际顶级学术期刊，广受学术界和工业界的高度认可。在陈波先生的带领下，NBbiolab已成长为纳米抗体研究领域的领导者，建立了全球一流的高通量纳米抗体研究平台，与国内外200多家药企合作，推动多种药物进入临床试验阶段，为疾病治疗的新药和创新疗法开发做出了重要贡献。

主题2： 双抗ADC的靶点与分子设计

时间： 2024年6月19日 19:45-20:30

嘉宾介绍：

郭雅南

百奥赛图抗体新药研究院执行总监

清华大学生物科学与技术系本科，美国罗切斯特大学神经生物学/药理学博士，哈佛大学医学院伯明翰妇女医院转化医学系博士后。

2014年加入百奥赛图，担任抗体新药研究院执行总监。郭博拥有十多年人类疾病研究经验，在抗体新药研发、药效筛选和药理毒理分析等方面具有丰富的经验。

合作伙伴

阿帕克生物科技有限公司，成立于2017年，公司以纳米抗体研发和服务为核心业务，致力于为创新药企提供纳米抗体早期发现服务。凭借世界一流的纳米抗体研发平台，公司已与国内外200多家医药研发企业建立合作关系，成功交付700余项纳米抗体早研项目。阿帕克生物以专业技术和匠心精神在纳米抗体领域精耕细作，为合作伙伴的新药研发贡献力量，旨在为人类健康作出贡献。

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