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基因疗法龙头：停止4个研发项目

药融圈 · 公众号 · · 2024-04-27 09:30

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注：本文不构成任何投资意见和建议，以官方/公司公告为准； 本文仅作医疗健康相关药物介绍，非治疗方案推荐（若涉及），不代表平台立场。 任何文章转载需得到授权。

4月24日，基因疗法龙头 BioMarin Pharmaceutical 发布2024一季报： 营收6.49亿美元，同比增长9% ；归母净利润达0.89亿美元，增长75%；总资产增长7%至68.73亿美元。

该公司 已有8个商业化产品 ，其中支柱产品2024Q1营收：

值得注意的是，于2023年6月获批上市， 首个A型血友病基因疗法Roctavian 2024Q1 销售80万美元 。而 Roctavian2023年销售额为350万美元。

BioMarin对研发管线进行了评估，有3个项目进展迅速，分别是：针对多种生长障碍的 BMN 333、针对α-1 抗胰蛋白酶缺乏症 (AATD)相关肝病的 BMN 349 和 针对杜氏肌营养不良症的反义寡核苷酸疗法 BMN 351 。

同时，BioMarin表示将停止4个研发项目的投资，分别是：

受此影响， BioMarin股价大跌10% ，目前市值为173.1亿美元。

最后，BioMarin 表示，通过停止的4个研究，今年预计节省 5000 万~ 6000 万美元开支，不过公司已将部分资金投入到加速发展的3个项目中。预计 2024 年，公司运营费用将减少 3500 万~ 4000 万美元。

关于BioMarin

BioMarin成立于1997年，是一家致力于通过基因发现改变生活的全球性生物技术公司。该公司开发并商业化靶向治疗，解决遗传疾病的根本原因。BioMarin强大的研发能力已经为罕见遗传疾病患者带来了多种创新的商业疗法。

研发管线

参考资料：

https://investors.biomarin.com/news/news-details/2024/BioMarin-Reports-Record-Financial-Results-for-the-First-Quarter-2024/default.aspx

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